Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En rollover-sikkerhedsundersøgelse af Lumacaftor/Ivacaftor i forsøgspersoner i alderen 2 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

15. juli 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, rollover-studie for at evaluere sikkerheden ved langtidsbehandling med Lumacaftor/Ivacaftor-kombinationsterapi hos forsøgspersoner i alderen 2 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

En rullesikkerhedsundersøgelse af Lumacaftor/Ivacaftor i forsøgspersoner i alderen 2 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot for F508del.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
57

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia's Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minn
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
        • The Lung & Cystic Fibrosis Center at Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center/Rainbow Babies and Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner, der kommer ind i behandlingskohorten, skal opfylde følgende kriterier:

  • Gennemførte 24 ugers LUM/IVA-behandling og sikkerhedsopfølgningsbesøget i undersøgelse VX15-809-115 del B (studie 115B, NCT02797132)
  • Villig til at forblive på et stabilt CF-medicinsk regime gennem sikkerhedsopfølgningsbesøget

Emner, der kommer ind i observationskohorten, skal opfylde 1 af følgende kriterier:

  • Gennemført 24 ugers LUM/IVA-behandling og Sikkerhedsopfølgningsbesøget i undersøgelse 115B, men ønsker ikke at tilmeldes Behandlingskohorten.
  • Modtaget mindst 4 ugers LUM/IVA-behandling og gennemførte besøg op til uge 24 og sikkerhedsopfølgningsbesøget, hvis det kræves, i undersøgelse 115B, men tager ikke LUM/IVA i slutningen af ​​undersøgelse 115B-behandlingsperioden (dvs. Uge 24) på ​​grund af en medicinafbrydelse og enten ikke modtaget Vertex-godkendelse til at tilmelde sig behandlingskohorten eller ikke ønsker at tilmelde sig behandlingskohorten.
  • Permanent seponerede LUM/IVA i undersøgelse 115B efter at have modtaget mindst 4 ugers behandling og forblev i undersøgelsen fra tidspunktet for behandlingsophør til uge 24 besøg og sikkerhedsopfølgningsbesøg, hvis påkrævet.

Eksklusionskriterier (kun behandlingskohorte):

  • For tidlig seponeret LUM/IVA-behandling i undersøgelse 115B.
  • Anamnese med enhver komorbiditet eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af LUM/IVA til forsøgspersonen
  • Anamnese med lægemiddelintolerance eller andre alvorlige reaktioner på LUM/IVA i undersøgelse 115B, som ville udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen efter investigator, og som bør drøftes med Vertex medicinske monitor.
  • Personer med en historie med allergi eller overfølsomhed over for LUM/IVA.
  • Leverfunktionstest (LFT) abnormitet, der opfylder kriterierne for LUM/IVA-behandlingsafbrydelse ved afslutningen af ​​undersøgelse 115B, for hvilken der ikke er identificeret nogen overbevisende alternativ ætiologi.
  • QTc-værdi ved afslutningen af ​​undersøgelse 115B, som ville udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen efter investigator, og som bør diskuteres med Vertex medicinske monitor
  • Historie om dårlig overholdelse af LUM/IVA og/eller procedurer i undersøgelse 115B som vurderet af investigator.
  • Deltagelse i et afprøvende lægemiddelforsøg (herunder undersøgelser, der undersøger LUM og/eller IVA) bortset fra undersøgelse 115B.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: LUM/IVA
LUM/IVA granulat eller tabletter blev indgivet oralt hver 12. time (Deltagere i alderen 2 til 5 år fik LUM 100 mg/IVA 125 mg granulat eller LUM 150 mg/IVA 188 mg granulat baseret på kropsvægt. Deltagere ≥6 år skulle modtage LUM 200 mg/IVA 250 mg tabletter). Doserne blev justeret opad for ændringer i vægt og alder.
Medicin: LUM/IVA
Deltagerne modtog LUM/IVA hver 12. time.
Andre navne:
  • lumacaftor/ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 98
Dag 1 op til uge 98

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i BMI for alders Z-score
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
BMI blev defineret som vægt i kilogram divideret med højde i m^2. z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i vægt-for-alder Z-score
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring fra basislinje i statur (højde)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i statur for alder Z-score
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Tid til første pulmonal eksacerbation
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Lungeeksacerbation blev defineret som ny eller ændret behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika og opfyldelse af forudspecificerede protokol-definerede kriterier.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Lungeeksacerbation blev defineret som ny eller ændret behandling med orale, inhalerede eller intravenøse antibiotika og opfyldelse af forudspecificerede protokol-definerede kriterier.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Antal cystisk fibrose (CF) relaterede indlæggelser
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline til og med uge 96
Absolut ændring i fækal Elastase-1 (FE-1) niveauer
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i immunoreaktivt trypsinogen (IRT) serumniveauer
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Antal deltagere med mikrobiologisk kulturstatus (positiv eller negativ)
Tidsramme: Uge 96
Følgende mikrobielle tests blev udført: Burkholderia, Methicillin Resistant Staphylococcus Aureus (MRSA), Methicillin-følsomme Staphylococcus Aureus (MSSA), Pseudomonas Aeruginosa Mucoid (P. Aeruginosa Mucoid), P. Aeruginosa Non-Mucoid, P. Aeruginosa Small Colony Variant og Stenotrophomonas Maltophilia.
Uge 96
Absolut ændring i Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
LCI 2,5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdi.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
Absolut ændring i Lung Clearance Index (LCI) 5.0
Tidsramme: Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96
LCI 5.0 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/20 af dens startværdi.
Fra forældreundersøgelse 115B baseline i uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. maj 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. juli 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. april 2017

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juli 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX16-809-116
  • 2019-003112-31 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med LUM/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger