Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Časná studie multicentrické intervenční lymfangoleiomyomatózy (LAM) (MILED)

18. prosince 2024 aktualizováno: Francis McCormack, University of Cincinnati
Toto je studie, která má určit, zda je časná, dlouhodobá nízká dávka sirolimu účinná v prevenci progrese do pokročilejších stádií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primárním cílem studie MILED je určit, zda časná, dlouhodobá (2 roky) léčba nízkými dávkami (fixní na 1 mg/den) u pacientů s dobře zachovanou plicní funkcí zabrání progresi onemocnění do pokročilejších stadií. Šedesát pacientů s předpokládanou FEV1 > 70 % bude zařazeno a randomizováno k léčbě 1 mg/den sirolimu nebo placeba a bude sledováno po dobu 2 let s testováním plicních funkcí každé 4 měsíce. Primárním cílovým parametrem bude rozdíl mezi skupinami (placebo vs. sirolimus) v rychlosti změny FEV1 (v litrech) během dvou let. Sekundární koncové body budou zahrnovat nežádoucí příhody stupně závažnosti, čas do 200 ccm nebo 10% pokles FEV1, nucenou vitální kapacitu, objemy plic, difuzní kapacitu, sérový VEGF-D a časnou obstrukci proudění vzduchu hodnocenou pomocí MRI s hyperpolarizovaným plynem. Studie bude provedena prostřednictvím sítě klinik vzácných plicních onemocnění, konfederace klinik organizovaných nadací LAM Foundation, která v současné době sleduje více než 1300 pacientů s LAM v USA a provádí zkoušku inhibitoru aromatázy v LAM (TRAIL) sponzorovanou ministerstvem obrany. LAM Foundation bude pomáhat s náborem a šířením výsledků a University of South Florida bude fungovat jako Data Coordination Center. Úspěšné dokončení této studie bude definovat bezpečnost a účinnost nízké dávky sirolimu u pacientů s normální funkcí plic a určí, zda lze sirolimus použít k prevenci progrese onemocnění do symptomatických stadií.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Telefonní číslo: 513-558-4376
  • E-mail: susan.mcmahan@uc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Swedish Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Žena, věk 18 a více let
  2. Podepsaný a datovaný informovaný souhlas

  3. Diagnóza LAM stanovená pomocí kompatibilního plicního CT a jednoho z následujících

    1. biopsie (plíce, břišní masa, lymfatické uzliny nebo ledviny) nebo cytologie z hrudních nebo břišních zdrojů prokazující LAM, popř.
    2. tuberózní skleróza, angiomyolipomata (diagnostikována CT, MRI místním radiologem nebo biopsií) nebo chylózní pleurální výpotek (ověřeno poklepem), popř.
    3. hladina VEGF-D ≥ 800 pg/ml.
  4. Po bronchodilatačním usilovném výdechovém objemu za jednu sekundu > 70 %

  5. Přítomnost markerů netriviální zátěže LAM nebo pravděpodobná progrese na základě jednoho z následujících:

    1. míra poklesu FEV 1 před zahájením zkušebního období > 60 ccm/rok, porovnáním FEV1 zapsaných žáků s jakýmkoli předchozím měřením za poslední 3 roky, nebo
    2. základní doplňková potřeba kyslíku při cvičení, popř
    3. premenopauzální a jedna z následujících (pokud je postmenopauzální, musí mít hladinu VEGF-D ≥ 600 pg/ml a jedna z následujících) předpokládaná základní difuzní kapacita pro oxid uhelnatý ≤ 80 %,

a) výchozí reziduální objem ≥ 120 % předpokládaný, b) základní desaturace o 4 % nebo více při šestiminutovém testu chůze na vzduchu v místnosti c) více než 20 cyst na karinálním řezu CT

Kritéria vyloučení:

  1. Stávající nebo hrozící (během 12-18 měsíců) klinická indikace pro léčbu inhibitory mTOR, na základě úsudku zkoušejícího
  2. Předpokládané DLCO <60 %.
  3. Saturace vzduchu v místnosti <90%
  4. Cvičením vyvolaná desaturace na vzduchu v místnosti < 85 %
  5. Anamnéza infarktu myokardu, anginy pectoris nebo cévní mozkové příhody související s aterosklerózou
  6. Těhotná, kojíte nebo plánujete otěhotnět v příštích 2,5 letech
  7. Nedostatečná antikoncepce
  8. Významná hematologická, renální, metabolická nebo jaterní abnormalita (tj. hladiny transamináz > trojnásobek UL normálního rozmezí, HCT < 30 %, krevní destičky < 80 000/mm3, upravený absolutní počet neutrofilů < 1 000/ mm3, celkový počet bílých krvinek < 3 000/ mm3), kreatinin > 2,5 mg/dl, nekontrolovaná hyperlipidémie
  9. Akutní nebo chronické infekce, jako jsou (netuberkulózní mukobakterie nebo aktivní infekce hepatitidy B nebo C)
  10. Nedávná operace (zahrnující vstup do tělesné dutiny nebo vyžadující 3 nebo více stehů) do tří týdnů od zahájení léčby studovaným lékem
  11. Použití sirolimu, everolimu nebo výzkumné léčby LAM během 30 dnů před randomizací
  12. Předchozí transplantace plic nebo aktivní na seznamu transplantací
  13. Neschopnost docházet na plánované návštěvy na kliniku nebo provádět testování funkce plic
  14. Pleurální výpotek nebo chylózní ascites dostatečný k ovlivnění funkce plic na základě názoru vyšetřovatele místa
  15. Akutní pneumotorax za poslední měsíc
  16. Anamnéza malignity v posledních dvou letech, jiná než skvamózní nebo bazocelulární rakovina kůže.
  17. Použití léků obsahujících estrogen během 30 dnů před randomizací.
  18. Známá alergie na sirolimus

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Přepouzdřená matrice
Lék: Sirolimus
inhibitor mTOR nebo placebo
Ostatní jména:
  • Rapamycin
Aktivní komparátor: Léčba
Přeplněná 1 mg tableta sirolimu
Lék: Sirolimus
inhibitor mTOR nebo placebo
Ostatní jména:
  • Rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem nuceného výdechu za 1 sekundu (sklon FEV1)
Časové okno: 2 roky
Rychlost poklesu funkce plic
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Difuzní kapacita pro oxid uhelnatý (DLCO)
Časové okno: 2 roky
Rychlost poklesu difuzní kapacity
2 roky
Celková kapacita plic (TLC)
Časové okno: 2 roky
Rychlost změny celkové kapacity plic
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Cincinnati

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. června 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Data budou veřejně dostupná po zveřejnění studie

Časový rámec sdílení IPD

odhadovaný prosinec 2024

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Po dokončení studie a zveřejnění mohou být deidentifikovaná data vyžádána e-mailem na PI, Frank McCormack, se smlouvou o používání dat mezi University of Cincinnati a žádajícím subjektem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení