Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Multicenter Interventionell Lymphangioleiomyomatosis (LAM) tidig sjukdomsprövning (MILED)

18 december 2024 uppdaterad av: Francis McCormack, University of Cincinnati
Detta är en studie för att avgöra om tidig, långvarig lågdos sirolimus är effektiv för att förhindra progression till mer avancerade stadier.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med MILED-studien är att fastställa om tidig, långvarig (2 år), lågdos (fast vid 1 mg/dag) behandling av patienter med välbevarad lungfunktion kommer att förhindra sjukdomsprogression till mer avancerade stadier. Sextio patienter med FEV1>70 % förutsagt kommer att inkluderas och randomiseras för att få 1 mg/dag sirolimus eller placebo, och följas under en period av 2 år med lungfunktionstest var fjärde månad. Det primära effektmåttet kommer att vara skillnaden mellan grupper (placebo vs. sirolimus) i förändringshastigheten i FEV1 (i liter) under två år. Sekundära effektmått kommer att inkludera allvarlighetsgradsbiverkningar, tid till 200cc eller 10 % FEV1-nedgång, forcerad vitalkapacitet, lungvolymer, diffusionskapacitet, serum VEGF-D och tidig luftflödeshinder utvärderad med hjälp av hyperpolariserad gas-MRT. Studien kommer att genomföras genom Rare Lung Disease Clinic Network, en konfederation av kliniker organiserad av LAM Foundation som för närvarande följer över 1300 amerikanska LAM-patienter och genomför den av försvarsdepartementet sponsrade prövningen av en Aromatashämmare i LAM (TRAIL). LAM Foundation kommer att hjälpa till med studierekrytering och spridning av resultat, och University of South Florida kommer att fungera som Data Coordinating Center. Ett framgångsrikt slutförande av denna studie kommer att definiera säkerheten och effekten av lågdos sirolimus hos patienter med normal lungfunktion, och avgöra om sirolimus kan användas för att förhindra sjukdomsprogression till symtomatiska stadier.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
60

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Swedish Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kvinna, 18 år eller äldre
  2. Undertecknat och daterat informerat samtycke

  3. Diagnos av LAM som bestäms av kompatibel lung-CT och något av följande

    1. biopsi (lunga, bukmassa, lymfkörtel eller njure) eller cytologi från bröst- eller bukkällor som avslöjar LAM, eller
    2. tuberös skleros, angiomyolipomata (diagnostiserats med CT, MRI av platsen radiolog eller biopsi) eller chylous pleurautgjutning (verifierad genom kran), eller
    3. VEGF-D nivå ≥ 800 pg/ml.
  4. Post-bronkdilaterande forcerad utandningsvolym på en sekund av > 70 %

  5. Förekomst av markörer för icke-trivial belastning av LAM eller trolig progression baserat på något av följande:

    1. FEV 1-minskningshastighet före försök på >60cc/år, jämför registrerings-FEV1 med någon tidigare mätning under de senaste 3 åren, eller
    2. baseline kompletterande syrebehov med träning, eller
    3. premenopausal och en av följande (om postmenopausal, måste ha en VEGF-D-nivå ≥ 600 pg/ml och en av följande) baslinjediffunderingskapacitet för kolmonoxid ≤80 % förutspådd,

a) baslinjerestvolym ≥120 % förväntad, b) baslinjedesaturation med 4 % eller mer vid sex minuters promenadtestning på rumsluft c) mer än 20 cystor på karinalsnittet på CT

Exklusions kriterier:

  1. Befintlig eller överhängande (inom 12-18 månader) klinisk indikation för behandling med mTOR-hämmare, baserat på bedömning av platsutredaren
  2. DLCO <60 % förutspått
  3. Luftmättnad i vilorummet <90 %
  4. Träningsinducerad desaturation nadir på rumsluft < 85 %
  5. Historik av hjärtinfarkt, angina eller stroke relaterad till ateroskleros
  6. Gravid, ammar eller planerar att bli gravid inom de närmaste 2,5 åren
  7. Otillräckligt preventivmedel
  8. Betydande hematologisk, renal, metabolisk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminasnivåer > tre gånger UL för normalområdet, HCT < 30 %, trombocyter < 80 000/mm3, justerat absolut neutrofilantal < 1 000/mm3, total WBC < 3 000/mm3), kreatinin >2,5 mg/dl, okontrollerad hyperlipidemi
  9. Akut eller kronisk infektion, såsom (icke-tuberkulösa mukobakterier eller aktiva hepatit B- eller C-infektioner)
  10. Nyligen genomförd operation (som involverar inträde i en kroppshåla eller som kräver 3 eller fler suturer) inom tre veckor efter påbörjad studieläkemedel
  11. Användning av sirolimus, everolimus eller prövningsbehandling för LAM inom 30 dagar före randomisering
  12. Tidigare lungtransplantation eller aktiv på transplantationslista
  13. Oförmåga att närvara vid schemalagda klinikbesök eller utföra lungfunktionstest
  14. Pleurautgjutning eller chylous ascites tillräcklig för att påverka lungfunktionen baserat på åsikten från platsutredaren
  15. Akut pneumothorax under den senaste månaden
  16. Historik av malignitet under de senaste två åren, annat än skivepitelcancer eller basalcellshudcancer.
  17. Användning av östrogeninnehållande mediciner inom 30 dagar före randomisering.
  18. Känd allergi mot sirolimus

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Placebo-jämförare: Placebo
Överinkapslad matris
Läkemedel: Sirolimus
mTOR-hämmare eller placebo
Andra namn:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Behandling
Överinkapslad 1 mg sirolimus tablett
Läkemedel: Sirolimus
mTOR-hämmare eller placebo
Andra namn:
  • Rapamycin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1-lutning)
Tidsram: 2 år
Graden av lungfunktionsnedgång
2 år

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Diffuserande kapacitet för kolmonoxid (DLCO)
Tidsram: 2 år
Grad av minskning av spridningskapacitet
2 år
Total lungkapacitet (TLC)
Tidsram: 2 år
Förändringshastighet i total lungkapacitet
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
University of Cincinnati

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studiestol: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 januari 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
10 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 maj 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
12 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
18 december 2024

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Data kommer att vara allmänt tillgängliga när studien har publicerats

Tidsram för IPD-delning

beräknad december 2024

Kriterier för IPD Sharing Access

Efter avslutad studie och publicering kan avidentifierade data begäras via e-post till PI, Frank McCormack, med ett dataanvändningsavtal mellan University of Cincinnati och den begärande enheten.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar