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Ensayo multicéntrico de enfermedad temprana de linfangioleiomiomatosis intervencionista (LAM) (MILED)

18 de diciembre de 2024 actualizado por: Francis McCormack, University of Cincinnati
Este es un estudio para determinar si sirolimus en dosis bajas tempranas y a largo plazo es eficaz para prevenir la progresión a etapas más avanzadas.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El objetivo principal del ensayo MILED es determinar si el tratamiento temprano, a largo plazo (2 años), con dosis bajas (fijadas en 1 mg/día) de pacientes con función pulmonar bien conservada evitará la progresión de la enfermedad a etapas más avanzadas. Sesenta pacientes con FEV1>70 % del valor teórico se inscribirán y aleatorizarán para recibir 1 mg/día de sirolimus o placebo, y se les realizará un seguimiento durante un período de 2 años con pruebas de función pulmonar cada 4 meses. El criterio principal de valoración será la diferencia entre grupos (placebo frente a sirolimus) en la tasa de cambio del FEV1 (en litros) durante dos años. Los criterios de valoración secundarios incluirán eventos adversos de grado de gravedad, tiempo hasta la disminución de 200 cc o del 10 % del FEV1, capacidad vital forzada, volúmenes pulmonares, capacidad de difusión, VEGF-D sérico y obstrucción temprana del flujo de aire evaluada mediante resonancia magnética con gas hiperpolarizado. El estudio se llevará a cabo a través de la Red de Clínicas de Enfermedades Pulmonares Raras, una confederación de clínicas organizada por la Fundación LAM que actualmente sigue a más de 1300 pacientes con LAM en EE. UU. y lleva a cabo el ensayo Trial of an Aromatase Inhibitor in LAM (TRAIL) patrocinado por el Departamento de Defensa. La Fundación LAM ayudará con el reclutamiento del estudio y la difusión de los resultados, y la Universidad del Sur de Florida funcionará como el Centro de Coordinación de Datos. La finalización exitosa de este estudio definirá la seguridad y eficacia de dosis bajas de sirolimus en pacientes con función pulmonar normal y determinará si se puede usar sirolimus para prevenir la progresión de la enfermedad a etapas sintomáticas.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
60

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Número de teléfono: 513-558-4376
  • Correo electrónico: susan.mcmahan@uc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Swedish Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Mujer, mayor de 18 años
  2. Consentimiento informado firmado y fechado

  3. Diagnóstico de LAM determinado por TC de pulmón compatible y uno de los siguientes

    1. biopsia (pulmón, masa abdominal, ganglio linfático o riñón) o citología de fuentes torácicas o abdominales que revele LAM, o
    2. esclerosis tuberosa, angiomiolipomas (diagnosticados por tomografía computarizada, resonancia magnética por el radiólogo del sitio o biopsia) o derrame pleural quiloso (verificado por punción), o
    3. Nivel de VEGF-D ≥ 800 pg/ml.
  4. Volumen espiratorio forzado posbroncodilatador en un segundo > 70%

  5. Presencia de marcadores de carga no trivial de LAM o probable progresión basada en uno de los siguientes:

    1. tasa de disminución del FEV 1 antes del juicio de >60 cc/año, comparando el FEV1 de inscripción con cualquier medición anterior en los últimos 3 años, o
    2. requerimiento basal de oxígeno suplementario con ejercicio, o
    3. premenopáusica y una de las siguientes (si es posmenopáusica, debe tener un nivel de VEGF-D ≥ 600 pg/ml y una de las siguientes) capacidad de difusión inicial para el monóxido de carbono ≤80 % del valor teórico,

a) volumen residual basal ≥120 % del valor teórico, b) desaturación basal del 4 % o más en una prueba de caminata de seis minutos con aire ambiente c) más de 20 quistes en el corte carinal de la TC

Criterio de exclusión:

  1. Indicación clínica existente o inminente (dentro de 12 a 18 meses) para el tratamiento con inhibidores de mTOR, según el criterio del investigador del centro
  2. DLCO <60 % del valor teórico
  3. Saturación del aire de la sala de descanso <90%
  4. Nadir de desaturación inducida por ejercicio en aire ambiente < 85 %
  5. Antecedentes de infarto de miocardio, angina o accidente cerebrovascular relacionados con la aterosclerosis
  6. Embarazada, amamantando o planea quedar embarazada en los próximos 2.5 años
  7. Anticoncepción inadecuada
  8. Anomalía hematológica, renal, metabólica o hepática significativa (es decir, niveles de transaminasas > tres veces el UL del rango normal, HCT < 30%, plaquetas < 80.000/mm3, recuento absoluto ajustado de neutrófilos < 1.000/ mm3, WBC total < 3.000/ mm3), creatinina > 2,5 mg/dl, hiperlipidemia no controlada
  9. Infección aguda o crónica, como (mucobacterias no tuberculosas o infecciones activas por hepatitis B o C)
  10. Cirugía reciente (que implique la entrada en una cavidad corporal o que requiera 3 o más suturas) dentro de las tres semanas posteriores al inicio del fármaco del estudio
  11. Uso de sirolimus, everolimus o tratamiento en investigación para LAM dentro de los 30 días previos a la aleatorización
  12. Trasplante de pulmón previo o activo en lista de trasplantes
  13. Incapacidad para asistir a las visitas clínicas programadas o realizar pruebas de función pulmonar
  14. Derrame pleural o ascitis quilosa suficiente para afectar la función pulmonar según la opinión del investigador del sitio
  15. Neumotórax agudo en el último mes
  16. Historial de malignidad en los últimos dos años, que no sea cáncer de piel de células escamosas o basales.
  17. Uso de medicamentos que contienen estrógeno dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización.
  18. Alergia conocida al sirolimus

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Matriz sobreencapsulada
Droga: Sirolimus
inhibidor de mTOR o placebo
Otros nombres:
  • Rapamicina
Comparador activo: Tratamiento
Comprimido sobreencapsulado de sirolimus de 1 mg
Droga: Sirolimus
inhibidor de mTOR o placebo
Otros nombres:
  • Rapamicina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (pendiente FEV1)
Periodo de tiempo: 2 años
Tasa de disminución de la función pulmonar
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO)
Periodo de tiempo: 2 años
Tasa de disminución de la capacidad de difusión
2 años
Capacidad pulmonar total (TLC)
Periodo de tiempo: 2 años
Tasa de cambio en la capacidad pulmonar total
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University of Cincinnati

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2018

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
10 de mayo de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de mayo de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de mayo de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos estarán disponibles públicamente una vez que se publique el estudio.

Marco de tiempo para compartir IPD

estimado diciembre 2024

Criterios de acceso compartido de IPD

Una vez finalizado y publicado el estudio, se pueden solicitar datos no identificados mediante un correo electrónico al investigador principal, Frank McCormack, con un acuerdo de uso de datos entre la Universidad de Cincinnati y la entidad solicitante.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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