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Multizentrische interventionelle Lymphangioleiomyomatose (LAM) Early Disease Trial (MILED)

18. Dezember 2024 aktualisiert von: Francis McCormack, University of Cincinnati
Dies ist eine Studie, um festzustellen, ob eine frühe, langfristige niedrig dosierte Sirolimus-Therapie wirksam ist, um das Fortschreiten in fortgeschrittenere Stadien zu verhindern.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der MILED-Studie besteht darin, festzustellen, ob eine frühzeitige, langfristige (2 Jahre) Behandlung mit niedriger Dosis (fixiert auf 1 mg/Tag) von Patienten mit gut erhaltener Lungenfunktion das Fortschreiten der Krankheit in fortgeschrittenere Stadien verhindern kann. Sechzig Patienten mit FEV1 > 70 % des Sollwerts werden aufgenommen und randomisiert, um 1 mg/Tag Sirolimus oder Placebo zu erhalten, und über einen Zeitraum von 2 Jahren mit Lungenfunktionstests alle 4 Monate nachbeobachtet. Der primäre Endpunkt ist der Unterschied zwischen den Gruppen (Placebo vs. Sirolimus) in der Veränderungsrate des FEV1 (in Litern) über zwei Jahre. Zu den sekundären Endpunkten gehören unerwünschte Ereignisse des Schweregrads, die Zeit bis zum Abfall des FEV1 um 200 cc oder 10 %, forcierte Vitalkapazität, Lungenvolumen, Diffusionskapazität, Serum-VEGF-D und frühe Obstruktion des Luftstroms, bewertet mittels MRT mit hyperpolarisiertem Gas. Die Studie wird vom Rare Lung Disease Clinic Network durchgeführt, einem von der LAM Foundation organisierten Zusammenschluss von Kliniken, die derzeit über 1300 US-LAM-Patienten beobachten und die vom Verteidigungsministerium gesponserte Studie zu einem Aromatasehemmer in LAM (TRAIL) durchführen. Die LAM Foundation wird bei der Rekrutierung von Studien und der Verbreitung der Ergebnisse behilflich sein, und die University of South Florida wird als Data Coordinating Center fungieren. Der erfolgreiche Abschluss dieser Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von niedrig dosiertem Sirolimus bei Patienten mit normaler Lungenfunktion definieren und bestimmen, ob Sirolimus verwendet werden kann, um das Fortschreiten der Krankheit in symptomatische Stadien zu verhindern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Swedish Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Weiblich, ab 18 Jahren
  2. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung

  3. Diagnose von LAM, bestimmt durch kompatibles Lungen-CT und eines der folgenden

    1. Biopsie (Lunge, abdominale Masse, Lymphknoten oder Niere) oder Zytologie aus thorakalen oder abdominalen Quellen, die LAM aufdecken, oder
    2. tuberöse Sklerose, Angiomyolipome (diagnostiziert durch CT, MRT durch den Radiologen vor Ort oder Biopsie) oder chylöser Pleuraerguss (durch Zapfen bestätigt) oder
    3. VEGF-D-Spiegel ≥ 800 pg/ml.
  4. Postbronchodilatator erzwungenes Exspirationsvolumen in einer Sekunde von > 70 %

  5. Vorhandensein von Markern für eine nicht triviale Belastung durch LAM oder wahrscheinliche Progression basierend auf einem der folgenden Punkte:

    1. FEV1-Abnahmerate vor dem Versuch von >60 cc/Jahr, Vergleich des FEV1 bei der Registrierung mit einer früheren Messung in den letzten 3 Jahren, oder
    2. Grundlinienbedarf an zusätzlichem Sauerstoff bei körperlicher Betätigung oder
    3. prämenopausal und eines der folgenden (wenn postmenopausal, muss ein VEGF-D-Spiegel ≥ 600 pg/ml und eines der folgenden vorliegen) Baseline-Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid ≤80 % vorhergesagt,

a) Baseline-Residualvolumen ≥120 % vorhergesagt, b) Baseline-Entsättigung um 4 % oder mehr bei sechsminütigem Gehtest bei Raumluft c) mehr als 20 Zysten auf dem Karinalschnitt des CT

Ausschlusskriterien:

  1. Bestehende oder bevorstehende (innerhalb von 12-18 Monaten) klinische Indikation für die Behandlung mit mTOR-Inhibitoren, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes
  2. DLCO <60 % vorhergesagt
  3. Ruheraumluftsättigung <90%
  4. Belastungsinduzierter Entsättigungsnadir bei Raumluft < 85 %
  5. Vorgeschichte von Myokardinfarkt, Angina pectoris oder Schlaganfall im Zusammenhang mit Arteriosklerose
  6. Schwanger sind, stillen oder planen, in den nächsten 2,5 Jahren schwanger zu werden
  7. Unzureichende Verhütung
  8. Signifikante hämatologische, renale, metabolische oder hepatische Anomalien (d. h. Transaminasespiegel > das Dreifache des UL des Normalbereichs, HCT < 30 %, Thrombozyten < 80.000/mm3, angepasste absolute Neutrophilenzahl < 1.000/mm3, Gesamt-WBC < 3.000/mm3), Kreatinin > 2,5 mg/dl, unkontrollierte Hyperlipidämie
  9. Akute oder chronische Infektion, wie z. B. (nichttuberkulöse Mukobakterien oder aktive Hepatitis B- oder C-Infektionen)
  10. Kürzliche Operation (mit Eintritt in eine Körperhöhle oder mit 3 oder mehr Nähten) innerhalb von drei Wochen nach Beginn der Studienmedikation
  11. Verwendung von Sirolimus, Everolimus oder einer Prüfbehandlung für LAM innerhalb der 30 Tage vor der Randomisierung
  12. Vorherige Lungentransplantation oder aktiv auf Transplantationsliste
  13. Unfähigkeit, an geplanten Klinikbesuchen teilzunehmen oder Lungenfunktionstests durchzuführen
  14. Pleuraerguss oder chylöser Aszites, der ausreicht, um die Lungenfunktion zu beeinträchtigen, basierend auf der Meinung des Standortermittlers
  15. Akuter Pneumothorax innerhalb des letzten Monats
  16. Vorgeschichte von Malignität in den letzten zwei Jahren, außer Plattenepithel- oder Basalzell-Hautkrebs.
  17. Verwendung von östrogenhaltigen Medikamenten innerhalb der 30 Tage vor der Randomisierung.
  18. Bekannte Allergie gegen Sirolimus

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Überverkapselte Matrix
Arzneimittel: Sirolimus
mTOR-Hemmer oder Placebo
Andere Namen:
  • Rapamycin
Aktiver Komparator: Behandlung
Überverkapselte 1-mg-Sirolimus-Tablette
Arzneimittel: Sirolimus
mTOR-Hemmer oder Placebo
Andere Namen:
  • Rapamycin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1-Steigung)
Zeitfenster: 2 Jahre
Rate der Abnahme der Lungenfunktion
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Diffusionskapazität für Kohlenmonoxid (DLCO)
Zeitfenster: 2 Jahre
Abnahmerate der Diffusionskapazität
2 Jahre
Gesamtlungenkapazität (TLC)
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderungsrate der Gesamtlungenkapazität
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Cincinnati

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juni 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Mai 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Mai 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten werden öffentlich zugänglich sein, sobald die Studie veröffentlicht ist

IPD-Sharing-Zeitrahmen

voraussichtlich Dezember 2024

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Nach Abschluss und Veröffentlichung der Studie können anonymisierte Daten per E-Mail an den PI, Frank McCormack, mit einer Datennutzungsvereinbarung zwischen der University of Cincinnati und der anfragenden Stelle angefordert werden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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