Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenter Interventionel Lymphangioleiomyomatosis (LAM) tidlig sygdomsforsøg (MILED)

18. december 2024 opdateret af: Francis McCormack, University of Cincinnati
Dette er en undersøgelse for at afgøre, om tidlig, langvarig lavdosis sirolimus er effektiv til at forhindre progression til mere avancerede stadier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med MILED-studiet er at afgøre, om tidlig, langsigtet (2 år), lavdosis (fastsat til 1 mg/dag) behandling af patienter med velbevaret lungefunktion vil forhindre sygdomsprogression til mere avancerede stadier. Tres patienter med FEV1>70 % forudsagt vil blive indrulleret og randomiseret til at modtage 1 mg/dag sirolimus eller placebo og følges i en periode på 2 år med lungefunktionstest hver 4. måned. Det primære endepunkt vil være forskellen mellem grupper (placebo vs. sirolimus) i ændringshastigheden i FEV1 (i liter) over to år. Sekundære endepunkter vil omfatte uønskede hændelser i sværhedsgrad, tid til 200cc eller 10% FEV1-fald, forceret vitalkapacitet, lungevolumener, diffusionskapacitet, serum VEGF-D og tidlig luftstrømsobstruktion vurderet ved hjælp af hyperpolariseret gas MRI. Undersøgelsen vil blive udført gennem Rare Lung Disease Clinic Network, en sammenslutning af klinikker organiseret af LAM Foundation, som i øjeblikket følger over 1300 amerikanske LAM-patienter og udfører et forsøg med en aromatasehæmmer i LAM (TRAIL) sponsoreret af forsvarsministeriet. LAM Foundation vil hjælpe med studierekruttering og formidling af resultater, og University of South Florida vil fungere som Data Coordinating Center. Succesfuld afslutning af denne undersøgelse vil definere sikkerheden og effektiviteten af ​​lavdosis sirolimus hos patienter med normal lungefunktion og afgøre, om sirolimus kan bruges til at forhindre sygdomsprogression til symptomatiske stadier.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206-2761
        • National Jewish Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 20892
        • Brigham and Woman's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45174
        • University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Swedish Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinde, 18 år eller derover
  2. Underskrevet og dateret informeret samtykke

  3. Diagnose af LAM som bestemt ved kompatibel lunge-CT og en af ​​følgende

    1. biopsi (lunge, abdominal masse, lymfeknude eller nyre) eller cytologi fra thorax- eller abdominale kilder, der afslører LAM, eller
    2. tuberøs sklerose, angiomyolipomata (diagnosticeret ved CT, MR af den lokale radiolog eller biopsi) eller chylous pleural effusion (verificeret ved tryk), eller
    3. VEGF-D niveau ≥ 800 pg/ml.
  4. Post-bronkodilatator tvungen eksspiratorisk volumen på et sekund på > 70 %

  5. Tilstedeværelse af markører for ikke-triviel byrde af LAM eller sandsynlig progression baseret på en af ​​følgende:

    1. FEV 1-fald før forsøg på >60cc/år, sammenlignet med tilmeldings-FEV1 med enhver tidligere måling inden for de seneste 3 år, eller
    2. baseline supplerende iltbehov med træning, eller
    3. præmenopausal og en af ​​følgende (hvis postmenopausal, skal have et VEGF-D niveau ≥ 600 pg/ml og en af ​​følgende) baseline diffusionskapacitet for kulilte ≤80 % forudsagt,

a) baseline residualvolumen ≥120 % forudsagt, b) baseline desaturation med 4 % eller mere efter seks minutters gangtest på rumluft c) mere end 20 cyster på karinalskæret i CT

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksisterende eller nært forestående (inden for 12-18 måneder) klinisk indikation for behandling med mTOR-hæmmere, baseret på vurdering fra stedets investigator
  2. DLCO <60 % forudsagt
  3. Luftmætning i hvilerum <90 %
  4. Træningsinduceret desaturation nadir på rumluft < 85 %
  5. Anamnese med myokardieinfarkt, angina eller slagtilfælde relateret til aterosklerose
  6. Gravid, ammer eller planlægger at blive gravid inden for de næste 2,5 år
  7. Utilstrækkelig prævention
  8. Betydelig hæmatologisk, renal, metabolisk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminaseniveauer > tre gange UL af normalområdet, HCT < 30 %, blodplader < 80.000/mm3, justeret absolut neutrofiltal < 1.000/mm3, total WBC < 3.000/mm3), kreatinin >2,5 mg/dl, ukontrolleret hyperlipidæmi
  9. Akut eller kronisk infektion, såsom (ikke-tuberkuløse mucobakterier eller aktive hepatitis B- eller C-infektioner)
  10. Nylig operation (som involverer indtrængen i et kropshulrum eller kræver 3 eller flere suturer) inden for tre uger efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet
  11. Brug af sirolimus, everolimus eller forsøgsbehandling for LAM inden for de 30 dage før randomisering
  12. Tidligere lungetransplantation eller aktiv på transplantationsliste
  13. Manglende evne til at deltage i planlagte klinikbesøg eller udføre lungefunktionstest
  14. Pleural effusion eller chylous ascites, der er tilstrækkelig til at påvirke lungefunktionen baseret på udtalelsen fra Site Investigator
  15. Akut pneumothorax inden for den seneste måned
  16. Anamnese med malignitet inden for de seneste to år, bortset fra pladecellekræft eller basalcellekræft.
  17. Brug af østrogenholdig medicin inden for de 30 dage før randomisering.
  18. Kendt allergi over for sirolimus

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Overindkapslet matrix
Medicin: Sirolimus
mTOR-hæmmer eller placebo
Andre navne:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Behandling
Overindkapslet 1 mg sirolimus tablet
Medicin: Sirolimus
mTOR-hæmmer eller placebo
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1 hældning)
Tidsramme: 2 år
Rate af lungefunktionsfald
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Diffuserende kapacitet for kulilte (DLCO)
Tidsramme: 2 år
Rate af fald i diffusionskapacitet
2 år
Samlet lungekapacitet (TLC)
Tidsramme: 2 år
Ændringshastighed i den samlede lungekapacitet
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
The LAM Foundation
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Francis X. McCormack, M.D., University of Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RLDC5713
  • U01HL131755-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data vil være offentligt tilgængelige, når undersøgelsen er offentliggjort

IPD-delingstidsramme

estimeret december 2024

IPD-delingsadgangskriterier

Efter undersøgelsens afslutning og offentliggørelse kan afidentificerede data anmodes om via en e-mail til PI, Frank McCormack, med en databrugsaftale mellem University of Cincinnati og den anmodende enhed.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger