Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a snášenlivost WVE-120102 u pacientů s Huntingtonovou chorobou (PRECISION-HD2)

28. března 2022 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a s WVE-120102 podávaným intratekálně u pacientů s Huntingtonovou chorobou

PRECISION-HD2 je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) jednotlivých a opakovaných dávek WVE-120102 u dospělých pacientů. s časnou manifestní Huntingtonovou chorobou (HD), kteří jsou nositeli cíleného jednonukleotidového polymorfismu (SNP) rs362331 (SNP2).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
88

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Austrálie, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Austrálie, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Francie, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Německo
      • Muenster, Německo, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Polsko
      • Gdańsk, Polsko, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polsko, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Spojené království, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037-0949
        • University Of California San Diego
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Prescreenováno s cíleným SNP na stejné alele jako patogenní expanze CAG
  • Ambulantní pacienti, muži nebo ženy ve věku ≥25 - ≤65 let
  • Klinické diagnostické motorické rysy HD, definované jako Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  • Časný projev HD, fáze I nebo fáze II na základě skóre celkové funkční kapacity UHDRS ≥7 a ≤13

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Malignita nebo léčená malignita, jiná než léčený bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, během předchozích 5 let
  • Obdržený zkoumaný lék nebo implantovatelné zařízení v předchozích 3 měsících nebo hodnocený oligonukleotid v předchozích 6 měsících nebo 5 poločasech oligonukleotidu, podle toho, co je delší
  • Klinicky významný zdravotní stav, nestabilní psychiatrické symptomy, zneužívání návykových látek nebo těhotenství
  • Neschopnost podstoupit MRI mozku
  • Kost, páteř, krvácení nebo jiná porucha, která vystavuje pacienta riziku zranění nebo neúspěšné lumbální punkci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-120102 (2 mg) nebo placebo
Lék: Placebo
0,9% chlorid sodný
Lék: WVE-120102
WVE-120102 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-120102 (4 mg) nebo placebo
Lék: Placebo
0,9% chlorid sodný
Lék: WVE-120102
WVE-120102 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-120102 (8 mg) nebo placebo
Lék: Placebo
0,9% chlorid sodný
Lék: WVE-120102
WVE-120102 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-120102 (16 mg) nebo placebo
Lék: Placebo
0,9% chlorid sodný
Lék: WVE-120102
WVE-120102 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTÁLNÍ: WVE-120102 (32 mg) nebo placebo
Lék: Placebo
0,9% chlorid sodný
Lék: WVE-120102
WVE-120102 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost: Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])
Všechny TEAE hlášené nebo pozorované během studie, včetně TEAE vyplývajících ze souběžných onemocnění, reakcí na souběžné léky nebo progrese chorobných stavů
Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])
Bezpečnost: Počet pacientů, kteří zažili těžké TEAE
Časové okno: Časový rámec: Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])
Počet pacientů, kteří zaznamenali závažný nežádoucí účinek související s léčbou. Závažnost byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria pro nežádoucí účinky verze 4.0 National Cancer Institute
Časový rámec: Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])
Bezpečnost: Počet pacientů se závažnými TEAE
Časové okno: Časový rámec: Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])
Závažná TEAE je definována jako jakákoli událost, která má za následek smrt, bezprostředně ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, nebo jde o vrozenou anomálii/vrozenou vadu, která není přítomna při Prescreeningu.
Časový rámec: Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])
Bezpečnost a snášenlivost: Počet pacientů, kteří odstoupili kvůli TEAE
Časové okno: Časový rámec: Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])
Časový rámec: Den 1 do konce studie (až do dne 182 [32 mg kohorta]/den 210 [všechny ostatní kohorty])

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (PK): Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
Časové okno: U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
Cmax WVE-120102 v plazmě
U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
PK: Doba výskytu Cmax (Tmax)
Časové okno: U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
tmax WVE-120102 v plazmě
U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
PK: Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC 0-t)
Časové okno: U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
AUC 0-t od času nula do poslední kvantifikovatelné koncentrace WVE-120102 v plazmě
U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
PK: Terminální eliminační poločas
Časové okno: U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
Terminální eliminační poločas WVE-120102 v plazmě (t1/2)
U pacientů účastnících se období 1 (SAD) byly vzorky PK odebírány v den 1 před podáním dávky do 24-48 hodin po dávce. U pacientů účastnících se období 2 (MAD) byly vzorky PK odebrány před podáním dávky v den 112 a do 4 hodin po dávce.
Farmakodynamika (PD): Procentuální změna od výchozí hodnoty u mutantního proteinu Huntingtin
Časové okno: 1. den do posledního pozorování – do 140. dne (32 mg kohorta) nebo 196. dne (všechny ostatní kohorty)
Procentuální změna od výchozího stavu k poslednímu pozorování u mutantního proteinu huntingtin
1. den do posledního pozorování – do 140. dne (32 mg kohorta) nebo 196. dne (všechny ostatní kohorty)
Klinické účinky: Celková funkční kapacita (TFC)
Časové okno: Den 1 Den 1 do posledního pozorování – až do dne 140 (32 mg kohorta) nebo dne 196 (všechny ostatní kohorty)
Procentuální změna od výchozí hodnoty k poslednímu naměřenému časovému bodu ve skóre celkové funkční kapacity, spravované jako součást Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Celková funkční kapacita je hodnocena 13 (normální) až 0 (těžké postižení)
Den 1 Den 1 do posledního pozorování – až do dne 140 (32 mg kohorta) nebo dne 196 (všechny ostatní kohorty)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wave Life Sciences Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. července 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. května 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. května 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. července 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WVE-HDSNP2-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení