Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Seguridad y tolerabilidad de WVE-120102 en pacientes con enfermedad de Huntington (PRECISION-HD2)

28 de marzo de 2022 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 1b/2a de WVE-120102 administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington

PRECISION-HD2 es un estudio de fase 1b/2a, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de dosis únicas y múltiples de WVE-120102 en pacientes adultos con enfermedad de Huntington (EH) de manifestación temprana que portan un polimorfismo de nucleótido único (SNP) rs362331 (SNP2).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
88

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Muenster, Alemania, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Australia
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australia, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0949
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Francia, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polonia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

25 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Preseleccionado con SNP específico en el mismo alelo que la expansión CAG patógena
  • Pacientes ambulatorios, hombres o mujeres de ≥25 - ≤65 años
  • Características motoras diagnósticas clínicas de la EH, definidas como puntuación de confianza diagnóstica de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) = 4
  • HD manifiesta temprana, etapa I o etapa II según UHDRS Puntajes de capacidad funcional total ≥7 y ≤13

Criterios clave de exclusión:

  • Neoplasia maligna o tratamiento recibido por neoplasia maligna, que no sea carcinoma de células basales o de células escamosas tratado de la piel, en los 5 años anteriores
  • Recibió un fármaco en investigación o un dispositivo implantable en los 3 meses anteriores u oligonucleótido en investigación en los 6 meses anteriores o 5 vidas medias del oligonucleótido, lo que sea más largo
  • Condición médica clínicamente significativa, síntomas psiquiátricos inestables, abuso de sustancias o embarazo
  • Incapacidad para someterse a una resonancia magnética cerebral
  • Hueso, columna vertebral, sangrado u otro trastorno que expone al paciente al riesgo de lesión o punción lumbar fallida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SECUENCIAL
  • Enmascaramiento: DOBLE

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (2 mg) o placebo
Droga: Placebo
Cloruro de sodio al 0,9 %
Droga: WVE-120102
WVE-120102 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (4 mg) o placebo
Droga: Placebo
Cloruro de sodio al 0,9 %
Droga: WVE-120102
WVE-120102 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (8 mg) o placebo
Droga: Placebo
Cloruro de sodio al 0,9 %
Droga: WVE-120102
WVE-120102 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (16 mg) o placebo
Droga: Placebo
Cloruro de sodio al 0,9 %
Droga: WVE-120102
WVE-120102 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (32 mg) o placebo
Droga: Placebo
Cloruro de sodio al 0,9 %
Droga: WVE-120102
WVE-120102 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad: número de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])
Todos los TEAE informados u observados durante el estudio, incluidos los TEAE resultantes de enfermedades concurrentes, reacciones a medicamentos concurrentes o progresión de estados de enfermedad.
Desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])
Seguridad: Número de pacientes que experimentaron TEAE severos
Periodo de tiempo: Plazo: desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])
Número de pacientes que experimentaron un evento adverso grave emergente del tratamiento. La gravedad se evaluó utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer versión 4.0
Plazo: desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])
Seguridad: número de pacientes con TEAE graves
Periodo de tiempo: Plazo: desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])
Un TEAE grave se define como cualquier evento que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida de inmediato, requiera la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, o sea una anomalía congénita/defecto de nacimiento que no esté presente en la Preselección.
Plazo: desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])
Seguridad y tolerabilidad: número de pacientes que se retiran debido a los TEAE
Periodo de tiempo: Plazo: desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])
Plazo: desde el día 1 hasta el final del estudio (hasta el día 182 [cohorte de 32 mg]/día 210 [todas las demás cohortes])

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética (PK): concentración máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
Cmax de WVE-120102 en plasma
A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
PK: Tiempo de Ocurrencia de Cmax (Tmax)
Periodo de tiempo: A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
tmax de WVE-120102 en plasma
A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
PK: Área bajo la curva de concentración de plasma-tiempo (AUC 0-t)
Periodo de tiempo: A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
AUC 0-t desde el tiempo cero hasta la última concentración cuantificable de WVE-120102 en plasma
A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
PK: Vida media de eliminación terminal
Periodo de tiempo: A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
Vida media de eliminación terminal de WVE-120102 en plasma (t1/2)
A los pacientes que participaron en el Período 1 (SAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas el Día 1 antes de la dosis hasta las 24-48 horas posteriores a la dosis. A los pacientes que participaron en el Período 2 (MAD) se les recolectaron muestras farmacocinéticas antes de la dosis el día 112 y hasta 4 horas después de la dosis.
Farmacodinamia (PD): cambio porcentual desde el inicio en la proteína huntingtina mutante
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la última observación: hasta el día 140 (cohorte de 32 mg) o el día 196 (todas las demás cohortes)
Cambio porcentual desde el inicio hasta la última observación en la proteína huntingtina mutante
Día 1 hasta la última observación: hasta el día 140 (cohorte de 32 mg) o el día 196 (todas las demás cohortes)
Efectos Clínicos: Capacidad Funcional Total (CFT)
Periodo de tiempo: Día 1 Día 1 hasta la última observación: hasta el día 140 (cohorte de 32 mg) o el día 196 (todas las demás cohortes)
Cambio porcentual desde el inicio hasta el último punto de tiempo medido en la puntuación de la capacidad funcional total, administrada como parte de la Escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS). La capacidad funcional total se califica de 13 (normal) a 0 (discapacidad grave)
Día 1 Día 1 hasta la última observación: hasta el día 140 (cohorte de 32 mg) o el día 196 (todas las demás cohortes)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Wave Life Sciences Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de julio de 2017

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
10 de mayo de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
10 de mayo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de julio de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
21 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de abril de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de marzo de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • WVE-HDSNP2-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones