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Sécurité et tolérabilité de WVE-120102 chez les patients atteints de la maladie de Huntington (PRECISION-HD2)

28 mars 2022 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1b/2a sur le WVE-120102 administré par voie intrathécale à des patients atteints de la maladie de Huntington

PRECISION-HD2 est une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de doses uniques et multiples de WVE-120102 chez des patients adultes atteints de la maladie de Huntington (HD) précoce et porteurs d'un polymorphisme nucléotidique unique ciblé (SNP) rs362331 (SNP2).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
88

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Muenster, Allemagne, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Australie
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australie, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australie, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Danemark, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • France
      • Créteil, France, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, France, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Pologne
      • Gdańsk, Pologne, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Pologne, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Royaume-Uni, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Royaume-Uni, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037-0949
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

25 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Présélectionné avec un SNP ciblé sur le même allèle que l'expansion CAG pathogène
  • Patients ambulatoires, hommes ou femmes âgés de ≥25 à ≤65 ans
  • Caractéristiques motrices diagnostiques cliniques de la MH, définies par l'échelle d'évaluation de la maladie de Huntington unifiée (UHDRS) Score de confiance diagnostique = 4
  • MH manifeste précoce, stade I ou stade II sur la base des scores de capacité fonctionnelle totale UHDRS ≥7 et ≤13

Critères d'exclusion clés :

  • Malignité ou traitement reçu pour une malignité, autre qu'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau traité, au cours des 5 années précédentes
  • A reçu un médicament expérimental ou un dispositif implantable au cours des 3 mois précédents ou un oligonucléotide expérimental au cours des 6 mois précédents ou 5 demi-vies de l'oligonucléotide, selon la plus longue
  • Condition médicale cliniquement significative, symptômes psychiatriques instables, toxicomanie ou grossesse
  • Incapacité à subir une IRM cérébrale
  • Os, colonne vertébrale, saignement ou autre trouble qui expose le patient à un risque de blessure ou à une ponction lombaire infructueuse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
  • Masquage: DOUBLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: WVE-120102 (2 mg) ou placebo
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium à 0,9 %
Médicament: WVE-120102
WVE-120102 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
EXPÉRIMENTAL: WVE-120102 (4 mg) ou placebo
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium à 0,9 %
Médicament: WVE-120102
WVE-120102 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
EXPÉRIMENTAL: WVE-120102 (8 mg) ou placebo
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium à 0,9 %
Médicament: WVE-120102
WVE-120102 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
EXPÉRIMENTAL: WVE-120102 (16 mg) ou placebo
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium à 0,9 %
Médicament: WVE-120102
WVE-120102 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
EXPÉRIMENTAL: WVE-120102 (32 mg) ou placebo
Médicament: Placebo
Chlorure de sodium à 0,9 %
Médicament: WVE-120102
WVE-120102 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité : nombre de patients présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])
Tous les EIAT signalés ou observés au cours de l'étude, y compris les EIAT résultant de maladies concomitantes, de réactions à des médicaments concomitants ou de la progression d'états pathologiques
Du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])
Sécurité : nombre de patients ayant subi des EIAT graves
Délai: Période : du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte de 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])
Nombre de patients ayant subi un événement indésirable grave lié au traitement. La gravité a été évaluée à l'aide des critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 4.0
Période : du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte de 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])
Sécurité : nombre de patients atteints d'EIAT graves
Délai: Période : du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte de 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])
Un TEAE grave est défini comme tout événement qui entraîne la mort, met immédiatement la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou est une anomalie congénitale/malformation congénitale non présente lors du présélection.
Période : du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte de 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])
Innocuité et tolérabilité : nombre de patients qui se retirent en raison d'EIAT
Délai: Période : du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte de 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])
Période : du jour 1 à la fin de l'étude (jusqu'au jour 182 [cohorte de 32 mg]/jour 210 [toutes les autres cohortes])

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique (PK) : Concentration maximale observée (Cmax)
Délai: Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
Cmax de WVE-120102 dans le plasma
Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
PK : Moment d'apparition de Cmax (Tmax)
Délai: Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
tmax de WVE-120102 dans le plasma
Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
PK : Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC 0-t)
Délai: Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
ASC 0-t du temps zéro à la dernière concentration quantifiable de WVE-120102 dans le plasma
Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
PK : Demi-vie d'élimination terminale
Délai: Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
Demi-vie d'élimination terminale de WVE-120102 dans le plasma (t1/2)
Les patients participant à la période 1 (SAD) ont eu des échantillons PK prélevés le jour 1 avant la dose jusqu'à 24 à 48 heures après la dose. Les patients participant à la période 2 (MAD) ont reçu des échantillons de PK avant la dose le jour 112 et pendant 4 heures après la dose.
Pharmacodynamie (PD) : variation en pourcentage par rapport à la ligne de base de la protéine huntingtine mutante
Délai: Du jour 1 à la dernière observation - jusqu'au jour 140 (cohorte 32 mg) ou au jour 196 (toutes les autres cohortes)
Variation en pourcentage de la valeur de référence à la dernière observation dans la protéine huntingtine mutante
Du jour 1 à la dernière observation - jusqu'au jour 140 (cohorte 32 mg) ou au jour 196 (toutes les autres cohortes)
Effets cliniques : Capacité fonctionnelle totale (TFC)
Délai: Jour 1 Du jour 1 à la dernière observation - jusqu'au jour 140 (cohorte 32 mg) ou au jour 196 (toutes les autres cohortes)
Variation en pourcentage entre la ligne de base et le dernier point temporel mesuré dans le score de capacité fonctionnelle totale, administré dans le cadre de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS). La capacité fonctionnelle totale est notée de 13 (normal) à 0 (handicap grave)
Jour 1 Du jour 1 à la dernière observation - jusqu'au jour 140 (cohorte 32 mg) ou au jour 196 (toutes les autres cohortes)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Wave Life Sciences Ltd.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
17 juillet 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
10 mai 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
10 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 juillet 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
21 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 mars 2022

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • WVE-HDSNP2-001

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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