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Segurança e tolerabilidade de WVE-120102 em pacientes com doença de Huntington (PRECISION-HD2)

28 de março de 2022 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 1b/2a de WVE-120102 administrado por via intratecal em pacientes com doença de Huntington

PRECISION-HD2 é um estudo de Fase 1b/2a multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de doses únicas e múltiplas de WVE-120102 em pacientes adultos com doença de Huntington (HD) manifestada precocemente, portadores de um polimorfismo de nucleotídeo único (SNP) direcionado rs362331 (SNP2).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
88

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Muenster, Alemanha, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Austrália, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Austrália, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0949
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • França
      • Créteil, França, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, França, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polônia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pré-selecionado com SNP direcionado no mesmo alelo da expansão CAG patogênica
  • Pacientes ambulatoriais, homens ou mulheres com idade ≥25 - ≤65 anos
  • Características motoras de diagnóstico clínico da DH, definidas como Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) Pontuação de confiança = 4
  • Manifestação precoce da DH, Estágio I ou Estágio II com base nas Pontuações de Capacidade Funcional Total da UHDRS ≥7 e ≤13

Principais Critérios de Exclusão:

  • Malignidade ou tratamento recebido para malignidade, exceto carcinoma basocelular ou espinocelular tratado da pele, nos últimos 5 anos
  • Recebeu medicamento experimental ou dispositivo implantável nos últimos 3 meses ou oligonucleotídeo experimental nos últimos 6 meses ou 5 meias-vidas do oligonucleotídeo, o que for mais longo
  • Condição médica clinicamente significativa, sintomas psiquiátricos instáveis, abuso de substâncias ou gravidez
  • Incapacidade de passar por ressonância magnética cerebral
  • Osso, coluna, sangramento ou outro distúrbio que exponha o paciente a risco de lesão ou punção lombar malsucedida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (2 mg) ou placebo
Medicamento: Placebo
Cloreto de Sódio 0,9%
Medicamento: WVE-120102
WVE-120102 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) estereopuro
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (4 mg) ou placebo
Medicamento: Placebo
Cloreto de Sódio 0,9%
Medicamento: WVE-120102
WVE-120102 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) estereopuro
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (8 mg) ou placebo
Medicamento: Placebo
Cloreto de Sódio 0,9%
Medicamento: WVE-120102
WVE-120102 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) estereopuro
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (16 mg) ou placebo
Medicamento: Placebo
Cloreto de Sódio 0,9%
Medicamento: WVE-120102
WVE-120102 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) estereopuro
EXPERIMENTAL: WVE-120102 (32 mg) ou placebo
Medicamento: Placebo
Cloreto de Sódio 0,9%
Medicamento: WVE-120102
WVE-120102 é um oligonucleotídeo antisense (ASO) estereopuro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança: número de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])
Todos os TEAEs relatados ou observados durante o estudo, incluindo TEAEs resultantes de doenças concomitantes, reações a medicamentos concomitantes ou progressão de estados de doença
Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])
Segurança: número de pacientes que sofreram TEAEs graves
Prazo: Prazo: Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])
Número de pacientes que apresentaram um evento adverso grave emergente do tratamento. A gravidade foi avaliada usando o National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versão 4.0
Prazo: Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])
Segurança: número de pacientes com TEAEs graves
Prazo: Prazo: Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])
Um TEAE grave é definido como qualquer evento que resulta em morte, é imediatamente ameaçador à vida, requer internação hospitalar ou prolongamento de internação existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa ou é uma anomalia congênita/defeito congênito não presente na pré-triagem.
Prazo: Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])
Segurança e tolerabilidade: número de pacientes que desistiram devido a TEAEs
Prazo: Prazo: Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])
Prazo: Dia 1 até o final do estudo (até o Dia 182 [coorte de 32 mg]/ Dia 210 [todas as outras coortes])

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética (PK): Concentração Máxima Observada (Cmax)
Prazo: Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
Cmax de WVE-120102 no plasma
Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
PK: Hora da Ocorrência de Cmax (Tmax)
Prazo: Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
tmax de WVE-120102 no plasma
Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
PK: Área sob a curva de concentração de plasma-tempo (AUC 0-t)
Prazo: Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
AUC 0-t desde o tempo zero até a última concentração quantificável de WVE-120102 no plasma
Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
PK: meia-vida de eliminação terminal
Prazo: Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
Meia-vida de eliminação terminal de WVE-120102 no plasma (t1/2)
Os pacientes que participaram do Período 1 (SAD) tiveram amostras PK coletadas no Dia 1 antes da dose até 24-48 horas após a dose. Os pacientes que participaram do Período 2 (MAD) tiveram amostras PK coletadas antes da dose no Dia 112 e até 4 horas após a dose.
Farmacodinâmica (PD): alteração percentual da linha de base na proteína mutante Huntingtina
Prazo: Dia 1 até a última observação - até o Dia 140 (coorte de 32 mg) ou Dia 196 (todas as outras coortes)
Alteração percentual desde a linha de base até a última observação na proteína huntingtina mutante
Dia 1 até a última observação - até o Dia 140 (coorte de 32 mg) ou Dia 196 (todas as outras coortes)
Efeitos Clínicos: Capacidade Funcional Total (TFC)
Prazo: Dia 1 Dia 1 até a última observação - até o Dia 140 (coorte de 32 mg) ou Dia 196 (todas as outras coortes)
Alteração percentual desde a linha de base até o último ponto de tempo medido na pontuação da Capacidade Funcional Total, administrada como parte da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS). A Capacidade Funcional Total é pontuada de 13 (normal) a 0 (incapacidade grave)
Dia 1 Dia 1 até a última observação - até o Dia 140 (coorte de 32 mg) ou Dia 196 (todas as outras coortes)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Wave Life Sciences Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de julho de 2017

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de maio de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
10 de maio de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de julho de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de março de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • WVE-HDSNP2-001

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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