Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och tolerabilitet för WVE-120102 hos patienter med Huntingtons sjukdom (PRECISION-HD2)

28 mars 2022 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 1b/2a-studie av WVE-120102 administrerad intratekalt hos patienter med Huntingtons sjukdom

PRECISION-HD2 är en fas 1b/2a multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för enstaka och multipla doser av WVE-120102 hos vuxna patienter med tidig manifest Huntingtons sjukdom (HD) som bär på en riktad singelnukleotidpolymorfism (SNP) rs362331 (SNP2).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
88

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sidney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, QLD 4006
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
    • Victoria
      • Carlton, Victoria, Australien, 3053
        • Royal Melbourne Hospital
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6910
        • North Metropolitan Health Service
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitets Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
      • Odense, Danmark, 5000
        • Odense University Hospital and University of Southern Denmark
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94010
        • Hospital Henri Mondor
      • Paris, Frankrike, 75646
        • Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-0949
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
        • Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Storbritannien, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Storbritannien, G12 0XH
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
  • Tyskland
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

25 år till 65 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Förscreenad med riktad SNP på samma allel som den patogena CAG-expansionen
  • Ambulatoriska, manliga eller kvinnliga patienter i åldern ≥25 - ≤65 år
  • Kliniska diagnostiska motoriska egenskaper hos HD, definierade som Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
  • Tidig manifest HD, Steg I eller Steg II baserat på UHDRS Total Functional Capacity Scores ≥7 och ≤13

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Malignitet eller fått behandling för malignitet, annan än behandlad basalcells- eller skivepitelcancer i huden, under de senaste 5 åren
  • Fick prövningsläkemedel eller implanterbar enhet under tidigare 3 månader eller undersökningsoligonukleotid under tidigare 6 månader eller 5 halveringstider av oligonukleotiden, beroende på vilket som är längst
  • Kliniskt signifikant medicinskt tillstånd, instabila psykiatriska symtom, missbruk eller graviditet
  • Oförmåga att genomgå hjärn-MRT
  • Ben, ryggrad, blödning eller annan störning som utsätter patienten för risk för skada eller misslyckad lumbalpunktion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: SEKVENS
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
EXPERIMENTELL: WVE-120102 (2 mg) eller placebo
Läkemedel: Placebo
0,9% natriumklorid
Läkemedel: WVE-120102
WVE-120102 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTELL: WVE-120102 (4 mg) eller placebo
Läkemedel: Placebo
0,9% natriumklorid
Läkemedel: WVE-120102
WVE-120102 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTELL: WVE-120102 (8 mg) eller placebo
Läkemedel: Placebo
0,9% natriumklorid
Läkemedel: WVE-120102
WVE-120102 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTELL: WVE-120102 (16 mg) eller placebo
Läkemedel: Placebo
0,9% natriumklorid
Läkemedel: WVE-120102
WVE-120102 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)
EXPERIMENTELL: WVE-120102 (32 mg) eller placebo
Läkemedel: Placebo
0,9% natriumklorid
Läkemedel: WVE-120102
WVE-120102 är en stereoren antisensoligonukleotid (ASO)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet: Antal patienter med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])
Alla TEAEs som rapporterats eller observerats under studien, inklusive TEAEs som är resultatet av samtidiga sjukdomar, reaktioner på samtidiga medicineringar eller progression av sjukdomstillstånd
Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])
Säkerhet: Antal patienter som upplevde allvarliga TEAE
Tidsram: Tidsram: Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])
Antal patienter som upplevde en allvarlig biverkning som utlöste behandlingen. Allvarligheten utvärderades med hjälp av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0
Tidsram: Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])
Säkerhet: Antal patienter med allvarliga TEAE
Tidsram: Tidsram: Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])
En allvarlig TEAE definieras som varje händelse som leder till döden, är omedelbart livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, eller är en medfödd anomali/födelsedefekt som inte förekommer vid förundersökningen.
Tidsram: Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])
Säkerhet och tolerabilitet: Antal patienter som drar sig tillbaka på grund av TEAE
Tidsram: Tidsram: Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])
Tidsram: Dag 1 till slutet av studien (upp till dag 182 [32 mg kohort]/dag 210 [alla andra kohorter])

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik (PK): Maximal observerad koncentration (Cmax)
Tidsram: Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
Cmax för WVE-120102 i plasma
Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
PK: Tidpunkt för förekomst av Cmax (Tmax)
Tidsram: Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
tmax för WVE-120102 i plasma
Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
PK: Area under plasmakoncentration-tidskurvan (AUC 0-t)
Tidsram: Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
AUC 0-t från tidpunkt noll till den sista kvantifierbara koncentrationen av WVE-120102 i plasma
Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
PK: Terminal eliminering halveringstid
Tidsram: Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
Terminal halveringstid för WVE-120102 i plasma (t1/2)
Patienter som deltog i period 1 (SAD) hade PK-prover samlade på dag 1 före dosering till 24-48 timmar efter dosering. Patienter som deltog i period 2 (MAD) hade PK-prover samlade före dosen på dag 112 och 4 timmar efter dosering.
Farmakodynamik (PD): Procentuell förändring från baslinjen i mutant huntingtinprotein
Tidsram: Dag 1 till sista observation - upp till dag 140 (32 mg kohort) eller dag 196 (alla andra kohorter)
Procentuell förändring från baslinje till sista observation i mutant huntingtinprotein
Dag 1 till sista observation - upp till dag 140 (32 mg kohort) eller dag 196 (alla andra kohorter)
Kliniska effekter: Total funktionell kapacitet (TFC)
Tidsram: Dag 1 Dag 1 till sista observation - upp till dag 140 (32 mg kohort) eller dag 196 (alla andra kohorter)
Procentuell förändring från baslinjen till den senast uppmätta tidpunkten i poängen för total funktionell kapacitet, administrerad som en del av Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS). Total funktionsförmåga får poängen 13 (normal) till 0 (svår funktionsnedsättning)
Dag 1 Dag 1 till sista observation - upp till dag 140 (32 mg kohort) eller dag 196 (alla andra kohorter)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Wave Life Sciences Ltd.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
17 juli 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
10 maj 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
10 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
17 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
19 juli 2017

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
21 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 april 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
28 mars 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 januari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • WVE-HDSNP2-001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar