Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti MRT5005 podávaného nebulizací u dospělých s cystickou fibrózou (RESTORE-CF)

6. února 2026 aktualizováno: Sanofi

Fáze 1/2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, kombinovaná studie s jednou a více vzestupnými dávkami hodnotící bezpečnost, snášenlivost a biologickou aktivitu MRT5005 podávané nebulizací dospělým subjektům s cystickou fibrózou

Tato první studie fáze 1/2 u člověka vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost jednotlivých a vícenásobných eskalujících dávek MRT5005 podávaných nebulizací do dýchacího traktu dospělých subjektů s CF.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
42

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF, jak je definována oběma z následujících:

    • Dvě mutace CFTR způsobující onemocnění CF ve třídě I nebo II (genotyp potvrzený při screeningové návštěvě).
    • Chronické sinopulmonální onemocnění a/nebo gastrointestinální/nutriční abnormality odpovídající CF onemocnění.
  • Klinicky stabilní onemocnění CF podle posouzení zkoušejícího.
  • FEV1 ≥ 50 % a ≤ 90 % předpokládané normy pro věk, pohlaví a výšku při screeningu.
  • Klidová saturace kyslíkem ≥92 % na vzduchu v místnosti (pulzní oxymetrie).

Kritéria vyloučení:

  • Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, plicní exacerbace, klinicky významná epizoda hemoptýzy nebo změna chronických respiračních léků (včetně antibiotik) pro CF plicní onemocnění během 28 dnů před podáním hodnoceného přípravku v den 1.
  • Přijímání léčby ivakaftorem v monoterapii (KALYDECO)
  • Pro všechny skupiny kromě denního dávkování: Léčba trojkombinační terapií (TRIKAFTA).
  • Subjekty s mutací genu CFTR třídy III, IV nebo V alespoň v 1 alele.
  • Infekce vysoce virulentními bakteriemi spojená se zrychleným poklesem funkce plic a/nebo sníženým přežitím (např. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

Léčba přípravkem ORKAMBI nebo SYMDEKO není pro tuto studii vyloučením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A - SAD Skupina 1: MRT5005 8 mg
Účastníci obdrželi jednu dávku MRT5005 8 miligramů (mg) podanou nebulizací v den 1.
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Experimentální: Část A - SAD Skupina 2: MRT5005 16 mg
Účastníci dostali jednu dávku MRT5005 16 mg nebulizací v den 1.
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Experimentální: Část A - SAD Skupina 3: MRT5005 20 mg
Účastníci obdrželi jednu dávku přípravku MRT5005 20 mg pomocí nebulizace 1. den.
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Experimentální: Část A - SAD Skupina 4: MRT5005 24 mg
Účastníci obdrželi jednu dávku MRT5005 24 mg pomocí nebulizace 1. dne.
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Komparátor placeba: Část A - SAD skupiny: Sjednocené placebo
Účastníci obdrželi jednu dávku placeba (fyziologický roztok) pomocí nebulizace v den 1. Data byla analyzována jako sloučená populace pro všechny účastníky, kteří obdrželi placebo ve skupinách SAD části A, a jsou hlášena v této větvi.
Lék: Běžná slanost
Normální fyziologický roztok pro inhalaci
Experimentální: Část B - MAD Skupina 1: MRT5005 8 mg
Účastníci dostávali MRT5005 8 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29).
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Experimentální: Část B - MAD skupina 2: MRT5005 12 mg
Účastníci obdrželi MRT5005 12 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29).
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Experimentální: Část B - skupina MAD 3: MRT5005 16 mg
Účastníci obdrželi MRT5005 v dávce 16 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29).
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Experimentální: Část B - MAD skupina 4: MRT5005 20 mg
Účastníci dostávali MRT5005 20 mg jednou týdně pomocí nebulizace po dobu 5 týdnů (tj. 1. den, 8. den, 15. den, 22. den a 29. den).
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Komparátor placeba: Část B – Skupiny MAD: Společné placebo
Účastníci dostávali jednou týdně po dobu 5 týdnů (tj. v den 1, den 8, den 15, den 22 a den 29) placebo (fyziologický roztok) formou nebulizace. Data byla analyzována jako sdružená populace pro všechny účastníky, kteří dostávali placebo ve skupinách MAD části B, a jsou uvedena v této větvi.
Lék: Běžná slanost
Normální fyziologický roztok pro inhalaci
Experimentální: Část D: MRT5005 4 mg
Účastníci dostávali MRT5005 v dávce 4 mg jednou denně formou nebulizace od 1. do 5. dne.
Lék: MRT5005
Nebulizace MRT5005
Komparátor placeba: Část D: Placebo
Účastníci dostávali od 1. do 5. dne jednou denně placebum (fyziologický roztok) pomocí nebulizace.
Lék: Běžná slanost
Normální fyziologický roztok pro inhalaci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části A, B a D: Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími v souvislosti s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky vznikajícími v souvislosti s léčbou
Časové okno: Od první dávky podání studijní léčby (den 1) do 48 týdnů (konec sledovacího období) po poslední dávce podání studijní léčby (část A: den 337, část B: den 365 a část D: den 341)
Nepříznivou událostí (NU) bylo jakékoli nežádoucí lékařské příhody u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a které nemusely mít nutně příčinnou souvislost se studijní léčbou.
Závažnou nepříznivou událostí (ZNU) bylo jakékoli nežádoucí lékařské příhody (ať už byly považovány za související se studijní léčbou či nikoli), které v jakékoli dávce: vedly k úmrtí; nebo byly život ohrožující; nebo vyžadovaly hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace; nebo vedly k přetrvávajícímu nebo významnému postižení/neschopnosti; nebo byly vrozenou vadou/vadou narození; nebo byly významnou lékařskou událostí.
TEAE byly definovány jako události, které byly nově hlášeny nebo hlášeny jako zhoršující se v závažnosti po zahájení studijní léčby až do 48 týdnů (konec sledovacího období) po podání poslední dávky studijní léčby.
Od první dávky podání studijní léčby (den 1) do 48 týdnů (konec sledovacího období) po poslední dávce podání studijní léčby (část A: den 337, část B: den 365 a část D: den 341)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Části A, B a D: Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech predikovaného vynuceného výdechového objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Část A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 a D29; Část B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD a 6hPD), D9, D15(PrD a 6hPD), D16, D22(PrD a 6hPD), D23, D29(PrD a 6hPD), D30, D36, D43 a D57; Část D:BL, D1(2hPD), PrD na D2, D3, D4 a D5, D11, D18 a D32
Spirometrie byla provedena podle pokynů publikovaných Americkou hrudní společností pro standardizaci spirometrie. Hodnota ppFEV1 byla hodnocena během spirometrického vyšetření. Pro části A a B byla výchozí hodnota definována jako průměr výsledků z vyšetření v den -1 a před podáním léku v den 1. Pro část D byla výchozí hodnota definována jako výsledek z vyšetření před podáním léku v den 1. Zde: Výchozí hodnota = BL, Den = D, před podáním léku = PrD, hodiny po podání léku = hPD.
Část A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 a D29; Část B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD a 6hPD), D9, D15(PrD a 6hPD), D16, D22(PrD a 6hPD), D23, D29(PrD a 6hPD), D30, D36, D43 a D57; Část D:BL, D1(2hPD), PrD na D2, D3, D4 a D5, D11, D18 a D32

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MRT5005-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumníci mohou požádat o přístup k datům na úrovni pacienta a souvisejícím studijním dokumentům včetně zprávy o klinické studii, studijního protokolu s případnými dodatky, prázdného formuláře pro hlášení případů, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad. Data na úrovni pacienta budou anonymizována a studijní dokumenty budou upraveny tak, aby chránily soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích pro sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a postupu pro žádost o přístup naleznete na adrese: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení