Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade do MRT5005 administrado por nebulização em adultos com fibrose cística (RESTORE-CF)

6 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sanofi

Um estudo de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, combinado de dose única e múltipla ascendente avaliando a segurança, tolerabilidade e atividade biológica do MRT5005 administrado por nebulização a indivíduos adultos com fibrose cística

Este primeiro estudo de fase 1/2 em humanos avaliará a segurança e a tolerabilidade de doses crescentes únicas e múltiplas de MRT5005 administradas por nebulização no trato respiratório de indivíduos adultos com FC.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
42

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado de FC conforme definido por ambos os seguintes:

    • Duas mutações CFTR causadoras da doença de FC em Classe I ou II (genótipo confirmado na consulta de triagem).
    • Doença sinopulmonar crônica e/ou anormalidades gastrointestinais/nutricionais consistentes com doença de FC.
  • Doença de FC clinicamente estável, conforme julgado pelo investigador.
  • VEF1 ≥50% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura na triagem.
  • Saturação de oxigênio em repouso ≥92% em ar ambiente (oximetria de pulso).

Critério de exclusão:

  • Infecção respiratória superior ou inferior aguda, exacerbação pulmonar, episódio clinicamente significativo de hemoptise ou alteração nos medicamentos respiratórios crônicos (incluindo antibióticos) para doença pulmonar de FC dentro de 28 dias antes da administração do produto experimental no Dia 1.
  • Recebendo tratamento com monoterapia com ivacaftor (KALYDECO)
  • Para todos os grupos, exceto Dosagem diária: Recebendo tratamento com terapia de combinação tripla (TRIKAFTA).
  • Indivíduos com uma mutação do gene CFTR Classe III, IV ou V em pelo menos 1 alelo.
  • Infecção com bactérias altamente virulentas associadas ao declínio acelerado da função pulmonar e/ou diminuição da sobrevida (por exemplo, Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

O tratamento com ORKAMBI ou SYMDEKO não é uma exclusão para este estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Parte A - Grupo 1 SAD: MRT5005 8 mg
Os participantes receberam uma dose única de 8 miligramas (mg) de MRT5005 por nebulização no Dia 1.
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Experimental: Parte A - Grupo SAD 2: MRT5005 16 mg
Os participantes receberam uma dose única de MRT5005 16 mg por nebulização no Dia 1.
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Experimental: Parte A - Grupo 3 SAD: MRT5005 20 mg
Os participantes receberam uma dose única de MRT5005 20 mg por nebulização no Dia 1.
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Experimental: Parte A - Grupo SAD 4: MRT5005 24 mg
Os participantes receberam uma dose única de MRT5005 24 mg por nebulização no Dia 1.
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Comparador de Placebo: Parte A - Grupos SAD: Placebo Agrupado
Os participantes receberam uma dose única de placebo (soro fisiológico normal) por nebulização no Dia 1. Os dados foram analisados como uma população combinada para todos os participantes que receberam placebo nos grupos SAD da Parte A e relatados neste braço.
Medicamento: Solução salina normal
Soro fisiológico normal para inalação
Experimental: Parte B - Grupo MAD 1: MRT5005 8 mg
Os participantes receberam MRT5005 8 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Experimental: Parte B - MAD Grupo 2: MRT5005 12 mg
Os participantes receberam MRT5005 12 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Experimental: Parte B - Grupo MAD 3: MRT5005 16 mg
Os participantes receberam MRT5005 16 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Experimental: Parte B - Grupo MAD 4: MRT5005 20 mg
Os participantes receberam MRT5005 20 mg uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29).
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Comparador de Placebo: Parte B - Grupos MAD: Placebo Agrupado
Os participantes receberam placebo (soro fisiológico normal) uma vez por semana por nebulização durante 5 semanas (ou seja, no Dia 1, Dia 8, Dia 15, Dia 22 e Dia 29). Os dados foram analisados como uma população agregada para todos os participantes que receberam placebo nos grupos MAD da Parte B e são reportados neste braço.
Medicamento: Solução salina normal
Soro fisiológico normal para inalação
Experimental: Parte D: MRT5005 4 mg
Os participantes receberam MRT5005 4 mg uma vez por dia por nebulização do Dia 1 ao Dia 5.
Medicamento: MRT5005
Nebulização de MRT5005
Comparador de Placebo: Parte D: Placebo
Os participantes receberam placebo (soro fisiológico) uma vez por dia por nebulização do Dia 1 ao Dia 5.
Medicamento: Solução salina normal
Soro fisiológico normal para inalação

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A, B e D: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) e Eventos Adversos Graves Emergentes do Tratamento
Prazo: Desde a primeira dose da administração do tratamento do estudo (Dia 1) até 48 semanas (fim do período de seguimento) após a última dose da administração do tratamento do estudo (Parte A: Dia 337, Parte B: Dia 365 e Parte D: Dia 341)
Um evento adverso (EA) era qualquer ocorrência médica indesejável num participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico e que não necessariamente tinha uma relação causal com o tratamento do estudo. Um evento adverso grave (EAG) era qualquer ocorrência médica indesejável (quer considerada relacionada com o tratamento do estudo ou não) que a qualquer dose: resultou em morte; ou foi potencialmente fatal; ou exigiu hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente; ou resultou em incapacidade/disfunção persistente ou significativa; ou foi uma anomalia congénita/defeito de nascença; ou foi um evento médico importante. Os EAT foram definidos como eventos que foram relatados pela primeira vez ou relatados como tendo piorado em gravidade após o início do tratamento do estudo até 48 semanas (fim do período de acompanhamento) após a última dose de administração do tratamento do estudo.
Desde a primeira dose da administração do tratamento do estudo (Dia 1) até 48 semanas (fim do período de seguimento) após a última dose da administração do tratamento do estudo (Parte A: Dia 337, Parte B: Dia 365 e Parte D: Dia 341)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A, B e D: Alteração Absoluta em Relação à Linha de Base na Percentagem Prevista do Volume Expiratório Forçado no 1.º Segundo (ppFEV1)
Prazo: Parte A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD e 6hPD), D9, D15(PrD e 6hPD), D16, D22(PrD e 6hPD), D23, D29(PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1(2hPD), PrD em D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32
A espirometria foi realizada de acordo com as diretrizes publicadas pela American Thoracic Society para padronização da espirometria. O ppFEV1 foi avaliado durante o teste de espirometria. Para as Partes A e B, o valor basal foi definido como a média dos resultados dos testes no Dia -1 e no pré-dose no Dia 1. Para a Parte D, o valor basal foi definido como o resultado do teste pré-dose no Dia 1. Aqui, Baseline= BL, Day= D, pre-dose= PrD, hours post dose= hPD.
Parte A: BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD e 6hPD), D9, D15(PrD e 6hPD), D16, D22(PrD e 6hPD), D23, D29(PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1(2hPD), PrD em D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
10 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
15 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
15 de março de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de setembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
9 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de fevereiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MRT5005-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Investigadores qualificados podem solicitar acesso a dados ao nível do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer emendas, formulário de relato de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados ao nível do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do ensaio. Mais detalhes sobre os critérios de partilha de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações