Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​MRT5005 administreret ved forstøver hos voksne med cystisk fibrose (RESTORE-CF)

6. februar 2026 opdateret af: Sanofi

Et fase 1/2, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, kombineret enkelt- og multiple stigende dosisstudie, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og den biologiske aktivitet af MRT5005 administreret ved forstøver til voksne forsøgspersoner med cystisk fibrose

Dette fase 1/2, first-in-human-studie vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelt- og multiple eskalerende doser af MRT5005 administreret ved forstøvning til luftvejene hos voksne personer med CF.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
42

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF som defineret af begge af følgende:

    • To CF-sygdomsfremkaldende CFTR-mutationer i klasse I eller II (genotype bekræftet ved screeningsbesøget).
    • Kronisk sinopulmonal sygdom og/eller gastrointestinale/ernæringsmæssige abnormiteter i overensstemmelse med CF-sygdom.
  • Klinisk stabil CF-sygdom, som vurderet af investigator.
  • FEV1 ≥50 % og ≤90 % af den forventede normalværdi for alder, køn og højde ved screening.
  • Hvilende iltmætning ≥92 % på rumluft (pulsoximetri).

Ekskluderingskriterier:

  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation, klinisk signifikant episode af hæmoptyse eller ændring i kronisk respiratorisk medicin (inklusive antibiotika) for CF-lungesygdom inden for 28 dage før dosering med forsøgsprodukt på dag 1.
  • Modtager behandling med ivacaftor monoterapi (KALYDECO)
  • For alle grupper undtagen Daglig dosering: Modtager behandling med tredobbelt kombinationsterapi (TRIKAFTA).
  • Forsøgspersoner med en klasse III-, IV- eller V CFTR-genmutation i mindst 1 allel.
  • Infektion med meget virulente bakterier forbundet med accelereret fald i lungefunktion og/eller nedsat overlevelse (f.eks. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

Behandling med ORKAMBI eller SYMDEKO er ikke en udelukkelse for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 på 8 milligram (mg) via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 2: MRT5005 16 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 16 mg via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 3: MRT5005 20 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 20 mg via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del A - SAD Gruppe 4: MRT5005 24 mg
Deltagerne modtog en enkelt dosis MRT5005 24 mg via nebulisering på dag 1.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Placebo komparator: Del A - SAD-grupper: Samlet placebo
Deltagerne modtog en enkelt dosis placebo (normal saltvand) via forstøvning på dag 1. Data blev analyseret som en samlet population for alle deltagere, der modtog placebo i del A SAD-grupperne, og rapporteret i denne arm.
Medicin: Normal saltvand
Normal saltvand til indånding
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 1: MRT5005 8 mg
Deltagerne modtog MRT5005 8 mg én gang ugentligt via inhalation i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 2: MRT5005 12 mg
Deltagerne modtog MRT5005 12 mg en gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 3: MRT5005 16 mg
Deltagerne modtog MRT5005 16 mg én gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Eksperimentel: Del B - MAD Gruppe 4: MRT5005 20 mg
Deltagerne modtog MRT5005 20 mg én gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29).
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Placebo komparator: Del B - MAD-grupper: Sammensat placebo
Deltagerne modtog placebo (normal saltvandsopløsning) én gang ugentligt via nebulisering i 5 uger (dvs. på dag 1, dag 8, dag 15, dag 22 og dag 29). Dataene blev analyseret som en samlet population for alle deltagere, der modtog placebo i del B MAD-grupper, og rapporteret i denne arm.
Medicin: Normal saltvand
Normal saltvand til indånding
Eksperimentel: Del D: MRT5005 4 mg
Deltagerne modtog MRT5005 4 mg en gang dagligt via nebulisering fra dag 1 til dag 5.
Medicin: MRT5005
Forstøvning af MRT5005
Placebo komparator: Del D: Placebo
Deltagerne modtog placebo (normal salin) én gang dagligt via nebulisering fra dag 1 til dag 5.
Medicin: Normal saltvand
Normal saltvand til indånding

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A, B og D: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsrelaterede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra den første dosis af studietilskuddet (dag 1) og op til 48 uger (slutningen af opfølgningsperioden) efter den sidste dosis af studietilskuddet (del A: dag 337, del B: dag 365 og del D: dag 341)
En bivirkning (AE) var ethvert uønsket medicinsk forløb hos en deltager i en klinisk undersøgelse, som havde fået et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) var ethvert uønsket medicinsk forløb (uanset om det blev anset for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej), som ved enhver dosis: resulterede i død; eller var livstruende; eller krævede indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende indlæggelse; eller resulterede i vedvarende eller betydelig handicap/uførhed; eller var en medfødt misdannelse/fødselsdefekt; eller var en vigtig medicinsk begivenhed. De TEAE'er blev defineret som begivenheder, der blev nytilmellet eller rapporteret forværret i alvorlighed efter starten af undersøgelsesbehandlingen op til 48 uger (slutningen af opfølgningsperioden) efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingens administration.
Fra den første dosis af studietilskuddet (dag 1) og op til 48 uger (slutningen af opfølgningsperioden) efter den sidste dosis af studietilskuddet (del A: dag 337, del B: dag 365 og del D: dag 341)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A, B og D: Absolut ændring fra baseline i procent forventet tvunget ekspiratorisk volumen i 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Del A:BL, D1(8tPD), D2(24tPD), D3, D8, D15 og D29; Del B:BL, D1(6tPD), D2, D8(PrD og 6tPD), D9, D15(PrD og 6tPD), D16, D22(PrD og 6tPD), D23, D29(PrD og 6tPD), D30, D36, D43 og D57; Del D:BL, D1(2tPD), PrD på D2, D3, D4 og D5, D11, D18 og D32
Spirometri blev udført i henhold til retningslinjerne udgivet af American Thoracic Society for standardisering af spirometri. ppFEV1 blev vurderet under spirometritestningen. For del A og B blev basislinjeværdien defineret som gennemsnittet af resultaterne fra testning på dag -1 og før dosis på dag 1. For del D blev basislinjeværdien defineret som resultatet fra testning før dosis på dag 1. Her, Basislinje = BL, Dag = D, før dosis = PrD, timer efter dosis = hPD.
Del A:BL, D1(8tPD), D2(24tPD), D3, D8, D15 og D29; Del B:BL, D1(6tPD), D2, D8(PrD og 6tPD), D9, D15(PrD og 6tPD), D16, D22(PrD og 6tPD), D23, D29(PrD og 6tPD), D30, D36, D43 og D57; Del D:BL, D1(2tPD), PrD på D2, D3, D4 og D5, D11, D18 og D32

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. februar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MRT5005-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til patientniveau-data og relaterede studiedokumenter, herunder den kliniske studierapport, studieprotokol med eventuelle ændringer, tomt case report form, statistisk analyseplan og datasæt-specifikationer. Patientniveau-data vil blive anonymiseret, og studiedokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgspersonernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis datadelingkriterier, kvalificerede studier og processen for at anmode om adgang findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger