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Studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di MRT5005 somministrato mediante nebulizzazione in adulti con fibrosi cistica (RESTORE-CF)

6 febbraio 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di fase 1/2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, combinato con dose crescente singola e multipla che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'attività biologica di MRT5005 somministrato mediante nebulizzazione a soggetti adulti con fibrosi cistica

Questo studio di fase 1/2, first-in-human, valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti singole e multiple di MRT5005 somministrate mediante nebulizzazione al tratto respiratorio di soggetti adulti con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • University of Indiana
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di FC come definita da entrambi i seguenti:

    • Due mutazioni CFTR che causano la malattia CF in Classe I o II (genotipo confermato alla visita di screening).
    • Malattia sinopolmonare cronica e/o anomalie gastrointestinali/nutrizionali coerenti con la malattia FC.
  • Malattia CF clinicamente stabile, come giudicato dallo sperimentatore.
  • FEV1 ≥50% e ≤90% del normale previsto per età, sesso e altezza allo screening.
  • Saturazione di ossigeno a riposo ≥92% in aria ambiente (pulsossimetria).

Criteri di esclusione:

  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare, episodio clinicamente significativo di emottisi o modifica dei farmaci respiratori cronici (compresi gli antibiotici) per la malattia polmonare CF entro 28 giorni prima della somministrazione del prodotto sperimentale il Giorno 1.
  • Ricevere un trattamento con ivacaftor in monoterapia (KALYDECO)
  • Per tutti i gruppi tranne Dosaggio giornaliero: ricevere un trattamento con terapia a tripla combinazione (TRIKAFTA).
  • Soggetti con una mutazione del gene CFTR di classe III, IV o V in almeno 1 allele.
  • Infezione da batteri altamente virulenti associati a declino accelerato della funzione polmonare e/o ridotta sopravvivenza (ad es. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).

Il trattamento con ORKAMBI o SYMDEKO non è un'esclusione per questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte A - Gruppo SAD 1: MRT5005 8 mg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di MRT5005 da 8 milligrammi (mg) per nebulizzazione il giorno 1.
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Sperimentale: Parte A - Gruppo SAD 2: MRT5005 16 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di MRT5005 da 16 mg per nebulizzazione il Giorno 1.
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Sperimentale: Parte A - SAD Gruppo 3: MRT5005 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di MRT5005 20 mg per nebulizzazione il Giorno 1.
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Sperimentale: Parte A - Gruppo SAD 4: MRT5005 24 mg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di MRT5005 24 mg per nebulizzazione il Giorno 1.
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Comparatore placebo: Parte A - Gruppi SAD: Placebo Aggregato
I partecipanti hanno ricevuto una dose singola di placebo (soluzione salina normale) per nebulizzazione il Giorno 1. I dati sono stati analizzati come popolazione aggregata per tutti i partecipanti che hanno ricevuto placebo nei gruppi SAD della Parte A e riportati in questo braccio.
Droga: Soluzione salina normale
Soluzione salina normale per inalazione
Sperimentale: Parte B - MAD Gruppo 1: MRT5005 8 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 8 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29).
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Sperimentale: Parte B - MAD Gruppo 2: MRT5005 12 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 12 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il giorno 1, il giorno 8, il giorno 15, il giorno 22 e il giorno 29).
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Sperimentale: Parte B - MAD Gruppo 3: MRT5005 16 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 16 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29).
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Sperimentale: Parte B - Gruppo MAD 4: MRT5005 20 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 20 mg una volta alla settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29).
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Comparatore placebo: Parte B - Gruppi MAD: Placebo in Pool
I partecipanti hanno ricevuto placebo (soluzione fisiologica normale) una volta a settimana per nebulizzazione per 5 settimane (ovvero il Giorno 1, il Giorno 8, il Giorno 15, il Giorno 22 e il Giorno 29). I dati sono stati analizzati come popolazione aggregata per tutti i partecipanti che hanno ricevuto placebo nei gruppi MAD della Parte B e riportati in questo braccio.
Droga: Soluzione salina normale
Soluzione salina normale per inalazione
Sperimentale: Parte D: MRT5005 4 mg
I partecipanti hanno ricevuto MRT5005 4 mg una volta al giorno per nebulizzazione dal Giorno 1 al Giorno 5.
Droga: MRT5005
Nebulizzazione di MRT5005
Comparatore placebo: Parte D: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo (soluzione salina normale) una volta al giorno per nebulizzazione dal Giorno 1 al Giorno 5.
Droga: Soluzione salina normale
Soluzione salina normale per inalazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti A, B e D: Numero di Partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE) ed Eventi Avversi Gravi Emergenti dal Trattamento
Lasso di tempo: Dal primo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Giorno 1) fino a 48 settimane (fine del periodo di follow-up) dopo l'ultimo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Parte A: Giorno 337, Parte B: Giorno 365 e Parte D: Giorno 341)
Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento dello studio. Un evento avverso grave (SAE) era qualsiasi evento medico sfavorevole (considerato correlato o meno al trattamento dello studio) che a qualsiasi dose: ha provocato la morte; o era pericoloso per la vita; o ha richiesto il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente; o ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; o era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; o era un evento medico importante. I TEAE sono stati definiti come eventi che sono stati segnalati per la prima volta o segnalati come peggiorati in gravità dopo l'inizio del trattamento dello studio fino a 48 settimane (fine del periodo di follow-up) dopo l'ultima dose di somministrazione del trattamento dello studio.
Dal primo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Giorno 1) fino a 48 settimane (fine del periodo di follow-up) dopo l'ultimo dosaggio di somministrazione del trattamento in studio (Parte A: Giorno 337, Parte B: Giorno 365 e Parte D: Giorno 341)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti A, B e D: Variazione Assoluta Rispetto al Basale nella Percentuale Predetta del Volume Espiratorio Forzato in 1 Secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Parte A: BL, D1 (8hPD), D2 (24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1 (6hPD), D2, D8 (PrD e 6hPD), D9, D15 (PrD e 6hPD), D16, D22 (PrD e 6hPD), D23, D29 (PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1 (2hPD), PrD su D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32
La spirometria è stata eseguita secondo le linee guida pubblicate dall'American Thoracic Society per la standardizzazione della spirometria.
Il ppFEV1 è stato valutato durante il test di spirometria.
Per le Parti A e B, il valore basale è stato definito come la media dei risultati dei test eseguiti il Giorno -1 e prima della dose il Giorno 1.
Per la Parte D, il valore basale è stato definito come il risultato del test eseguito prima della dose il Giorno 1.
Qui, Baseline = BL, Giorno = D, pre-dose = PrD, ore dopo la dose = hPD.
Parte A: BL, D1 (8hPD), D2 (24hPD), D3, D8, D15 e D29; Parte B: BL, D1 (6hPD), D2, D8 (PrD e 6hPD), D9, D15 (PrD e 6hPD), D16, D22 (PrD e 6hPD), D23, D29 (PrD e 6hPD), D30, D36, D43 e D57; Parte D: BL, D1 (2hPD), PrD su D2, D3, D4 e D5, D11, D18 e D32

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MRT5005-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai documenti di studio correlati, inclusi il rapporto dello studio clinico, il protocollo di studio con eventuali emendamenti, il modulo di refertazione dei casi in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno anonimizzati e i documenti di studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, gli studi idonei e il processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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