Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję MRT5005 podawanego przez nebulizację osobom dorosłym z mukowiscydozą (RESTORE-CF)
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, połączone badanie fazy 1/2 z pojedynczą i wielokrotną rosnącą dawką oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność biologiczną MRT5005 podawanego przez nebulizację dorosłym pacjentom z mukowiscydozą
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Elizabeth Brown
- Numer telefonu: 781-386-7261
- E-mail: ebrown@translate.bio
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Caroline O'Hara
- Numer telefonu: 8572092450
- E-mail: cohara@translate.bio
Lokalizacje studiów
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- University of Indiana
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
- Maine Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- New Orleans Center for Clinical Research
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy zdefiniowane przez oba z poniższych:
- Dwie mutacje CFTR powodujące chorobę CF w klasie I lub II (genotyp potwierdzony podczas wizyty przesiewowej).
- Przewlekła choroba zatokowo-płucna i/lub zaburzenia żołądkowo-jelitowe/żywieniowe zgodne z chorobą CF.
- Klinicznie stabilna mukowiscydoza w ocenie badacza.
- FEV1 ≥50% i ≤90% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego.
- Spoczynkowe nasycenie tlenem ≥92% w powietrzu pokojowym (pulsoksymetria).
Kryteria wyłączenia:
- Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc, klinicznie istotny epizod krwioplucia lub zmiana stosowanych leków stosowanych przewlekle w układzie oddechowym (w tym antybiotyków) z powodu mukowiscydozy płuc w ciągu 28 dni przed podaniem badanego produktu w dniu 1.
- Otrzymywanie leczenia monoterapią iwakaftorem (KALYDECO)
- Dla wszystkich grup z wyjątkiem dawkowania dziennego: Otrzymujące leczenie potrójną terapią skojarzoną (TRIKAFTA).
- Osoby z mutacją genu CFTR klasy III, IV lub V w co najmniej 1 allelu.
- Zakażenie wysoce zjadliwymi bakteriami związanymi z przyspieszonym pogorszeniem czynności płuc i/lub zmniejszoną przeżywalnością (np. Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa, Mycobacterium abscessus).
Leczenie ORKAMBI lub SYMDEKO nie jest wykluczeniem z tego badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A - Grupa SAD 1: MRT5005 8 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 8 miligramów (mg) preparatu MRT5005 drogą nebulizacji w dniu 1.
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Eksperymentalny: Część A - Grupa SAD 2: MRT5005 16 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 16 mg leku MRT5005 przez nebulizację w Dniu 1.
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Eksperymentalny: Część A - Grupa SAD 3: MRT5005 20 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 20 mg preparatu MRT5005 drogą nebulizacji w dniu 1.
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Eksperymentalny: Część A - SAD Grupa 4: MRT5005 24 mg
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę 24 mg MRT5005 drogą nebulizacji w dniu 1.
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Komparator placebo: Część A - Grupy SAD: Skumulowane placebo
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę placebo (roztwór soli fizjologicznej) w postaci nebulizacji w Dniu 1. Dane analizowano jako połączoną populację wszystkich uczestników, którzy otrzymali placebo w grupach SAD Części A, i przedstawiono w tej grupie.
|
Zwykła sól fizjologiczna do inhalacji
|
|
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 1: MRT5005 8 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 8 mg raz w tygodniu przez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w Dniu 1, Dniu 8, Dniu 15, Dniu 22 i Dniu 29).
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 2: MRT5005 12 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 12 mg raz w tygodniu poprzez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w dniu 1, dniu 8, dniu 15, dniu 22 i dniu 29).
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 3: MRT5005 16 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 16 mg raz w tygodniu przez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w dniu 1, dniu 8, dniu 15, dniu 22 i dniu 29).
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Eksperymentalny: Część B - MAD Grupa 4: MRT5005 20 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 20 mg raz w tygodniu w drodze nebulizacji przez 5 tygodni (tj. w Dniu 1, Dniu 8, Dniu 15, Dniu 22 i Dniu 29).
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Komparator placebo: Część B - Grupy MAD: Łączone placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (roztwór soli fizjologicznej) raz w tygodniu przez nebulizację przez 5 tygodni (tj. w dniu 1, dniu 8, dniu 15, dniu 22 i dniu 29).
Dane analizowano jako połączoną populację dla wszystkich uczestników, którzy otrzymali placebo w grupach MAD części B i zgłoszono w tym ramieniu.
|
Zwykła sól fizjologiczna do inhalacji
|
|
Eksperymentalny: Część D: MRT5005 4 mg
Uczestnicy otrzymywali MRT5005 w dawce 4 mg raz dziennie poprzez nebulizację od dnia 1 do dnia 5.
|
Nebulizacja MRT5005
|
|
Komparator placebo: Część D: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo (roztwór soli fizjologicznej) raz dziennie przez nebulizację od dnia 1 do dnia 5.
|
Zwykła sól fizjologiczna do inhalacji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Części A, B i D: Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami lekowymi (TEAEs) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami lekowymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki podania leczenia w badaniu (dzień 1) do 48 tygodni (koniec okresu obserwacji) po podaniu ostatniej dawki leczenia w badaniu (część A: dzień 337, część B: dzień 365 i część D: dzień 341)
|
Zdarzenie niepożądane (AE) było każdym niekorzystnym zdarzeniem medycznym u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny, i które niekoniecznie miało związek przyczynowy z leczeniem badawczym.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było każdym niekorzystnym zdarzeniem medycznym (niezależnie od tego, czy uważano je za związane z leczeniem badawczym, czy nie), które w dowolnej dawce: spowodowało śmierć; lub stanowiło zagrożenie życia; lub wymagało hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; lub spowodowało trwałe lub znaczne upośledzenie/niezdolność; lub było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; lub było istotnym zdarzeniem medycznym.
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia, które zostały po raz pierwszy zgłoszone lub zgłoszone jako pogarszające się pod względem ciężkości po rozpoczęciu leczenia badawczego do 48 tygodni (koniec okresu obserwacji) po podaniu ostatniej dawki leczenia badawczego.
|
Od pierwszej dawki podania leczenia w badaniu (dzień 1) do 48 tygodni (koniec okresu obserwacji) po podaniu ostatniej dawki leczenia w badaniu (część A: dzień 337, część B: dzień 365 i część D: dzień 341)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Części A, B i D: Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (ppFEV1)
Ramy czasowe: Część A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 i D29; Część B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD i 6hPD), D9, D15(PrD i 6hPD), D16, D22(PrD i 6hPD), D23, D29(PrD i 6hPD), D30, D36, D43 i D57; Część D:BL, D1(2hPD), PrD w D2, D3, D4 i D5, D11, D18 i D32
|
Spirometrię przeprowadzono zgodnie z wytycznymi opublikowanymi przez Amerykańskie Towarzystwo Chorób Klatki Piersiowej dotyczącymi standaryzacji spirometrii.
Wskaźnik ppFEV1 oceniano podczas badania spirometrycznego. W częściach A i B wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią wyników z badań przeprowadzonych w dniu -1 oraz przed podaniem dawki w dniu 1. W części D wartość wyjściową zdefiniowano jako wynik badania przeprowadzonego przed podaniem dawki w dniu 1. Tutaj, Wartość wyjściowa = BL, Dzień = D, przed podaniem dawki = PrD, godziny po podaniu dawki = hPD. |
Część A:BL, D1(8hPD), D2(24hPD), D3, D8, D15 i D29; Część B:BL, D1(6hPD), D2, D8(PrD i 6hPD), D9, D15(PrD i 6hPD), D16, D22(PrD i 6hPD), D23, D29(PrD i 6hPD), D30, D36, D43 i D57; Część D:BL, D1(2hPD), PrD w D2, D3, D4 i D5, D11, D18 i D32
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Mukowiscydoza
- Przygotowania farmaceutyczne
- Rozwiązania krystaloidalne
- Rozwiązania izotoniczne
- Rozwiązania
- Roztwór soli fizjologicznej
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRT5005-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .