Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze Mavacamtenu u dospělých se symptomatickou neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14. července 2022 aktualizováno: MyoKardia, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, koncentrací řízená, explorativní studie Mavacameten u pacientů se symptomatickou neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (nHCM) a zachovanou ejekční frakcí levé komory

Jedná se o multicentrickou, průzkumnou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii podávání mavacamtenu u 60 účastníků se symptomatickým nHCM randomizovaných tak, aby dostávali 16týdenní cyklus dávek mavacamtenu titrovaných k dosažení 1 ze 2 cílových koncentrací léku.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
59

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno s nHCM (hypertrofovaná a nedilatovaná levá komora v nepřítomnosti systémové nebo jiné známé příčiny), s tloušťkou stěny LK ≥ 15 mm při screeningu nebo ≥ 13 mm s pozitivní rodinnou anamnézou HCM.
  • Věk 18 a více let, tělesná hmotnost > 45 kg
  • Dokumentovaná LVEF ≥ 55 % při screeningu, jak bylo stanoveno echo centrální laboratoří
  • Gradient LVOT < 30 mmHg v klidu A během Valsalvy A po zátěži
  • Funkční třída NYHA II nebo III
  • Zvýšený NT-proBNP v klidu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Synkopa, setrvalá ventrikulární tachyarytmie se cvičením, obstrukční onemocnění koronárních tepen nebo infarkt myokardu v průběhu posledních 6 měsíců v anamnéze
  • Anamnéza resuscitované náhlé srdeční zástavy kdykoli nebo známého vybití vhodného implantabilního kardioverteru defibrilátoru (ICD) během 6 měsíců před screeningem
  • Současná léčba disopyramidem nebo ranolazinem (do 14 dnů před screeningem)
  • Současná nebo plánovaná léčba během studie kombinací beta-blokátorů a blokátorů kalciových kanálů
  • Byl léčen invazivní redukcí septa (chirurgická myektomie nebo perkutánní alkoholová ablace septa [ASA]) během 6 měsíců před screeningem
  • Anamnéza klidové nebo pozátěžové LVOT >30 mmHg, pokud nebyla následně léčena repozicí septa
  • Má Fridericii QTc (QTcF) > 480 ms nebo jakoukoli jinou abnormalitu EKG, kterou zkoušející považuje za riziko pro bezpečnost účastníka (např. atrioventrikulární blok druhého stupně typu II)
  • Má přetrvávající nebo permanentní fibrilaci síní bez antikoagulační léčby po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem a/nebo není dostatečně kontrolována během 1 roku od screeningu
  • Anamnéza klinicky významného maligního onemocnění během 10 let, jako je nemetastatický kožní spinocelulární nebo bazaliom
  • Anamnéza nebo důkaz jakékoli jiné klinicky významné poruchy, stavu nebo nemoci, které by podle názoru zkoušejícího nebo lékaře MyoKardia představovaly riziko pro bezpečnost subjektu nebo by narušovaly hodnocení, postupy nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina 1
Aktivní léčba pro účastníky se základní cílovou minimální koncentrací
Lék: mavacamten
MYK-461
Ostatní jména:
  • MYK-461
Experimentální: Skupina 2
Aktivní léčba pro účastníky s vyšší cílovou minimální koncentrací
Lék: mavacamten
MYK-461
Ostatní jména:
  • MYK-461
Komparátor placeba: Placebo
Placebo skupina
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí příhodu při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)
Toto je procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí příhodu související s léčbou (TEAE)
Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)
Procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu vážnou nežádoucí příhodu související s léčbou (STEAE)
Časové okno: Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)
Toto je procento účastníků, kteří zaznamenali alespoň jednu závažnou nežádoucí příhodu související s léčbou (STEAE)
Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
MyoKardia, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. března 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
7. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
7. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. července 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MYK-461-006

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení