Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 Мавакамтена у взрослых с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14 июля 2022 г. обновлено: MyoKardia, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, ориентированное на концентрацию исследовательское исследование мавакаменена у пациентов с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией (nHCM) и сохраненной фракцией выброса левого желудочка

Это многоцентровое, предварительное, рандомизированное, двойное слепое исследование введения мавакамтена у 60 участников с симптомами нГКМП, рандомизированных для получения 16-недельного курса доз мавакамтена, титрованных для достижения 1 из 2 целевых концентраций препарата.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
59

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Диагноз нГКМП (гипертрофированный и нерасширенный левый желудочек при отсутствии системной или другой известной причины), толщина стенки ЛЖ ≥ 15 мм при скрининге или ≥ 13 мм при положительном семейном анамнезе ГКМП.
  • Возраст 18 лет и старше, масса тела > 45 кг
  • Документально подтвержденная ФВ ЛЖ ≥ 55% при скрининге по данным центральной эхо-лаборатории.
  • Градиент ВОЛЖ < 30 мм рт. ст. в покое И во время процедуры Вальсальвы И после тренировки
  • Функциональный класс NYHA II или III
  • Повышенный NT-proBNP в состоянии покоя

Ключевые критерии исключения:

  • Обмороки в анамнезе, устойчивая желудочковая тахиаритмия при физической нагрузке, обструктивная болезнь коронарных артерий или инфаркт миокарда в течение последних 6 месяцев
  • Реанимация в анамнезе внезапной остановки сердца в любое время или известный разряд соответствующего имплантируемого кардиовертера-дефибриллятора (ИКД) в течение 6 месяцев до скрининга
  • Текущее лечение дизопирамидом или ранолазином (в течение 14 дней до скрининга)
  • Текущее или планируемое во время исследования лечение комбинацией бета-блокаторов и блокаторов кальциевых каналов.
  • Пролечен инвазивной редукцией перегородки (хирургическая миэктомия или чрескожная алкогольная абляция перегородки [ASA]) в течение 6 месяцев до скрининга
  • В анамнезе LVOT > 30 мм рт. ст. в покое или после тренировки, если впоследствии не проводилось лечение с помощью уменьшения перегородки.
  • Имеет ли QTc Fridericia (QTcF)> 480 мс или любую другую аномалию ЭКГ, которая, по мнению исследователя, представляет риск для безопасности участников (например, атриовентрикулярная блокада II степени II типа)
  • Имеет персистирующую или постоянную фибрилляцию предсердий, не принимающую антикоагулянты в течение по крайней мере 4 недель до скрининга и/или с неадекватным контролем ЧСС в течение 1 года после скрининга.
  • История клинически значимого злокачественного заболевания в течение 10 лет, такого как неметастатическая кожная плоскоклеточная или базально-клеточная карцинома.
  • История или доказательства любого другого клинически значимого расстройства, состояния или заболевания, которое, по мнению исследователя или врача MyoKardia, могло бы представлять риск для безопасности субъекта или мешать оценке, процедурам или завершению исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Группа 1
Активное лечение для участников с базовой целевой минимальной концентрацией
Лекарство: мавакамтен
МИК-461
Другие имена:
  • МИК-461
Экспериментальный: Группа 2
Активное лечение для участников с более высокой целевой минимальной концентрацией
Лекарство: мавакамтен
МИК-461
Другие имена:
  • МИК-461
Плацебо Компаратор: Плацебо
Группа плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, которые испытали по крайней мере одно нежелательное явление, появившееся после лечения (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)
Это процент участников, у которых возникло хотя бы одно нежелательное явление, возникающее во время лечения (TEAE).
От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)
Процент участников, у которых возникло по крайней мере одно серьезное нежелательное явление, связанное с лечением (STEAE)
Временное ограничение: От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)
Это процент участников, у которых возникло хотя бы одно серьезное нежелательное явление, связанное с лечением (STEAE).
От первой дозы до 8 недель после последней дозы (до 24 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
MyoKardia, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
30 марта 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
7 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
7 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
9 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 февраля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 февраля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
9 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 июля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • MYK-461-006

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками