Studie 2. fáze Mavacamtenu u dospělých se symptomatickou neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (nHCM) (MAVERICK-HCM)
14. července 2022 aktualizováno: MyoKardia, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, koncentrací řízená, explorativní studie Mavacameten u pacientů se symptomatickou neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (nHCM) a zachovanou ejekční frakcí levé komory
Jedná se o multicentrickou, průzkumnou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii podávání mavacamtenu u 60 účastníků se symptomatickým nHCM randomizovaných tak, aby dostávali 16týdenní cyklus dávek mavacamtenu titrovaných k dosažení 1 ze 2 cílových koncentrací léku.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
59
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
- Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale New Haven Hospital
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Spojené státy, 60208
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
- St. Vincent Medical Group
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland Medical System
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Michigan Medicine
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
- Carolinas Medical Center
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27713
- Duke Cardiology at Southpoint
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18018
- St. Luke's Cardiology Associates
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-0850
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- UPMC Presbyterian
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9034
- The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Spojené státy, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53713
- Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnostikováno s nHCM (hypertrofovaná a nedilatovaná levá komora v nepřítomnosti systémové nebo jiné známé příčiny), s tloušťkou stěny LK ≥ 15 mm při screeningu nebo ≥ 13 mm s pozitivní rodinnou anamnézou HCM.
- Věk 18 a více let, tělesná hmotnost > 45 kg
- Dokumentovaná LVEF ≥ 55 % při screeningu, jak bylo stanoveno echo centrální laboratoří
- Gradient LVOT < 30 mmHg v klidu A během Valsalvy A po zátěži
- Funkční třída NYHA II nebo III
- Zvýšený NT-proBNP v klidu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Synkopa, setrvalá ventrikulární tachyarytmie se cvičením, obstrukční onemocnění koronárních tepen nebo infarkt myokardu v průběhu posledních 6 měsíců v anamnéze
- Anamnéza resuscitované náhlé srdeční zástavy kdykoli nebo známého vybití vhodného implantabilního kardioverteru defibrilátoru (ICD) během 6 měsíců před screeningem
- Současná léčba disopyramidem nebo ranolazinem (do 14 dnů před screeningem)
- Současná nebo plánovaná léčba během studie kombinací beta-blokátorů a blokátorů kalciových kanálů
- Byl léčen invazivní redukcí septa (chirurgická myektomie nebo perkutánní alkoholová ablace septa [ASA]) během 6 měsíců před screeningem
- Anamnéza klidové nebo pozátěžové LVOT >30 mmHg, pokud nebyla následně léčena repozicí septa
- Má Fridericii QTc (QTcF) > 480 ms nebo jakoukoli jinou abnormalitu EKG, kterou zkoušející považuje za riziko pro bezpečnost účastníka (např. atrioventrikulární blok druhého stupně typu II)
- Má přetrvávající nebo permanentní fibrilaci síní bez antikoagulační léčby po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem a/nebo není dostatečně kontrolována během 1 roku od screeningu
- Anamnéza klinicky významného maligního onemocnění během 10 let, jako je nemetastatický kožní spinocelulární nebo bazaliom
- Anamnéza nebo důkaz jakékoli jiné klinicky významné poruchy, stavu nebo nemoci, které by podle názoru zkoušejícího nebo lékaře MyoKardia představovaly riziko pro bezpečnost subjektu nebo by narušovaly hodnocení, postupy nebo dokončení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1
Aktivní léčba pro účastníky se základní cílovou minimální koncentrací
|
MYK-461
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 2
Aktivní léčba pro účastníky s vyšší cílovou minimální koncentrací
|
MYK-461
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo skupina
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí příhodu při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)
|
Toto je procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí příhodu související s léčbou (TEAE)
|
Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)
|
|
Procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu vážnou nežádoucí příhodu související s léčbou (STEAE)
Časové okno: Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)
|
Toto je procento účastníků, kteří zaznamenali alespoň jednu závažnou nežádoucí příhodu související s léčbou (STEAE)
|
Od první dávky do 8 týdnů po poslední dávce (až 24 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. března 2018
Primární dokončení (Aktuální)
7. ledna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
7. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. února 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. února 2018
První zveřejněno (Aktuální)
22. února 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. srpna 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. července 2022
Naposledy ověřeno
1. července 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MYK-461-006
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .