Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-studie van Mavacamten bij volwassenen met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14 juli 2022 bijgewerkt door: MyoKardia, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, concentratiegestuurde, verkennende studie van Mavacameten bij patiënten met symptomatische niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (nHCM) en behouden linkerventrikelejectiefractie

Dit is een multicenter, verkennend, gerandomiseerd, dubbelblind onderzoek naar de toediening van mavacamten bij 60 deelnemers met symptomatische nHCM, gerandomiseerd om een ​​kuur van 16 weken met mavacamten-doses te krijgen, getitreerd om 1 van de 2 beoogde geneesmiddelconcentraties te bereiken.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
59

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Gediagnosticeerd met nHCM (hypertrofische en niet-verwijde linkerventrikel zonder systemische of andere bekende oorzaak), met LV-wanddikte ≥ 15 mm bij screening of ≥ 13 mm met een positieve familiegeschiedenis van HCM.
  • Leeftijd 18 en ouder, lichaamsgewicht > 45 kg
  • Gedocumenteerde LVEF ≥ 55% bij de screening zoals bepaald door het centrale echolaboratorium
  • LVOT-gradiënt < 30 mmHg in rust EN tijdens Valsalva EN na inspanning
  • NYHA functionele klasse II of III
  • Verhoogde NT-proBNP in rust

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van syncope, aanhoudende ventriculaire tachyaritmie met inspanning, obstructieve coronaire hartziekte of myocardinfarct in de afgelopen 6 maanden
  • Geschiedenis van gereanimeerde plotselinge hartstilstand op enig moment of bekende geschikte implanteerbare cardioverter defibrillator (ICD) ontlading binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Huidige behandeling met disopyramide of ranolazine (binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening)
  • Huidige of geplande behandeling tijdens het onderzoek met een combinatie van bètablokkers en calciumantagonisten
  • Is binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening behandeld met invasieve septumreductie (chirurgische myectomie of percutane alcohol septum ablatie [ASA])
  • Geschiedenis van rust of post-inspanning LVOT >30 mmHg tenzij vervolgens behandeld door septumreductie
  • Heeft QTc Fridericia (QTcF) >480 ms of een andere ECG-afwijking die volgens de onderzoeker een risico vormt voor de veiligheid van de deelnemer (bijv. tweedegraads atrioventriculair blok type II)
  • Aanhoudend of permanent atriumfibrilleren heeft gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening geen anticoagulantia gebruikt en/of de snelheid niet voldoende onder controle heeft binnen 1 jaar na de screening
  • Geschiedenis van klinisch significante kwaadaardige ziekte binnen 10 jaar, zoals niet-gemetastaseerd huidplaveiselcel- of basaalcelcarcinoom
  • Geschiedenis of bewijs van enige andere klinisch significante stoornis, aandoening of ziekte die, naar de mening van de onderzoeker of MyoKardia-arts, een risico zou vormen voor de veiligheid van de proefpersoon of de evaluatie, procedures of voltooiing van het onderzoek zou verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Groep 1
Actieve behandeling voor deelnemers met basisdoel door concentratie
Geneesmiddel: mavacamten
MYK-461
Andere namen:
  • MYK-461
Experimenteel: Groep 2
Actieve behandeling voor deelnemers met een hoger streefdoel door concentratie
Geneesmiddel: mavacamten
MYK-461
Andere namen:
  • MYK-461
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo-groep
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat ten minste één opkomende bijwerking (TEAE) tijdens de behandeling heeft ervaren
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)
Dit is het percentage deelnemers dat ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerking (TEAE) heeft ervaren
Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)
Percentage deelnemers dat ten minste één ernstig tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (STEAE) heeft ervaren
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)
Dit is het percentage deelnemers dat ten minste één ernstige behandelingsgerelateerde bijwerking (STEAE) heeft ervaren
Van de eerste dosis tot 8 weken na de laatste dosis (tot 24 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
MyoKardia, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
30 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
7 januari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
7 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
9 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
22 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
9 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
14 juli 2022

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • MYK-461-006

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen