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Uno studio di fase 2 su Mavacamten negli adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14 luglio 2022 aggiornato da: MyoKardia, Inc.

Uno studio esplorativo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, guidato dalla concentrazione su Mavacameten in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica (nHCM) e frazione di eiezione ventricolare sinistra conservata

Questo è uno studio multicentrico, esplorativo, randomizzato, in doppio cieco sulla somministrazione di mavacamten in 60 partecipanti con nHCM sintomatica randomizzati a ricevere un ciclo di 16 settimane di dosi di mavacamten titolate per raggiungere 1 delle 2 concentrazioni target del farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
59

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Diagnosi di nHCM (ventricolo sinistro ipertrofico e non dilatato in assenza di causa sistemica o altra causa nota), con spessore della parete LV ≥ 15 mm allo screening o ≥ 13 mm con una storia familiare positiva di HCM.
  • Età pari o superiore a 18 anni, peso corporeo > 45 kg
  • LVEF documentata ≥ 55% allo screening come determinato dal laboratorio centrale eco
  • Gradiente LVOT < 30 mmHg a riposo E durante Valsalva E post-esercizio
  • Classe funzionale NYHA II o III
  • NT-proBNP elevato a riposo

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia di sincope, tachiaritmia ventricolare sostenuta con esercizio, malattia coronarica ostruttiva o infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi
  • Anamnesi di arresto cardiaco improvviso rianimato in qualsiasi momento o scarica appropriata nota di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) entro 6 mesi prima dello screening
  • Trattamento in corso con disopiramide o ranolazina (entro 14 giorni prima dello screening)
  • Trattamento in corso o pianificato durante lo studio con una combinazione di beta-bloccanti e bloccanti dei canali del calcio
  • È stato trattato con riduzione invasiva del setto (miectomia chirurgica o ablazione percutanea del setto con alcol [ASA]) entro 6 mesi prima dello screening
  • Storia di LVOT a riposo o post-esercizio >30 mmHg a meno che non venga successivamente trattato mediante riduzione del setto
  • Ha QTc Fridericia (QTcF)> 480 ms o qualsiasi altra anomalia dell'ECG considerata dallo sperimentatore come un rischio per la sicurezza dei partecipanti (p. es., blocco atrioventricolare di secondo grado di tipo II)
  • Ha una fibrillazione atriale persistente o permanente non in terapia anticoagulante per almeno 4 settimane prima dello screening e/o non adeguatamente controllata in frequenza entro 1 anno dallo screening
  • Anamnesi di malattia maligna clinicamente significativa entro 10 anni come carcinoma cutaneo a cellule squamose o basocellulare non metastatico
  • Anamnesi o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del medico di MyoKardia, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza del soggetto o interferirebbe con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo 1
Trattamento attivo per i partecipanti con concentrazione minima target di base
Droga: mavacamten
MYK-461
Altri nomi:
  • MYK-461
Sperimentale: Gruppo 2
Trattamento attivo per i partecipanti con una concentrazione minima target più elevata
Droga: mavacamten
MYK-461
Altri nomi:
  • MYK-461
Comparatore placebo: Placebo
Gruppo placebo
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso emergente durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)
Questa è la percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE)
Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato almeno un evento avverso serio emergente dal trattamento (STEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)
Questa è la percentuale di partecipanti che hanno manifestato almeno un evento avverso grave emergente dal trattamento (STEAE)
Dalla prima dose a 8 settimane dopo l'ultima dose (fino a 24 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
MyoKardia, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 gennaio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 gennaio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 luglio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MYK-461-006

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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