Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící subjekty s distální renální tubulární acidózou

2. června 2026 aktualizováno: Advicenne Pharma

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná vysazovací studie fáze 3 hodnotící ADV7103 u pediatrických a dospělých subjektů s distální renální tubulární acidózou (dRTA)

Toto je fáze 3, prospektivní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie vysazení studijního přípravku, která srovnává účinnost ADV7103 oproti placebu při prevenci rozvoje metabolické acidózy definované hladinou bikarbonátu v séru u pediatrických pacientů (6 měsíců až < 18 let) a dospělí (18 až 65 let) jedinci s primární dRTA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie se zaměří na zařazení alespoň 4 subjektů v každé z následujících věkových skupin: 6 měsíců - 23 měsíců; 2–11 let a ≥ 12 let. Subjekty budou ve studii po dobu až 21 týdnů. Po screeningu a zařazení se subjekty budou účastnit 8-12týdenního otevřeného období, kde bude dávka ADV7103 titrována tak, aby byla účinná, a poté bude pokračovat po zbytek otevřeného období. Během tohoto období budou prováděna pravidelná měření hladin hydrogenuhličitanu a draslíku. Po období otevřené studie vstoupí subjekty do 6denního randomizovaného období pro vysazení. Pro tuto část studie budou subjekty přijaty do lůžkového zařízení. Zkoušku dokončí období sledování až čtyři týdny po znovuzavedené terapii. Subjekty budou mít možnost následně zadat dlouhodobé, otevřené prodloužení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ženské nebo mužské subjekty ve věku ≥ 6 měsíců a ≤ 65 let v době udělení souhlasu;
  2. Subjekt má předchozí diagnózu primární dRTA trvající alespoň 4 měsíce u subjektů ve věku < 12 let a alespoň jeden rok u subjektů ve věku ≥ 12 let na základě zdokumentované anamnézy neaniontové mezery, hyperchloremie, hypokalemického metabolismu acidóza;
  3. Subjekt vyžaduje ≥ 0,9 mEq/kg/den alkalické terapie k udržení hladin bikarbonátu v séru nad LLN pro laboratoř poskytující výsledky;

Kritéria vyloučení:

  1. Žena, která je těhotná nebo kojící nebo má plány na těhotenství během studie;
  2. Subjekt má známky dysfunkce proximálního tubulu (např. hypofosfatémie, nízká hladina kyseliny močové v séru, glykosurie nebo aminokyselinurie);
  3. Subjekt má jiný diagnostikovaný stav jako potenciální etiologii pro její/jeho dRTA (např. systémový lupus erythematodes, Sjogrenův syndrom), podle názoru zkoušejícího;
  4. Subjekt vyžaduje terapii kalium šetřícími diuretiky, inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu, blokátory receptoru angiotenzinu II, trimethoprimem, drospirenonem a dalšími progestiny, nefrotoxickými antibiotiky, peniciliny, takrolimem nebo léky, o kterých je známo, že zpomalují vyprazdňování žaludku nebo jinak interferují s vstřebáváním studovaného produktu;
  5. Subjekt má známky obstrukční uropatie nebo jiné nálezy na ultrazvuku ledvin spojené s návštěvou 1, u kterých se podle názoru zkoušejícího očekává, že bude vyžadovat zásah v průběhu studie;

  6. Subjekt má některou z následujících laboratorních abnormalit spojených s návštěvou 1:

    1. AST a/nebo ALT > 1,5x horní hranice normálu (ULN)
    2. Sérový draslík > 5,0 mEq/l nebo <3,0 mEq/l nebo hypokalémie doprovázená klinickými příznaky (např. svalové křeče) nebo významnými změnami EKG (např. deprese T vlny, elevace U vlny)
    3. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (podle aktualizovaného Schwartzova vzorce pro děti a vzorce Chronické onemocnění ledvin - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] pro dospělé)
    4. Celkový bilirubin > ULN, s výjimkou známé Gilbertovy choroby.
  7. Subjekt byl v posledních 6 měsících hospitalizován nebo podstoupil ambulantní chirurgický zákrok (jiný než menší kožní a dRTA související zákroky nebo umístění ušní trubice) nebo plánuje operaci v následujících 6 měsících;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: ADV7103
Pacienti pokračují v podávání ADV7103 dvakrát denně v jejich otevřené dávce po dobu 6 dnů
Lék: ADV7103
Každá dávka ADV7103 obsahuje pevný poměr 1/3 ADV7103-CK (citrát draselný) a 2/3 ADV7103-BK (bikarbonát draselný) na základě hmotnosti účinných látek. Síla je 6,44 (± 10 %) mEq/g ADV7103 (alkalizační síla).
Ostatní jména:
  • Citrát draselný a hydrogenuhličitan draselný
Komparátor placeba: Komparátor placeba
Pacienti dostávají odpovídající placebo dvakrát denně, dokud nedosáhnou hladiny bikarbonátu 18 mEq/l
Lék: Placebo

Placebo je kombinace 2 mm zelených laktózových granulí a 2 mm bílých laktózových granulí, které se užívají ústy.

Každá dávka placeba obsahuje pevný poměr 1/3 zelených granulí a 2/3 bílých granulí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Časové okno: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Advicenne Pharma

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • B23CS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ADV7103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení