Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimushenkilöiden, joilla on distaalinen munuaistiehyessäidoosi, arviointi

tiistai 2. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Advicenne Pharma

Vaiheen 3 monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vieroitustutkimus, jossa arvioitiin ADV7103:a lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on distaalinen munuaistubulusasidoosi (dRTA)

Tämä on vaiheen 3, prospektiivinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu lääkevalmisteen vetäytymistutkimus, jossa verrataan ADV7103:n tehoa lumelääkkeeseen estäessä seerumin bikarbonaattipitoisuuden perusteella määritellyn metabolisen asidoosin kehittyminen lapsilla (6 kuukaudesta < 18-vuotiaat) ja aikuiset (18–65-vuotiaat), joilla on primaarinen dRTA.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen osallistuu vähintään 4 koehenkilöä jokaisessa seuraavista ikäryhmistä: 6 kuukautta - 23 kuukautta; 2-11 vuotta ja ≥ 12 vuotta. Koehenkilöt ovat tutkimuksessa enintään 21 viikkoa. Seulonnan ja rekisteröinnin jälkeen koehenkilöt osallistuvat 8-12 viikon avoimeen leimausjaksoon, jossa ADV7103-annos titrataan vaikutuksen saavuttamiseksi, minkä jälkeen sitä jatketaan avoimen leiman jakson jäljellä olevan ajan. Tänä aikana kerätään säännöllisiä bikarbonaatti- ja kaliumpitoisuuksia. Avoimen jakson jälkeen koehenkilöillä on 6 päivän satunnaistettu varoaika. Tässä osassa tutkimusta koehenkilöt otetaan laitoshoitoon. Enintään neljän viikon seurantajakso uudelleen aloitetussa terapiassa päättää kokeen. Koehenkilöillä on myöhemmin mahdollisuus osallistua pitkäaikaiseen avoimeen laajennukseen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
3

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Nais- tai miespuoliset koehenkilöt, jotka ovat ≥ 6 kuukauden ikäisiä ja ≤ 65-vuotiaita suostumushetkellä;
  2. Koehenkilöllä on aiemmin diagnosoitu primaarinen dRTA, joka on kestänyt vähintään 4 kuukautta alle 12-vuotiailla ja vähintään vuoden ikäisillä ≥ 12-vuotiailla, perustuen dokumentoituun ei-anionivakoon, hyperkloreemiseen, hypokaleemiseen metaboliseen asidoosi;
  3. Koehenkilö tarvitsee ≥ 0,9 mekv/kg/päivä alkalihoitoa, jotta seerumin bikarbonaattipitoisuudet pysyisivät LLN:n yläpuolella, jotta laboratorio voisi tuottaa tuloksia;

Poissulkemiskriteerit:

  1. Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana;
  2. Potilaalla on todisteita proksimaalisista tubulusten toimintahäiriöistä (esim. hypofosfatemia, alhainen seerumin virtsahappotaso, glykosuria tai aminohapposuria);
  3. Tutkijalla on tutkijan mielestä toinen diagnosoitu sairaus mahdollisena etiologiansa dRTA:lle (esim. systeeminen lupus erythematosus, Sjogrenin oireyhtymä);
  4. Kohde vaatii hoitoa kaliumia säästävillä diureeteilla, angiotensiinikonvertaasin estäjillä, angiotensiini II -reseptorin salpaajilla, trimetopriimillä, drospirenonilla ja muilla progestiineilla, nefrotoksisilla antibiooteilla, penisilliineillä, takrolimuusilla tai lääkkeillä, joiden tiedetään hidastavan mahalaukun tyhjenemistä tai muuten häiritsevän tutkimustuotteen imeytymistä;
  5. Tutkittavalla on todisteita obstruktiivisesta uropatiasta tai muista käyntiin 1 liittyvistä munuaisten ultraäänilöydöksistä, joiden odotetaan vaativan interventiota tutkimuksen aikana, tutkijan mielestä;

  6. Tutkittavalla on jokin seuraavista käyntiin 1 liittyvistä laboratoriopoikkeavuuksista:

    1. AST ja/tai ALT > 1,5x normaalin yläraja (ULN)
    2. Seerumin kalium > 5,0 mekv/l tai <3,0 mekv/l tai hypokalemia, johon liittyy kliinisiä oireita (esim. lihaskrampit) tai merkittäviä EKG-muutoksia (esim. T-aallon lasku, U-aallon nousu)
    3. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (päivitetyn Schwartzin kaavan lapsille ja kroonisen munuaissairauden – epidemiologisen yhteistyön [CKD-EPI] -kaavan mukaan aikuisille)
    4. Kokonaisbilirubiini > ULN, paitsi jos Gilbertin tauti on tunnettu.
  7. Potilas on ollut sairaalahoidossa tai hänelle on tehty avohoitoleikkaus (muut kuin pienet iho- ja dRTA-sairauksiin liittyvät toimenpiteet tai korvaletkun asennus) viimeisen 6 kuukauden aikana tai hän suunnittelee leikkausta seuraavan 6 kuukauden aikana;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: ADV7103
Potilaat saavat edelleen ADV7103:a kahdesti päivässä avoimena annoksena 6 päivän ajan
Lääke: ADV7103
Jokainen ADV7103-annos sisältää kiinteän suhteen 1/3 ADV7103-CK (kaliumsitraatti) ja 2/3 ADV7103-BK (kaliumbikarbonaatti) vaikuttavien aineiden massan perusteella. Vahvuus on 6,44 (± 10 %) mekv/g ADV7103:a (alkalisointiteho).
Muut nimet:
  • Kaliumsitraatti ja kaliumbikarbonaatti
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Potilaat saavat vastaavaa lumelääkettä kahdesti päivässä, kunnes he saavuttavat bikarbonaattitason 18 mEq/l
Lääke: Plasebo

Placebo on yhdistelmä 2 mm:n vihreäpäällysteisiä laktoosirakeita ja 2 mm:n valkopäällysteisiä laktoosirakeita, jotka otetaan suun kautta.

Jokainen lumelääkeannos sisältää kiinteän suhteen 1/3 vihreitä rakeita ja 2/3 valkoisia rakeita.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Aikaikkuna: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Advicenne Pharma

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 20. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 23. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 3. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • B23CS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ADV7103

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia