Studie hodnotící subjekty s distální renální tubulární acidózou

Kritéria pro zařazení:

1. Ženské nebo mužské subjekty ve věku ≥ 6 měsíců a ≤ 65 let v době udělení souhlasu;
2. Subjekt má předchozí diagnózu primární dRTA trvající alespoň 4 měsíce u subjektů ve věku < 12 let a alespoň jeden rok u subjektů ve věku ≥ 12 let na základě zdokumentované anamnézy neaniontové mezery, hyperchloremie, hypokalemického metabolismu acidóza;
3. Subjekt vyžaduje ≥ 0,9 mEq/kg/den alkalické terapie k udržení hladin bikarbonátu v séru nad LLN pro laboratoř poskytující výsledky;

Kritéria vyloučení:

1. Žena, která je těhotná nebo kojící nebo má plány na těhotenství během studie;
2. Subjekt má známky dysfunkce proximálního tubulu (např. hypofosfatémie, nízká hladina kyseliny močové v séru, glykosurie nebo aminokyselinurie);
3. Subjekt má jiný diagnostikovaný stav jako potenciální etiologii pro její/jeho dRTA (např. systémový lupus erythematodes, Sjogrenův syndrom), podle názoru zkoušejícího;
4. Subjekt vyžaduje terapii kalium šetřícími diuretiky, inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu, blokátory receptoru angiotenzinu II, trimethoprimem, drospirenonem a dalšími progestiny, nefrotoxickými antibiotiky, peniciliny, takrolimem nebo léky, o kterých je známo, že zpomalují vyprazdňování žaludku nebo jinak interferují s vstřebáváním studovaného produktu;
5. Subjekt má známky obstrukční uropatie nebo jiné nálezy na ultrazvuku ledvin spojené s návštěvou 1, u kterých se podle názoru zkoušejícího očekává, že bude vyžadovat zásah v průběhu studie;

6. Subjekt má některou z následujících laboratorních abnormalit spojených s návštěvou 1:

   1. AST a/nebo ALT > 1,5x horní hranice normálu (ULN)
   2. Sérový draslík > 5,0 mEq/l nebo <3,0 mEq/l nebo hypokalémie doprovázená klinickými příznaky (např. svalové křeče) nebo významnými změnami EKG (např. deprese T vlny, elevace U vlny)
   3. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (podle aktualizovaného Schwartzova vzorce pro děti a vzorce Chronické onemocnění ledvin - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] pro dospělé)
   4. Celkový bilirubin > ULN, s výjimkou známé Gilbertovy choroby.
7. Subjekt byl v posledních 6 měsících hospitalizován nebo podstoupil ambulantní chirurgický zákrok (jiný než menší kožní a dRTA související zákroky nebo umístění ušní trubice) nebo plánuje operaci v následujících 6 měsících;