Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GLILD diagnostikován u dětí a mladých dospělých s běžnou variabilní imunodeficiencí (pGLILD)

23. srpna 2018 aktualizováno: Central Hospital, Nancy, France

Granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění (GLILD) diagnostikované u dětí a mladých dospělých s běžnou variabilní imunodeficiencí

U 8 až 22 % pacientů s běžnou variabilní imunodeficiencí (CVID) se vyvine granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění (GLILD), které se ukázalo jako hlavní příčina mortality. O GLILDu u dětí a mladých dospělých je známo jen málo. Cílem této studie bylo popsat klinické, funkční, radiologické a patologické rysy dětí a mladých dospělých s diagnózou GLILD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Variabilní běžná imunodeficience (VCID) zahrnuje heterogenní skupinu primitivních imunodeficiencí s variabilním klinickým a imunologickým nastavením, ale globálně charakterizovanou hypogamaglobulinémií s významným snížením hladin imunoglobulinu G, často spojenou s poklesem hladin imunoglobulinu A a/nebo imunoglobulinu M s neschopností produkovat protilátky v reakci na infekci a/nebo imunizaci. VCID je nejčastější primární imunodeficiencí s odhadovanou prevalencí mezi 1/10 000 a 1/50 000. Se zavedením vysokých dávek, intravenózních nebo subkutánních imunoglobulinů se počet infekcí spolu s morbiditou a indukovanou mortalitou v posledních letech prudce snížil. Naopak značně přibylo neinfekčních komplikací, jako jsou autoimunitní projevy, střevní záněty, enteropatie, hepatitida, plicní onemocnění a lymfoproliferace (až lymfom), které dosahují 70 % pacientů.

Granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění je neinfekční komplikace, která se může objevit během evoluce VCID a která je obvykle plicní manifestací systémového polyklonálního lymfoproliferativního onemocnění. GLILD obsahoval jak granulomatózní, tak lymfoproliferativní histopatologické obrazce, jako je lymfocytární intersticiální pneumonie, folikulární bronchiolitida a lymfoidní hyperplazie. V nedávných sériích se u přibližně 8 až 22 % pacientů rozvine GLILD u VCID a tato komplikace je spojena se zvýšenou mortalitou.

Ačkoli nyní existuje více studií prováděných u dospělé populace, ty v dětské populaci jsou v současné době pouze kazuistikou. Podle našich nejlepších znalostí je k dispozici velmi málo údajů o tomto specifickém plicním onemocnění u pediatrické populace a populace mladých dospělých.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

  • Děti a mladí dospělí ve věku od 0 do 25 let
  • s diagnózou běžné variabilní imunodeficience (výrazný pokles IgG, alespoň méně než -2 SD ve srovnání s průměrem pro věk; spojeno s poklesem alespoň jednoho z izotypů imunoglobulinu M nebo imunoglobulinu A, , nepřítomnost iso-hemaglutininů a/nebo špatná odpověď na vakcínu s vyloučením jiných definovaných příčin hypogamaglobulinémie)
  • Podezření na GLILD podle plicní biopsie nebo CT hrudníku

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacient ve věku od 0 do 25 let (při diagnóze GLILD)
  • s diagnózou syndromu primární imunodeficience „Common Variable Immunodeficiency“, jako je podle kritérií American and European Societies for Immunodeficiency z roku 1999
  • Podezření na GLILD (granulomatózní lymfocytární intersticiální plicní onemocnění

Kritéria vyloučení:

  • plicní onemocnění způsobené jinými příčinami, jako je infekční nebo hypersenzitivní pneumonitida

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Biopsie plic
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s plicní biopsií, jejichž charakteristiky odpovídají charakteristikám definovaným British Lung Foundation
od roku 1998 do července 2018

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická symptomatologie
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s významnou klinickou symptomatologií
od roku 1998 do července 2018
Imunologie
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s určitým imunologickým profilem
od roku 1998 do července 2018
Funkční testy plic
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s restriktivním syndromem a/nebo změnou kapacity difúze oxidu uhelnatého (Plicní funkční testy)
od roku 1998 do července 2018
CT hrudník v GLILD
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s radiologickými charakteristikami odpovídajícími charakteristikám definovaným British Lung Foundation
od roku 1998 do července 2018
Bronchoalveolární laváž
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD s významnou alterací bronchoalveolární laváže
od roku 1998 do července 2018
Správa GLILD
Časové okno: od roku 1998 do července 2018
Počet pacientů s podezřením na GLILD, kteří podstoupili léčbu pro tuto indikaci
od roku 1998 do července 2018

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Central Hospital, Nancy, France

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Fanny FOUYSSAC, CHRU Nancy

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. srpna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. srpna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PSS2017/p-GLILD-FOUYSSAC/NK

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení