Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti taliglucerázy Alfa u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3

24. listopadu 2024 aktualizováno: Ari Zimran
Toto je multicentrická studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti taliglucerázy alfa (60 jednotek/kg) u dříve neléčených subjektů jakéhokoli věku s GD typu 3. Jedinci budou dostávat infuzi taliglucerázy alfa každé 2 týdny po dobu 12 měsíců. Subjektům, kteří dobře tolerují infuze a kteří jsou léčeni v centrech, kde je domácí terapie SOC, bude umožněno přejít z místa na domácí léčbu podle uvážení PI, ale po nejméně 3 bezproblémových infuzích v místě.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti s GD typu 3 vykazují jak viscerální, tak neurologické projevy. Kromě progresivního neurologického postižení se na významné mortalitě a morbiditě podílejí projevy somatických onemocnění, zejména splenomegalie az ní vyplývající cytopenie. Účinky enzymové substituční terapie (ERT) na pacienty s GD 1. typu byly jasně zdokumentovány a mají příznivý vliv na viscerální a hematologické parametry onemocnění. Je známo, že rekombinantní enzym neprochází hematoencefalickou bariérou a nemá žádný vliv na neurologické postižení. Pravděpodobně kvůli vzácnosti GD typu 3 jsou informace o somatických účincích ERT z velké části omezeny na kazuistiky nebo jednocentrové série. Existuje také několik přehledů kohort, ale klinický podtyp, věk, genotyp, dávkování ERT, doprovodné terapie a odpověď na léčbu se u pacientů v těchto kohortách značně liší. Tato prospektivní studie si klade za cíl objektivně zhodnotit hematologické a viscerální účinky ERT s taliglucerázou alfa na poměrně klinicky a geneticky homogenní skupině dosud neléčených pacientů s GD typu 3. Pro účely této studie budou subjekty, které nedostávají žádnou Gaucherovu specifickou medikaci po dobu alespoň 12 měsíců, považovány za "neléčené". Očekává se, že výsledky této studie poskytnou objektivnější pohled na míru odpovědi u tohoto typu pacientů a potenciálně vytvoří nové oblasti výzkumu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Krocan
      • Ankara, Krocan
        • Gazi University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena jakéhokoli věku; pokud však žena:

    • musí používat antikoncepci, pokud je ve fertilním věku, nebo musí být chirurgicky sterilní
    • nesmí být laktující
  2. Diagnostika GD typu 3 pomocí enzymatické a sekvenční analýzy; a potvrzeno lékařským monitorem.
  3. Splenomegalie alespoň 5 x násobek normy (MN).
  4. Léčba naivní.

Kritéria vyloučení:

Způsobilé subjekty nemusí splňovat žádné z následujících kritérií vyloučení:

  1. Typ 2 GD.
  2. Přítomnost myoklonických záchvatů.

  3. Alespoň jedna alela z:

    • N370S (N409S v nedávné nomenklatuře)
    • R496H (R535H v aktuální nomenklatuře)
  4. Přítomnost kalcifikace v srdečních chlopních nebo tepnách při echokardiografii.
  5. Přítomnost neléčeného železa, kyseliny listové, nedostatek vitaminu B12 a/nebo hypotyreóza. (Vyřešená anémie není vylučovacím kritériem.)
  6. Přítomnost viru lidské imunodeficience (HIV), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) a/nebo infekce hepatitidy C.
  7. Splenektomie a transplantace kostní dřeně.
  8. Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval soulad subjektu s požadavky studie.
  9. Jakákoli jiná porucha, která může interferovat s výsledky koncových bodů účinnosti.
  10. Těhotenství nebo kojení.
  11. V současné době užíváte jiný zkoumaný lék na jakýkoli stav nebo jakýkoli terapeutický lék na Gaucherovu chorobu.
  12. Subjekt a/nebo jeho rodiče nebo zákonní zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie.
  13. Anamnéza jakékoli alergie na potraviny/léky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Taligluceráza alfa
Intravenózní infuze taligluucerázy alfa (Elelyso) u dosud neléčených pacientů s Gaucherovou chorobou typu 3
Lék: Elelyso
Taligluceráza alfa je v současnosti schválenou terapií ve Spojených státech a mnoha dalších zemích pro dospělé a děti s potvrzenou diagnózou GD 1. typu a v malém počtu zemí je také schválena pro použití u GD 3. typu.
Ostatní jména:
  • Taligluceráza Alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna objemu sleziny od výchozí hodnoty měřená pomocí MRI
Časové okno: od výchozího stavu do měsíce 12
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do měsíce 12

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu jater měřená pomocí MRI
Časové okno: od výchozího stavu do měsíce 12
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do měsíce 12
Procentuální změna hemoglobinu
Časové okno: od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna v počtu krevních destiček
Časové okno: od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna Lyso-GB1
Časové okno: od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce
Procentuální změna oproti základní linii
od výchozího stavu do 3., 6., 9. a 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ari Zimran

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. června 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WI224302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení