Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter-, sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af taliglucerase alfa hos forsøgspersoner med type 3 Gauchers sygdom

24. november 2024 opdateret af: Ari Zimran
Dette er en multicenterundersøgelse til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af ​​taliglucerase alfa (60 enheder/kg) hos tidligere ubehandlede forsøgspersoner i alle aldre med type 3 GD. Forsøgspersonerne vil modtage en infusion af taliglucerase alfa hver anden uge i 12 måneder. Forsøgspersoner, der tåler infusionerne godt, og som behandles i centre, hvor hjemmeterapi er SOC, vil få lov til at skifte fra behandlingssted til hjemmebehandling efter PI's skøn, men efter ikke mindre end 3 hændelsesløse infusioner på stedet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter med type 3 GD udviser både viscerale og neurologiske manifestationer. Ud over den progressive neurologiske involvering bidrager somatiske sygdomsmanifestationer, især splenomegali og resulterende cytopeni, til betydelig dødelighed og morbiditet. Effekterne af enzymerstatningsterapi (ERT) på patienter med Type 1 GD er klart dokumenteret og har en gavnlig effekt på viscerale og hæmatologiske sygdomsparametre. Det er kendt, at rekombinant enzym ikke passerer blod-hjerne-barrieren og ikke har nogen effekt på neurologisk involvering. Sandsynligvis på grund af sjældenheden af ​​Type 3 GD er information om de somatiske virkninger af ERT stort set begrænset til case-rapporter eller enkeltcenterserier. Der er også få anmeldelser af kohorter, men den kliniske undertype, alder, genotype, ERT-dosering, ledsagende terapier og behandlingsrespons varierer meget blandt patienter i disse kohorter. Denne prospektive undersøgelse sigter mod objektivt at evaluere de hæmatologiske og viscerale virkninger af ERT med taliglucerase alfa på en temmelig klinisk og genetisk homogen gruppe af behandlingsnaive patienter med Type 3 GD. I forbindelse med denne undersøgelse vil forsøgspersoner, der ikke har modtaget Gaucher-specifik medicin i mindst 12 måneder, blive betragtet som "ubehandlet". Resultaterne af denne undersøgelse forventes at give et mere objektivt overblik over graden af ​​respons hos denne patienttype og potentielt skabe nye forskningsområder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Indien
      • New Delhi, Indien
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i enhver alder; dog hvis hun er:

    • skal bruge prævention, hvis den er i den fødedygtige alder, eller skal være kirurgisk steril
    • må ikke være diegivende
  2. Diagnose af Type 3 GD ved enzym- og sekvensanalyse; og bekræftet af Lægemonitoren.
  3. Splenomegali mindst 5 x multipla af normal (MN).
  4. Behandlingsnaiv.

Ekskluderingskriterier:

Kvalificerede emner har muligvis ikke nogen af ​​følgende eksklusionskriterier:

  1. Type 2 GD.
  2. Tilstedeværelse af myokloniske anfald.

  3. Mindst én allel af:

    • N370S (N409S i nyere nomenklatur)
    • R496H (R535H i nyere nomenklatur)
  4. Tilstedeværelse af forkalkning i hjerteklapper eller arterier ved ekkokardiografi.
  5. Tilstedeværelse af ubehandlet jern, folinsyre, vitamin B12-mangel og/eller hypothyroidisme. (Løst anæmi er ikke et eksklusionskriterium.)
  6. Tilstedeværelse af humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og/eller hepatitis C-infektioner.
  7. Splenektomi og knoglemarvstransplantation.
  8. Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter efterforskerens vurdering ville forstyrre forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsens krav.
  9. Enhver anden lidelse, der kan interferere med resultaterne af effektmålene.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Tager i øjeblikket et andet forsøgslægemiddel til enhver tilstand eller ethvert terapeutisk lægemiddel mod Gauchers sygdom.
  12. Forsøgspersonen og/eller forsøgspersonens forælder(e) eller værge(r) er ikke i stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen.
  13. Sygehistorie med enhver fødevare-/narkotikaallergi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Taliglucerase Alpha
Intravenøs infusion af Taligluucerase alfa (Elelyso) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom type 3
Medicin: Elelyso
Taliglucerase alfa er i øjeblikket en godkendt behandling i USA og mange andre lande til voksne og børn med en bekræftet diagnose af Type 1 GD, og ​​er også godkendt til brug i Type 3 GD i et lille antal lande.
Andre navne:
  • Taliglucerase Alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i miltvolumen målt ved MR
Tidsramme: fra baseline til måned 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i levervolumen målt ved MR
Tidsramme: fra baseline til måned 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 12
Procentvis ændring i hæmoglobin
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring i blodpladetal
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring i Lyso-GB1
Tidsramme: fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12
Procentvis ændring fra baseline
fra baseline til måned 3, 6, 9 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ari Zimran

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • WI224302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger