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Uno studio multicentrico, sulla sicurezza e sull'efficacia della taliglucerasi alfa in soggetti con malattia di Gaucher di tipo 3

24 novembre 2024 aggiornato da: Ari Zimran
Questo è uno studio multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia della taliglucerasi alfa (60 unità/kg) in soggetti di qualsiasi età non trattati in precedenza con GD di tipo 3. I soggetti riceveranno un'infusione di taliglucerasi alfa ogni 2 settimane per 12 mesi. I soggetti che tollerano bene le infusioni e che sono curati in centri in cui la terapia domiciliare è il SOC potranno passare dal sito al trattamento domiciliare a discrezione del PI ma dopo non meno di 3 infusioni senza incidenti presso il sito.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I pazienti con GD di tipo 3 presentano manifestazioni sia viscerali che neurologiche. Oltre al progressivo coinvolgimento neurologico, le manifestazioni della malattia somatica, in particolare la splenomegalia e la conseguente citopenia, contribuiscono a mortalità e morbilità significative. Gli effetti della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) sui pazienti con GD di tipo 1 sono stati chiaramente documentati e hanno un effetto benefico sui parametri della malattia viscerale ed ematologica. È noto che l'enzima ricombinante non attraversa la barriera emato-encefalica e non ha alcun effetto sul coinvolgimento neurologico. Probabilmente a causa della rarità della GD di tipo 3, le informazioni sugli effetti somatici dell'ERT sono in gran parte limitate a case report o serie monocentriche. Ci sono anche poche revisioni di coorti, ma il sottotipo clinico, l'età, il genotipo, il dosaggio di ERT, le terapie di accompagnamento e la risposta al trattamento variano ampiamente tra i pazienti in queste coorti. Questo studio prospettico mira a valutare oggettivamente gli effetti ematologici e viscerali della ERT con taliglucerasi alfa su un gruppo piuttosto clinicamente e geneticamente omogeneo di pazienti naïve al trattamento con GD di tipo 3. Ai fini di questo studio, i soggetti che non ricevono farmaci specifici per Gaucher per almeno 12 mesi saranno considerati "non trattati". I risultati di questo studio dovrebbero fornire una visione più obiettiva del grado di risposta di questo tipo di paziente e creare potenzialmente nuove aree di ricerca.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • India
      • New Delhi, India
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino
        • Gazi University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di qualsiasi età; tuttavia, se femmina:

    • deve usare la contraccezione se in età fertile o deve essere chirurgicamente sterile
    • non deve essere in allattamento
  2. Diagnosi di GD di tipo 3 mediante analisi enzimatica e di sequenza; e confermato dal Medical Monitor.
  3. Splenomegalia almeno 5 x multipli del normale (MN).
  4. Naïve al trattamento.

Criteri di esclusione:

I soggetti idonei non possono avere nessuno dei seguenti criteri di esclusione:

  1. Tipo 2GD.
  2. Presenza di crisi miocloniche.

  3. Almeno un allele di:

    • N370S (N409S nella nomenclatura recente)
    • R496H (R535H nella nomenclatura recente)
  4. Presenza di calcificazioni nelle valvole cardiache o nelle arterie nell'ecocardiografia.
  5. Presenza di ferro non trattato, acido folico, carenza di vitamina B12 e/o ipotiroidismo. (L'anemia risolta non è un criterio di esclusione.)
  6. Presenza di virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e/o infezioni da epatite C.
  7. Splenectomia e trapianto di midollo osseo.
  8. Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del soggetto ai requisiti dello studio.
  9. Qualsiasi altro disturbo che possa interferire con i risultati degli endpoint di efficacia.
  10. Gravidanza o allattamento.
  11. Attualmente sta assumendo un altro farmaco sperimentale per qualsiasi condizione o qualsiasi farmaco terapeutico per la malattia di Gaucher.
  12. Il soggetto e/o i genitori o tutori legali del soggetto non sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio.
  13. Storia medica di qualsiasi allergia alimentare/farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Taliglucerasi alfa
Infusione endovenosa di Taligluucerase alfa (Elelyso) in pazienti naive al trattamento con malattia di Gaucher di tipo 3
Droga: Elelyso
La taliglucerasi alfa è attualmente una terapia approvata negli Stati Uniti e in molti altri paesi per adulti e bambini con diagnosi confermata di GD di tipo 1 ed è anche approvata per l'uso nella GD di tipo 3 in un numero limitato di paesi.
Altri nomi:
  • Taliglucerasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del volume della milza misurato mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: dal basale al mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del volume del fegato misurato mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: dal basale al mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale al mese 12
Variazione percentuale dell'emoglobina
Lasso di tempo: dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale della conta piastrinica
Lasso di tempo: dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale in Lyso-GB1
Lasso di tempo: dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12
Variazione percentuale rispetto al basale
dal basale ai mesi 3, 6, 9 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ari Zimran

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Pfizer

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 giugno 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 novembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WI224302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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