Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności taliglucerazy alfa u pacjentów z chorobą Gauchera typu 3

24 listopada 2024 zaktualizowane przez: Ari Zimran
Jest to wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności taliglucerazy alfa (60 jednostek/kg) u wcześniej nieleczonych pacjentów z GD typu 3 w każdym wieku. Pacjenci będą otrzymywać infuzję taliglucerazy alfa co 2 tygodnie przez 12 miesięcy. Pacjenci, którzy dobrze tolerują infuzje i którzy są leczeni w ośrodkach, w których standardową procedurą opieki jest terapia domowa, będą mogli zmienić leczenie z ośrodka na leczenie domowe według uznania PI, ale po nie mniej niż 3 infuzjach bez powikłań w miejscu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci z GD typu 3 wykazują zarówno objawy trzewne, jak i neurologiczne. Poza postępującym zajęciem neurologicznym objawy somatyczne, zwłaszcza splenomegalia i wynikająca z niej cytopenia, przyczyniają się do znacznej śmiertelności i zachorowalności. Efekty enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) u pacjentów z GD typu 1 zostały jasno udokumentowane i mają korzystny wpływ na parametry choroby trzewnej i hematologicznej. Wiadomo, że rekombinowany enzym nie przechodzi przez barierę krew-mózg i nie ma wpływu na objawy neurologiczne. Prawdopodobnie ze względu na rzadkość występowania GD typu 3 informacje na temat skutków somatycznych ERT są w dużej mierze ograniczone do opisów przypadków lub serii jednoośrodkowych. Istnieje również niewiele przeglądów kohort, ale podtyp kliniczny, wiek, genotyp, dawkowanie ERT, terapie towarzyszące i odpowiedź na leczenie różnią się znacznie wśród pacjentów w tych kohortach. To prospektywne badanie ma na celu obiektywną ocenę hematologicznego i trzewnego wpływu ERT z taliglucerazą alfa na raczej jednorodną klinicznie i genetycznie grupę wcześniej nieleczonych pacjentów z GD typu 3. Na potrzeby tego badania osoby nieotrzymujące leków swoistych dla Gauchera przez co najmniej 12 miesięcy będą uważane za „nieleczone”. Oczekuje się, że wyniki tego badania zapewnią bardziej obiektywny obraz stopnia odpowiedzi tego typu pacjentów i potencjalnie stworzą nowe obszary badań.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
14

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w każdym wieku; jednakże, jeśli kobieta:

    • musi stosować antykoncepcję, jeśli jest w wieku rozrodczym lub musi być sterylna chirurgicznie
    • nie może być w okresie laktacji
  2. Diagnoza GD typu 3 za pomocą analizy enzymów i sekwencji; i potwierdzone przez Monitor Medyczny.
  3. Splenomegalia co najmniej 5 x wielokrotność normy (MN).
  4. Nieleczony.

Kryteria wyłączenia:

Kwalifikujący się uczestnicy mogą nie spełniać żadnego z poniższych kryteriów wykluczenia:

  1. Typ 2 GD.
  2. Obecność napadów mioklonicznych.

  3. Co najmniej jeden allel:

    • N370S (N409S w najnowszej nomenklaturze)
    • R496H (R535H w najnowszej nomenklaturze)
  4. Obecność zwapnień w zastawkach serca lub tętnicach w badaniu echokardiograficznym.
  5. Obecność nieleczonego żelaza, kwasu foliowego, niedoboru witaminy B12 i/lub niedoczynności tarczycy. (Rozwiązana niedokrwistość nie jest kryterium wykluczającym).
  6. Obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C.
  7. Splenektomia i przeszczep szpiku kostnego.
  8. Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika wymagań badania.
  9. Wszelkie inne zaburzenia, które mogą zakłócać wyniki punktów końcowych skuteczności.
  10. Ciąża lub karmienie piersią.
  11. Obecnie przyjmuje inny badany lek na jakąkolwiek chorobę lub jakikolwiek lek terapeutyczny na chorobę Gauchera.
  12. Uczestnik i/lub jego rodzice lub opiekunowie prawni nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania.
  13. Historia medyczna jakiejkolwiek alergii na żywność / leki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Taligluceraza alfa
Dożylna infuzja taligluucerazy alfa (Elelyso) u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Gauchera typu 3
Lek: Elelyso
Taligluceraza alfa jest obecnie zatwierdzoną terapią w Stanach Zjednoczonych i wielu innych krajach dla dorosłych i dzieci z potwierdzoną diagnozą GD typu 1, a także jest zatwierdzona do stosowania w GD typu 3 w niewielkiej liczbie krajów.
Inne nazwy:
  • Taligluceraza Alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości śledziony w porównaniu z wartością wyjściową mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesiąca 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesiąca 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w objętości wątroby mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesiąca 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesiąca 12
Procentowa zmiana hemoglobiny
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w Lyso-GB1
Ramy czasowe: od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych
od wartości początkowej do miesięcy 3, 6, 9 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ari Zimran

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Pfizer

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • WI224302

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami