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Eine multizentrische Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zu Taliglucerase Alfa bei Patienten mit Typ-3-Gaucher-Krankheit

24. November 2024 aktualisiert von: Ari Zimran
Dies ist eine multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Taliglucerase alfa (60 Einheiten/kg) bei zuvor unbehandelten Probanden jeden Alters mit Typ-3-GD. Die Probanden erhalten 12 Monate lang alle 2 Wochen eine Infusion mit Taliglucerase alfa. Probanden, die die Infusionen gut vertragen und die in Zentren behandelt werden, in denen die Heimtherapie die SOC ist, dürfen nach Ermessen des PI, jedoch nach nicht weniger als 3 ereignislosen Infusionen am Standort, vom Standort zur Heimbehandlung wechseln.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit Typ-3-GD zeigen sowohl viszerale als auch neurologische Manifestationen. Zusätzlich zur fortschreitenden neurologischen Beteiligung tragen somatische Krankheitsmanifestationen, insbesondere Splenomegalie und daraus resultierende Zytopenie, zu einer erheblichen Mortalität und Morbidität bei. Die Wirkungen der Enzymersatztherapie (ERT) auf Patienten mit Typ-1-GD wurden eindeutig dokumentiert und haben eine positive Wirkung auf viszerale und hämatologische Krankheitsparameter . Es ist bekannt, dass rekombinante Enzyme die Blut-Hirn-Schranke nicht passieren und keine Wirkung auf eine neurologische Beteiligung haben. Vermutlich aufgrund der Seltenheit des GD Typ 3 sind Informationen zu den somatischen Effekten der ERT weitgehend auf Fallberichte oder monozentrische Serien beschränkt. Es gibt auch wenige Übersichten über Kohorten, aber der klinische Subtyp, das Alter, der Genotyp, die ERT-Dosierung, begleitende Therapien und das Ansprechen auf die Behandlung variieren stark zwischen den Patienten in diesen Kohorten. Ziel dieser prospektiven Studie ist die objektive Bewertung der hämatologischen und viszeralen Wirkungen von ERT mit Taliglucerase alfa bei einer relativ klinisch und genetisch homogenen Gruppe von behandlungsnaiven Patienten mit Typ-3-GD. Für die Zwecke dieser Studie werden Probanden, die mindestens 12 Monate lang keine Gaucher-spezifischen Medikamente erhalten, als „unbehandelt“ betrachtet. Die Ergebnisse dieser Studie sollen einen objektiveren Überblick über das Ansprechen dieses Patiententyps liefern und möglicherweise neue Forschungsgebiete eröffnen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
14

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • New Delhi, Indien
        • All India Institute of Medical Sciences
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn
        • Gazi University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich jeden Alters; jedoch, falls weiblich:

    • müssen Verhütungsmittel anwenden, wenn sie gebärfähig sind, oder müssen chirurgisch steril sein
    • darf nicht stillen
  2. Diagnose von Typ-3-GD durch Enzym- und Sequenzanalyse; und vom Medical Monitor bestätigt.
  3. Splenomegalie mindestens 5 x Vielfache des Normalwertes (MN).
  4. Behandlungsnaiv.

Ausschlusskriterien:

Förderfähige Fächer dürfen keines der folgenden Ausschlusskriterien aufweisen:

  1. Typ 2GD.
  2. Vorhandensein von myoklonischen Anfällen.

  3. Mindestens ein Allel von:

    • N370S (N409S in neuerer Nomenklatur)
    • R496H (R535H in neuerer Nomenklatur)
  4. Vorhandensein von Verkalkungen in Herzklappen oder Arterien in der Echokardiographie.
  5. Vorhandensein von unbehandeltem Eisen, Folsäure, Vitamin B12-Mangel und/oder Hypothyreose. (Behobene Anämie ist kein Ausschlusskriterium.)
  6. Vorhandensein von Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) und/oder Hepatitis-C-Infektionen.
  7. Splenektomie und Knochenmarktransplantation.
  8. Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde.
  9. Jede andere Störung, die die Ergebnisse der Wirksamkeitsendpunkte beeinträchtigen könnte.
  10. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  11. Derzeit Einnahme eines anderen Prüfmedikaments für eine beliebige Erkrankung oder eines therapeutischen Medikaments für die Gaucher-Krankheit.
  12. Der Proband und/oder die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden sind nicht in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen.
  13. Anamnese einer Nahrungsmittel-/Arzneimittelallergie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Taliglucerase Alpha
Intravenöse Infusion von Taligluucerase alfa (Elelyso) bei nicht vorbehandelten Patienten mit Typ-3-Gaucher-Krankheit
Arzneimittel: Elelyso
Taliglucerase alfa ist derzeit in den Vereinigten Staaten und vielen anderen Ländern eine zugelassene Therapie für Erwachsene und Kinder mit einer bestätigten Diagnose von Typ-1-GD und ist in einer kleinen Anzahl von Ländern auch für die Anwendung bei Typ-3-GD zugelassen.
Andere Namen:
  • Taliglucerase Alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch MRT
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
vom Ausgangswert bis zum 12. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch MRT
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
vom Ausgangswert bis zum 12. Monat
Prozentuale Veränderung des Hämoglobins
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
vom Ausgangswert bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
vom Ausgangswert bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Änderung von Lyso-GB1
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
vom Ausgangswert bis zu den Monaten 3, 6, 9 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ari Zimran

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Pfizer

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Ari Zimran, Prof., Shaare Zedek Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
20. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. November 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • WI224302

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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