Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup pro individuální pacienty IND of Hope Biosciences Autologní mezenchymální kmenové buňky odvozené z tukové tkáně pro léčbu dětské mozkové obrny

24. září 2025 aktualizováno: Hope Biosciences Research Foundation

Rozšířený přístup jednotlivých pacientů k IND autologních mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z tukové tkáně pro léčbu dětské mozkové obrny

Jedná se o Individuální pacientský rozšířený přístupový protokol autologních HB-adMSC pro léčbu dětské mozkové obrny (DMO) s primárním cílem ošetřit 1 jedince s DMO, který vyčerpal všechny možnosti léčby, jeho stav se nezlepšil, kvalita jeho života je byl tímto stavem vážně postižen a předtím uložil své mezenchymální kmenové buňky. Neexistují žádné plně obnovující léčby CP schválené FDA. Subjekt dostane 8 autologních infuzí HB-adMSC s celkovým počtem 50 milionů (50 x 10^6 buněk) buněk. Dodatek protokolu k podávání dalších infuzí HB-adMSC může být předložen IRB/FDA ke schválení v závislosti na pacientově odpovědi, AE/SAE a charakteristikách buněčné expanze.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Již není k dispozici

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jakmile je potvrzena způsobilost, přibližně 1-3 týdny po screeningu/základní návštěvě, subjekt se vrátí na první infuze. Následné ošetření bude probíhat každý druhý týden.

Při každé z těchto návštěv dostane subjekt jednu autologní infuzi HB-adMSC 50 milionů (50 x 10^6 buněk) celkem buněk. Každá infuzní návštěva bude zahrnovat následující procedury:

  1. Interval aktualizace H&P,
  2. Hmotnost
  3. Monitorování vitálních funkcí (srdeční frekvence, TK, resp., teplota, SpO2),
  4. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a Coagulation Panel, Serum Leptin),
  5. Ověření souhlasu pacienta/LAR bude provedeno ústně,
  6. Infuze HB-adMSC bude podávána intravenózně po dobu 1 hodiny.
  7. Subjekt bude poté sledován minimálně 4 hodiny.
  8. 24hodinové telefonické vyhodnocování nežádoucích účinků
  9. Video dokumentace

Následné návštěvy 4., 8., 12. a 16. týden (hodnocení bezpečnosti)

Pacient bude posouzen na nežádoucí účinky 24 hodin po každé infuzi s následným telefonátem. 4 týdny poté, co došlo k první infuzi, se subjekt vrátí na klinické místo k posouzení bezpečnosti na místě, které se bude opakovat v 8., 12. a 16. týdnu. Každé z těchto posouzení bezpečnosti na místě bude zahrnovat:

  1. Zkontrolujte a aktualizujte anamnézu,
  2. Aktualizujte seznam současně užívaných léků
  3. Video dokumentace
  4. Hmotnost
  5. Vitální funkce (srdeční tep, TK, dýchání, teplota, SpO2),
  6. fyzická zkouška,
  7. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a koagulační panel a sérový leptin)
  8. Hodnocení SARAH ve 4., 12. a 16. týdnu.
  9. Monitorování nežádoucích příhod Následná návštěva 26. týden (Posouzení bezpečnosti)

1. Zkontrolujte a aktualizujte lékařskou anamnézu, 2. Aktualizujte seznam současně podávaných léků 3. Hmotnost 4. Vitální funkce (srdeční frekvence, TK, dýchání, teplota, SpO2), 5. Fyzikální vyšetření, 6. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a koagulační panel a sérový leptin), 7. MRI mozku 8. SARAH (motoricko-funkční hodnotící škála pro děti a dospívající s dětskou mozkovou obrnou) 9. Monitoring nežádoucích příhod 10. Video dokumentace

Následná návštěva, týden 52 (hodnocení bezpečnosti – konec studie)

  1. Zkontrolujte a aktualizujte anamnézu,
  2. Aktualizujte seznam současně užívaných léků
  3. Hmotnost
  4. Vitální funkce (srdeční tep, TK, dýchání, teplota, SpO2),
  5. fyzická zkouška,
  6. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a koagulační panel a sérový leptin),
  7. Rentgen hrudníku (PA jeden pohled)
  8. SARAH (motoricko-funkční hodnotící škála pro děti a dospívající s dětskou mozkovou obrnou)
  9. Monitorování nežádoucích příhod
  10. Video dokumentace

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77478
        • Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza dětské mozkové obrny
  2. 3 roky a starší.

Kritéria vyloučení:

  1. Nedávná nebo probíhající infekce
  2. Klinicky významné kardiovaskulární, plicní, ledvinové, jaterní nebo endokrinní onemocnění.
  3. Imunosuprese definovaná jako WBC < 3 000 buněk/ml při základním screeningu.
  4. Jiné akutní nebo chronické zdravotní stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou zvýšit rizika spojená s účastí ve studii nebo podáváním HB-adMSC.
  5. Účast na dalších intervenčních výzkumných studiích.
  6. Neochota vracet se na následné návštěvy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hope Biosciences Research Foundation

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Hope Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HBCP01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení