Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup pro individuální pacienty IND of Hope Biosciences Autologní mezenchymální kmenové buňky odvozené z tukové tkáně pro léčbu dětské mozkové obrny

24. září 2025 aktualizováno: Hope Biosciences Research Foundation

Rozšířený přístup jednotlivých pacientů k IND autologních mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z tukové tkáně pro léčbu dětské mozkové obrny

Jedná se o Individuální pacientský rozšířený přístupový protokol autologních HB-adMSC pro léčbu dětské mozkové obrny (DMO) s primárním cílem ošetřit 1 jedince s DMO, který vyčerpal všechny možnosti léčby, jeho stav se nezlepšil, kvalita jeho života je byl tímto stavem vážně postižen a předtím uložil své mezenchymální kmenové buňky. Neexistují žádné plně obnovující léčby CP schválené FDA. Subjekt dostane 8 autologních infuzí HB-adMSC s celkovým počtem 50 milionů (50 x 10^6 buněk) buněk. Dodatek protokolu k podávání dalších infuzí HB-adMSC může být předložen IRB/FDA ke schválení v závislosti na pacientově odpovědi, AE/SAE a charakteristikách buněčné expanze.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jakmile je potvrzena způsobilost, přibližně 1-3 týdny po screeningu/základní návštěvě, subjekt se vrátí na první infuze. Následné ošetření bude probíhat každý druhý týden.

Při každé z těchto návštěv dostane subjekt jednu autologní infuzi HB-adMSC 50 milionů (50 x 10^6 buněk) celkem buněk. Každá infuzní návštěva bude zahrnovat následující procedury:

  1. Interval aktualizace H&P,
  2. Hmotnost
  3. Monitorování vitálních funkcí (srdeční frekvence, TK, resp., teplota, SpO2),
  4. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a Coagulation Panel, Serum Leptin),
  5. Ověření souhlasu pacienta/LAR bude provedeno ústně,
  6. Infuze HB-adMSC bude podávána intravenózně po dobu 1 hodiny.
  7. Subjekt bude poté sledován minimálně 4 hodiny.
  8. 24hodinové telefonické vyhodnocování nežádoucích účinků
  9. Video dokumentace

Následné návštěvy 4., 8., 12. a 16. týden (hodnocení bezpečnosti)

Pacient bude posouzen na nežádoucí účinky 24 hodin po každé infuzi s následným telefonátem. 4 týdny poté, co došlo k první infuzi, se subjekt vrátí na klinické místo k posouzení bezpečnosti na místě, které se bude opakovat v 8., 12. a 16. týdnu. Každé z těchto posouzení bezpečnosti na místě bude zahrnovat:

  1. Zkontrolujte a aktualizujte anamnézu,
  2. Aktualizujte seznam současně užívaných léků
  3. Video dokumentace
  4. Hmotnost
  5. Vitální funkce (srdeční tep, TK, dýchání, teplota, SpO2),
  6. fyzická zkouška,
  7. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a koagulační panel a sérový leptin)
  8. Hodnocení SARAH ve 4., 12. a 16. týdnu.
  9. Monitorování nežádoucích příhod Následná návštěva 26. týden (Posouzení bezpečnosti)

1. Zkontrolujte a aktualizujte lékařskou anamnézu, 2. Aktualizujte seznam současně podávaných léků 3. Hmotnost 4. Vitální funkce (srdeční frekvence, TK, dýchání, teplota, SpO2), 5. Fyzikální vyšetření, 6. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a koagulační panel a sérový leptin), 7. MRI mozku 8. SARAH (motoricko-funkční hodnotící škála pro děti a dospívající s dětskou mozkovou obrnou) 9. Monitoring nežádoucích příhod 10. Video dokumentace

Následná návštěva, týden 52 (hodnocení bezpečnosti – konec studie)

  1. Zkontrolujte a aktualizujte anamnézu,
  2. Aktualizujte seznam současně užívaných léků
  3. Hmotnost
  4. Vitální funkce (srdeční tep, TK, dýchání, teplota, SpO2),
  5. fyzická zkouška,
  6. Vzorek moči a krve pro klinické laboratoře (CBC s dif., CMP a koagulační panel a sérový leptin),
  7. Rentgen hrudníku (PA jeden pohled)
  8. SARAH (motoricko-funkční hodnotící škála pro děti a dospívající s dětskou mozkovou obrnou)
  9. Monitorování nežádoucích příhod
  10. Video dokumentace

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77478
        • Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza dětské mozkové obrny
  2. 3 roky a starší.

Kritéria vyloučení:

  1. Nedávná nebo probíhající infekce
  2. Klinicky významné kardiovaskulární, plicní, ledvinové, jaterní nebo endokrinní onemocnění.
  3. Imunosuprese definovaná jako WBC < 3 000 buněk/ml při základním screeningu.
  4. Jiné akutní nebo chronické zdravotní stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou zvýšit rizika spojená s účastí ve studii nebo podáváním HB-adMSC.
  5. Účast na dalších intervenčních výzkumných studiích.
  6. Neochota vracet se na následné návštěvy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hope Biosciences Research Foundation

Spolupracovníci

Hope Biosciences

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

23. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

29. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HBCP01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit