Accesso esteso al singolo paziente IND of Hope Biosciences Cellule staminali mesenchimali autologhe di derivazione adiposa per il trattamento della paralisi cerebrale
24 settembre 2025 aggiornato da: Hope Biosciences Research Foundation
Accesso esteso al singolo paziente IND di cellule staminali mesenchimali autologhe di derivazione adiposa per il trattamento della paralisi cerebrale
Questo è un protocollo di accesso esteso per paziente individuale di HB-adMSC autologhe per il trattamento della paralisi cerebrale (PC) con l'obiettivo principale di trattare 1 individuo con PC che ha esaurito tutte le opzioni di trattamento, le sue condizioni non sono migliorate, la sua qualità di vita è gravemente colpito dalla condizione e ha precedentemente accumulato le sue cellule staminali mesenchimali.
Non ci sono trattamenti completamente riparatori approvati dalla FDA per CP.
Il soggetto riceverà 8 infusioni autologhe di HB-adMSC di 50 milioni (50 x 10^6 cellule) di cellule totali.
Un emendamento al protocollo per la somministrazione di ulteriori infusioni di HB-adMSC può essere sottoposto all'approvazione dell'IRB/FDA a seconda della risposta del paziente, degli AE/SAE e delle caratteristiche di espansione cellulare.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Non più disponibile
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Una volta confermata l'idoneità, circa 1-3 settimane dopo la visita di screening/basale, il soggetto tornerà per le prime infusioni. I successivi trattamenti avverranno a settimane alterne.
In ciascuna di queste visite, il soggetto riceverà un'infusione autologa di HB-adMSC di 50 milioni (50 x 10^6 cellule) di cellule totali. Ogni visita di infusione includerà le seguenti procedure:
- Aggiornamento H&P a intervalli,
- Peso
- Monitoraggio dei segni vitali (Frequenza cardiaca, BP, Resp., Temp., SpO2),
- Un campione di urina e sangue per i laboratori clinici (CBC con diff., CMP e pannello di coagulazione, leptina sierica),
- Verrà eseguita verbalmente una verifica del consenso del paziente/LAR,
- L'infusione di HB-adMSC verrà somministrata per via endovenosa per un periodo di 1 ora.
- Il soggetto verrà quindi monitorato per un minimo di 4 ore.
- Valutazione telefonica 24 ore su 24 per eventi avversi
- Documentazione video
Visite di follow-up Settimana 4, 8, 12 e 16 (valutazioni sulla sicurezza)
Il paziente verrà valutato per eventi avversi 24 ore dopo ogni infusione con una telefonata di follow-up. 4 settimane dopo la prima infusione, il soggetto tornerà al centro clinico per una valutazione della sicurezza in loco, che verrà ripetuta alla settimana 8, 12 e 16. Ognuna di queste valutazioni di sicurezza in loco includerà:
- Rivedere e aggiornare la storia medica,
- Aggiorna l'elenco dei farmaci concomitanti
- Documentazione video
- Peso
- Segni vitali (frequenza cardiaca, BP, respiri, temp., SpO2),
- Esame fisico,
- Un campione di urina e sangue per i laboratori clinici (CBC con diff., CMP e pannello di coagulazione e leptina sierica)
- Valutazione SARAH nelle settimane 4, 12 e 16.
- Monitoraggio degli eventi avversi Visita di follow-up Settimana 26 (valutazioni sulla sicurezza)
1. Rivedere e aggiornare l'anamnesi, 2. Aggiornare l'elenco dei farmaci concomitanti 3. Peso 4. Segni vitali (frequenza cardiaca, PA, respirazione, temperatura, SpO2), 5. Esame fisico, 6. Un campione di urina e sangue per i laboratori clinici (CBC con diff., CMP e pannello di coagulazione e leptina sierica), 7. MRI cerebrale 8. La SARAH (scala di valutazione funzionale motoria per bambini e adolescenti con paralisi cerebrale) 9. Monitoraggio degli eventi avversi 10. Documentazione video
Visita di follow-up settimana 52 (valutazioni sulla sicurezza-fine dello studio)
- Rivedere e aggiornare la storia medica,
- Aggiorna l'elenco dei farmaci concomitanti
- Peso
- Segni vitali (frequenza cardiaca, BP, respiri, temp., SpO2),
- Esame fisico,
- Un campione di urina e sangue per i laboratori clinici (CBC con diff., CMP e pannello di coagulazione e leptina sierica),
- Radiografia del torace (PA Singola vista)
- La SARAH (scala di valutazione motorio-funzionale per bambini e adolescenti con paralisi cerebrale)
- Monitoraggio degli eventi avversi
- Documentazione video
Tipo di studio
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Singoli pazienti
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Texas
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Sugar Land, Texas, Stati Uniti, 77478
- Hope Biosciences Stem Cell Research Foundation
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di paralisi cerebrale
- 3 anni e più.
Criteri di esclusione:
- Infezione recente o in corso
- Malattia clinicamente significativa cardiovascolare, polmonare, renale, epatica o endocrina.
- Immunosoppressione come definita da WBC < 3.000 cellule/ml allo screening basale.
- Altre condizioni mediche acute o croniche che, a parere dello sperimentatore, possono aumentare i rischi associati alla partecipazione allo studio o alla somministrazione di HB-adMSC.
- Partecipazione ad altri studi di ricerca interventistica.
- Riluttanza a tornare per le visite di controllo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
19 luglio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 luglio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
23 luglio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento pubblicato
29 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 settembre 2025
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscolari
- Ipertono muscolare
- Manifestazioni neuromuscolari
- Danno cerebrale, cronico
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Spasticità muscolare
- Paralisi cerebrale
- Paralisi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- HBCP01
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