Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie s více dávkami RZ358 u pacientů s vrozeným hyperinzulinismem

9. května 2025 aktualizováno: Rezolute

Otevřená vícedávková studie RZ358 u pacientů s vrozeným hyperinzulinismem

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinky RZ358 zvyšující hladinu glukózy u pacientů s kongenitálním hyperinzulinismem (HI).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Existuje významná nenaplněná lékařská potřeba vyvinout nové terapie zaměřené na prevenci chronické rekurentní hypoglykémie u vrozené HI, nejčastější příčiny přetrvávající hypoglykémie u dětí. RZ358 je lidská mAb, která alostericky zeslabuje nadměrné působení inzulínu na cílové buňky. Proto je RZ358 ideálně vhodný jako potenciální terapie hyperinzulinismu a je vyvíjen k léčbě hypoglykémie spojené s nemocemi, jako je vrozená HI. Toto je multicentrická otevřená klinická studie fáze 2 navržená k posouzení bezpečnosti a účinnosti čtyř postupně vyšších dávek RZ358 u samostatných skupin pacientů s hyperinzulinemickou hypoglykémií způsobenou vrozenou HI, která není adekvátně kontrolována současným standardem péče nebo bez něj. Oprávněnost vyhodnotí období screeningu v délce až 5 týdnů. Po zařazení do studie bude RZ358 podáván jednou za dva týdny po dobu 8 týdnů a poté pacienti dokončí období sledování po léčbě v délce 13 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
23

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulharsko, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Dánsko
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Odense University Hospital
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Izrael, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Kanada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Krocan
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Krocan
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Krocan, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Krocan, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Krocan
        • Erzurum City Hospital
  • Německo
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 41 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 2–45 let (kromě věku 12–45 let v USA) se zavedenou klinickou diagnózou vrozeného hyperinzulinismu
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas nebo případně souhlas
  • Potvrzená hypoglykémie podle CGM, SMBG a klinického hodnocení během screeningu
  • Ochota používat antikoncepci, pokud je ve fertilním věku

Kritéria vyloučení:

  • Mimo rozsah krevní práce pro vstup do studie
  • Index tělesné hmotnosti mimo vstupní kritéria studie
  • Historie malignity
  • Klinicky významná onemocnění, séropozitivita na protilátky proti HIV, hepatitidě B nebo C
  • Použití systémových kortikosteroidů do 30 dnů před screeningem
  • Známá nebo suspektní alergie na studovaný lék
  • Nedávné užívání zkoumaného léku nebo léčby nebo účast ve zkoumané studii
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Anamnéza zneužívání drog nebo nadměrného užívání alkoholu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: RZ358 kohorta 1
Lék: Kohorta sekvenční skupiny RZ358 1
IV infuze po dobu 8 týdnů (3 mg/kg dvakrát týdně po dobu 8 týdnů)
Experimentální: RZ358 kohorta 2
Lék: Kohorta sekvenční skupiny RZ358 2
IV infuze po dobu 8 týdnů (6 mg/kg dvakrát týdně po dobu 8 týdnů)
Experimentální: RZ358 kohorta 3
Lék: Kohorta sekvenční skupiny RZ358 3
IV infuze po dobu 8 týdnů (9 mg/kg dvakrát týdně po dobu 8 týdnů)
Experimentální: RZ358 kohorta 4
Lék: Kohorta sekvenční skupiny RZ358 4
IV infuze po dobu 8 týdnů (dvoutýdenní fixní titrace dávky od 3 do 9 mg/kg po dobu prvních 4 týdnů, následovaná fixním množstvím dávky 9 mg/kg po zbývající 4 týdny)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Medián průměrného denního procenta času v cílovém rozmezí glukózy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) pomocí CGM na začátku (BL) a konec léčby (EOT)
Časové okno: 8 týdnů
Střední průměrná denního času v rozmezí glukózy cílového cíle 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) CGM na začátku a na konci léčby (EOT).
8 týdnů
Střední procento změny průměrného denního času v rozmezí glukózy v cílovém rozsahu glukózy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) CGM z výchozí hodnoty (BL)
Časové okno: 8 týdnů
Průměrná denní procento času v cílovém rozsahu glukózy (70-180 mg/dl) je porovnána od výchozí hodnoty ke konci léčby (EOT) a je uvedena střední procento změny tohoto rozdílu.
8 týdnů
Opakujte dávkovou farmakokinetiku RZ358
Časové okno: PŘEDMĚTNOST Týdny 1,3,5,7, 1-HR po dávce týdne 1 a 7. týdne a sledování ve dnech 14. den, 28. den, 42 a den 105
Do analýz PK měli být zahrnuti všichni pacienti, kteří dostali RZ358 a pro které byly primární údaje PK považovány za dostatečné a interpretovatelné. Údaje o individuálních a středních plazmatických koncentracích jsou shrnuty popisně na specifikovaných časových bodech. Výsledky této studie mohou být kombinovány s výsledky jiných studií pro analýzu a modelování (např. Populace PK a PK-PD), a proto jsou parametry PK hlášeny samostatně, jako součást iterativního přístupu populace PK.
PŘEDMĚTNOST Týdny 1,3,5,7, 1-HR po dávce týdne 1 a 7. týdne a sledování ve dnech 14. den, 28. den, 42 a den 105

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Medián průměrného týdeníku celkově, středně a těžké hypoglykémie od SMBG na začátku (BL) a konec léčby (EOT)
Časové okno: 8 týdnů
Střední průměrný týdenní počet celkových hypoglykémických událostí (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], mírných hypoglykémických událostí (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] a těžkých hypoglykémie (<50 mg/dl [2,8 mmOl/l]) od SMBG (ente (ENT) (ENT) (ENT) (ENT) (ENT (ETOT) (ENOT) (ENT).
8 týdnů
Střední procento změny průměrného týdeníku celkově, mírné a závažné hypoglykémie událostí SMBG z základní linie (BL)
Časové okno: 8 týdnů
Průměrný týdenní počet celkových událostí hypoglykémie (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], mírné události hypoglykémie (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] a závažné hypoglykémie (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) je porovnány z základní linie (e -eot) (efekt) (e -eot) (efekt) (efekt) (e -eot) (efekt) (efekt) (efekt) (e -eot) (en -pentoy) a hlásí se o ukončení léčby) a bl) (e -eot) a ukončení léčby).
8 týdnů
Medián průměrného denního času s celkovým, střední a těžkou hypoglykémií CGM na začátku (BL) a konec léčby (EOT)
Časové okno: 8 týdnů
Střední průměrná denního času v celkovém (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), mírné (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) a vážné (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) je hlášeno.
8 týdnů
Střední procento změny průměrného denního času s celkovým, středním a těžkým hypoglykémií CGM od základní linie (BL)
Časové okno: 8 týdnů
Průměrná denní procento v celkovém (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), střední (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) a závažné (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) je porovnáno od základní linie (BL) až do konce léčby (EOT) a jsou uvedeny v průměru těchto rozdílů.
8 týdnů
Medián průměrného denního trvání (minuty) s celkovou, střední a těžkou hypoglykémií CGM na začátku (BL) a konec léčby (EOT)
Časové okno: 8 týdnů
Střední průměrná doba trvání (minuty) v celkovém (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), střední (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) a těžká (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hypoglykémie při výkladu (bl) a koncem léčby.
8 týdnů
Střední procento změny průměrného denního trvání (minuty) s celkovou, střední a těžkou hypoglykémií CGM od základní linie (BL)
Časové okno: 8 týdnů
Průměrná doba trvání (minuty) v celkovém (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), mírné (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) a závažné (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) Hypoglykemie o CGM se porovnávají z výkladů (bl) a jsou hlášeny průměrné změny.
8 týdnů
Výskyt hypoglykémie během výzvy
Časové okno: 8 týdnů
Výskyt hypoglykémie během 12hodinové výzvy nalačno.
8 týdnů
Medián průměrných událostí hypoglykémie denně na každém ze specifikovaných prah glukózy CGM na začátku (BL) a konec léčby (EOT)
Časové okno: 8 týdnů
Medián průměrných událostí hypoglykémie denně u každého ze specifikovaných prahových hodnot glukózy [<70, <60 a <50 mg/dl (3,9, 3,3 a 2,8 mmol/l)], CGM na začátku (BL) a konec léčby (EOT).
8 týdnů
Střední čistá změna průměrných hypoglykémií událostí denně na každém ze specifikovaných prah glukózy CGM z základní linie (BL)
Časové okno: 8 týdnů
Průměrné události hypoglykémie za den při každém ze specifikovaných prah glukózy [<70, <60 a <50 mg/dl (3,9, 3,3 a 2,8 mmol/l)], CGM je porovnáno od základní linie (BL) do konce léčby (EOT) a jsou hlášeny průměrné čisté změny těchto rozdílů.
8 týdnů
Střední průměrný 8hodinový čas přes noc procenta v cílovém rozmezí glukózy 70-180 mg/dl CGM na začátku (BL) a konec léčby (EOT)
Časové okno: 8 týdnů
Medián průměrného 8hodinového přes noc (12:00-8:00) procenta v cílovém rozsahu glukózy (70-180 mg/dl) na začátku (BL) a konec léčby (EOT).
8 týdnů
Střední procento změny průměrného 8hodinového času přes noc v cílovém rozsahu glukózy 70-180 mg/dl CGM od základní linie (BL)
Časové okno: 8 týdnů
Průměrná 8hodinová přes noc (12:00-8:00) procent v cílovém rozsahu glukózy (70-180 mg/dl) je porovnána z výchozí hodnoty (BL) do konce treeatment (EOT) a střední procento změny tohoto rozdílu se uvádí.
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Rezolute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RZ358-606

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení