Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование множественных доз RZ358 у пациентов с врожденным гиперинсулинизмом

9 мая 2025 г. обновлено: Rezolute
Целью этого исследования является оценка безопасности, переносимости и эффектов повышения уровня глюкозы RZ358 у пациентов с врожденным гиперинсулинизмом (HI).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в разработке новых методов лечения, направленных на предотвращение хронической рецидивирующей гипогликемии при врожденном ГИ, наиболее частой причине персистирующей гипогликемии у детей. RZ358 представляет собой моноклональное антитело человека, которое аллостерически ослабляет избыточное действие инсулина на клетки-мишени. Следовательно, RZ358 идеально подходит в качестве потенциальной терапии гиперинсулинизма, и его разрабатывают для лечения гипогликемии, связанной с такими заболеваниями, как врожденный ГИ. Это многоцентровое открытое клиническое исследование фазы 2, предназначенное для оценки безопасности и эффективности четырех прогрессивно увеличивающихся доз RZ358 в отдельных группах пациентов с гиперинсулинемической гипогликемией из-за врожденного ГИ, которые не контролируются должным образом с помощью или без текущего стандарта лечения. Период скрининга до 5 недель позволит оценить соответствие требованиям. После регистрации RZ358 будет вводиться два раза в неделю в течение 8 недель, а затем пациенты завершат период наблюдения после лечения в течение 13 недель.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
23

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Болгария, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Германия
      • Magdeburg, Германия, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Дания
      • Odense, Дания, 5000
        • Odense University Hospital
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Израиль, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
  • Канада
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Канада, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Турция
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Турция
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Турция, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Турция, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Турция
        • Erzurum City Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 41 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины в возрасте от 2 до 45 лет (за исключением возраста 12-45 лет в США) с установленным клиническим диагнозом врожденного гиперинсулинизма.
  • Способность предоставить письменное информированное согласие или, в соответствующих случаях, согласие
  • Подтвержденная гипогликемия по оценке CGM, SMBG и клинической оценке во время скрининга
  • Готовность к использованию контрацепции при наличии детородного потенциала

Критерий исключения:

  • Анализ крови вне допустимого диапазона для участия в исследовании
  • Индекс массы тела вне критериев включения в исследование
  • История злокачественности
  • Клинически значимые заболевания, серопозитивность на ВИЧ, антитела к гепатиту В или С
  • Использование системных кортикостероидов в течение 30 дней до скрининга
  • Известная или предполагаемая аллергия на исследуемый препарат
  • Недавнее использование исследуемого препарата или лечения или участие в экспериментальном исследовании
  • Беременные или кормящие женщины
  • История злоупотребления наркотиками или чрезмерного употребления алкоголя

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: RZ358 Когорта 1
Лекарство: RZ358 Последовательная групповая когорта 1
Внутривенная инфузия в течение 8 недель (3 мг/кг два раза в неделю в течение 8 недель)
Экспериментальный: RZ358 Когорта 2
Лекарство: RZ358 Последовательная групповая когорта 2
Внутривенная инфузия в течение 8 недель (6 мг/кг два раза в неделю в течение 8 недель)
Экспериментальный: RZ358 Когорта 3
Лекарство: RZ358 Последовательная групповая когорта 3
Внутривенная инфузия в течение 8 недель (9 мг/кг два раза в неделю в течение 8 недель)
Экспериментальный: RZ358 Когорта 4
Лекарство: RZ358 Последовательная групповая когорта 4
Внутривенная инфузия в течение 8 недель (двухнедельная фиксированная доза - титрование от 3 до 9 мг/кг в течение первых 4 недель, с последующим введением фиксированной дозы 9 мг/кг в течение оставшихся 4 недель)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Медиана среднесуточного процентного времени в диапазоне целевого уровня глюкозы 70-180 мг/дл (3,9-10 ммоль/л) на CGM на исходном уровне (BL) и в конце обработки (EOT)
Временное ограничение: 8 недель
Сообщается о среднем среднем процентном времени в диапазоне целевых глюкозой 70-180 мг/дл (3,9-10 ммоль/л) с помощью CGM на исходном уровне и в конце лечения (EOT).
8 недель
Среднее процентное изменение среднего процента времени в диапазоне целевых целевых глюкозы составляет 70-180 мг/дл (3,9-10 ммоль/л) на CGM от исходного уровня (BL)
Временное ограничение: 8 недель
Среднесуточное процентное время в диапазоне целей глюкозы (70-180 мг/дл) сравнивается от исходного уровня до конца лечения (EOT), и сообщается о среднем процентном изменении этой разницы.
8 недель
Повторная доза фармакокинетика RZ358
Временное ограничение: Доза недели 1,3,5,7, 1-часовая доза доза 1 и неделя 7, а также последующие дни 14, день 28, день 42 и день 105.
Все пациенты, которые получали RZ358 и для которых основные данные PK считались достаточными и интерпретируемыми, должны были быть включены в анализ PK. Индивидуальные и средние данные о концентрации в плазме суммируются описательно в указанные моменты времени. Результаты этого исследования могут быть объединены с результатами других исследований для анализа и моделирования (например, популяции PK и PK-PD), и, следовательно, параметры PK сообщаются отдельно, как часть итерационного подхода PK.
Доза недели 1,3,5,7, 1-часовая доза доза 1 и неделя 7, а также последующие дни 14, день 28, день 42 и день 105.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Медиана среднего еженедельника в целом, умеренных и тяжелых случаях гипогликемии с помощью SMBG на исходном уровне (BL) и в конце лечения (EOT)
Временное ограничение: 8 недель
Медиана среднего еженедельного количества общих гипогликемии (<70 мг/дл [3,9 ммоль/л], ​​умеренные гипогликемии (<60 мг/дл [3,3 ммоль/л] и тяжелые события гипогликемии (<50 мг/дл [2,8 мммоль/л) с помощью SMBG на базовом языке (End of thetot).
8 недель
Среднее процентное изменение среднего еженедельного, умеренного и тяжелого гипогликемии со стороны SMBG из исходного уровня (BL)
Временное ограничение: 8 недель
Среднее еженедельное число общего количества гипогликемии (<70 мг/дл [3,9 ммоль/л], ​​умеренные гипогликемии события (<60 мг/дл [3,3 ммоль/л] и зрелые события гипогликемии (<50 мг/дл [2,8 мммоль/л) с помощью SMBG с базовыми изменениями (BLIN).
8 недель
Медиана среднесуточного процента с общим, умеренным и тяжелым гипогликемией с помощью CGM на исходном уровне (BL) и окончанием лечения (EOT)
Временное ограничение: 8 недель
Медиана среднего ежедневного процента в общем (<70 мг/дл [<3,9 ммоль/л]), умеренная (<60 мг/дл [3,3 ммоль/л]) и тяжелая (<50 мг/дл [2,8 ммоль/л]) гипогликемия в исходном уровне (BL) и конец лечения (EOT).
8 недель
Средний процент изменение среднего процента с общим, умеренным и тяжелой гипогликемией при CGM из исходного уровня (BL)
Временное ограничение: 8 недель
Среднесуточное процентное время в общем (<70 мг/дл [<3,9 ммоль/л]), умеренное (<60 мг/дл [3,3 ммоль/л]) и тяжелая (<50 мг/дл [2,8 ммоль/л]) гипогликемия, от почетных районов сравнивается.
8 недель
Медиана среднесуточной продолжительности (минуты) с общей, умеренной и тяжелой гипогликемией с помощью CGM на исходном уровне (BL) и конец лечения (EOT)
Временное ограничение: 8 недель
Медиана средней продолжительности (минуты) в общей (<70 мг/дл [<3,9 ммоль/л]), умеренная (<60 мг/дл [3,3 ммоль/л]) и тяжелая (<50 мг/дл [2,8 ммоль/л]) гипогликемия с помощью CGM AT Baseline (BL) и конец лечения (EOT).
8 недель
Среднее процентное изменение среднего ежедневного продолжительности (минуты) с общей, умеренной и тяжелой гипогликемией с помощью CGM из исходного уровня (BL)
Временное ограничение: 8 недель
Средняя продолжительность (минуты) в общем (<70 мг/дл [<3,9 ммоль/л]), умеренный (<60 мг/дл [3,3 ммоль/л]) и тяжелая (<50 мг/дл [2,8 ммоль/л]) гипогликемия с помощью CGM по сравнению с различными изменениями (BL) до конца лечения).
8 недель
Возникновение гипогликемии во время поста на поста
Временное ограничение: 8 недель
Появление гипогликемии во время 12 -часовой задачи.
8 недель
Средняя средняя гипогликемия событий в день в каждом из указанных порогов глюкозы с помощью CGM на исходном уровне (BL) и конца лечения (EOT)
Временное ограничение: 8 недель
Сообщается о средней средней гипогликемии событиях в день в каждом из указанных порогов глюкозы [<70, <60 и <50 мг/дл (3,9, 3,3 и 2,8 ммоль/л)], с помощью CGM на исходном уровне (BL) и конец лечения (EOT).
8 недель
Среднее чистое изменение средних событий гипогликемии в день на каждом из указанных порогов глюкозы с помощью CGM из исходного уровня (BL)
Временное ограничение: 8 недель
Средние события гипогликемии в день в каждом из указанных порогов глюкозы [<70, <60 и <50 мг/дл (3,9, 3,3 и 2,8 ммоль/л)] с помощью CGM сравниваются из исходного уровня (BL) до конца лечения (EOT) и медианские сетевые изменения этих различий.
8 недель
Медиана среднего 8-часового процентного времени в диапазоне целевого уровня глюкозы 70-180 мг/дл с помощью CGM на исходном уровне (BL) и в конце обработки (EOT)
Временное ограничение: 8 недель
Сообщается о среднем 8-часовом в течение ночи (12:00-8 утра) процентного времени в диапазоне целевых глюкозы (70-180 мг/дл) на исходном уровне (BL) и в конце лечения (EOT).
8 недель
Средний процент изменение среднего 8-часового процента в процентах в диапазоне целевых глюкозы 70-180 мг/дл по КГМ из исходного уровня (BL)
Временное ограничение: 8 недель
Среднее время 8-часового в течение ночи (12:00 до 8 утра) в диапазоне целевых глюкозы (70-180 мг/дл) сравнивается от исходного (BL) до конца трещин (EOT), и сообщается об изменении среднего процента этой разницы.
8 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Rezolute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
24 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
5 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
19 августа 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
21 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
31 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
4 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
28 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 мая 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RZ358-606

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками