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Uno studio in aperto a dosi multiple di RZ358 in pazienti con iperinsulinismo congenito

9 maggio 2025 aggiornato da: Rezolute
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti di aumento del glucosio di RZ358 in pazienti con iperinsulinismo congenito (HI).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Esiste una significativa esigenza medica insoddisfatta di sviluppare nuove terapie volte a prevenire l'ipoglicemia cronica ricorrente nell'HI congenita, la causa più comune di ipoglicemia persistente nei bambini. RZ358 è un mAb umano che allostericamente attenua l'eccessiva azione dell'insulina sulle cellule bersaglio. Pertanto, RZ358 è ideale come potenziale terapia per l'iperinsulinismo e viene sviluppato per trattare l'ipoglicemia associata a malattie come l'HI congenita. Si tratta di uno studio clinico di fase 2, multicentrico, in aperto, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di quattro dosi progressivamente più elevate di RZ358 in gruppi separati di pazienti con ipoglicemia iperinsulinemica dovuta a HI congenita, non adeguatamente controllata con o senza l'attuale standard di cura. Un periodo di screening fino a 5 settimane valuterà l'ammissibilità. Una volta arruolato, RZ358 verrà somministrato bisettimanalmente per 8 settimane, quindi i pazienti completeranno un periodo di follow-up post-trattamento di 13 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canada
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canada, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca, 5000
        • Odense University Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Germania
      • Magdeburg, Germania, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israele, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Tacchino
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Tacchino
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Tacchino, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Tacchino, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Tacchino
        • Erzurum City Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 41 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 2 e 45 anni (tranne l'età compresa tra 12 e 45 anni negli Stati Uniti) con una diagnosi clinica accertata di iperinsulinismo congenito
  • In grado di fornire il consenso informato scritto o, a seconda dei casi, il consenso
  • Ipoglicemia confermata valutata da CGM, SMBG e valutazione clinica, durante lo screening
  • Disponibilità a usare la contraccezione se in età fertile

Criteri di esclusione:

  • Analisi del sangue fuori range per l'ingresso nello studio
  • Indice di massa corporea al di fuori dei criteri di ammissione allo studio
  • Storia di malignità
  • Malattie clinicamente significative, sieropositività per HIV, anticorpi anti-epatite B o C
  • Uso di corticosteroidi sistemici entro 30 giorni prima dello screening
  • Allergia nota o sospetta al farmaco in studio
  • Uso recente di un farmaco o trattamento sperimentale o partecipazione a uno studio sperimentale
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Storia di abuso di droghe o uso eccessivo di alcol

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: RZ358 Coorte 1
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 1
Infusione EV per 8 settimane (3 mg/kg bisettimanali per 8 settimane)
Sperimentale: RZ358 Coorte 2
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 2
Infusione EV per 8 settimane (6 mg/kg bisettimanali per 8 settimane)
Sperimentale: RZ358 Coorte 3
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 3
Infusione EV per 8 settimane (9 mg/kg bisettimanali per 8 settimane)
Sperimentale: RZ358 Coorte 4
Droga: RZ358 Gruppo sequenziale Coorte 4
Infusione endovenosa per 8 settimane (titolazione della dose fissa bisettimanale da 3 a 9 mg/kg per le prime 4 settimane, seguita successivamente da una dose fissa di 9 mg/kg per le restanti 4 settimane)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mediana del tempo medio per la percentuale giornaliera entro un intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) da CGM al basale (BL) e fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana del tempo medio della percentuale giornaliera all'interno dell'intervallo target di glucosio 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) di CGM è riportato al basale e alla fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Variazione della percentuale mediana del tempo medio della percentuale giornaliero nell'intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) di CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Il tempo medio per la percentuale giornaliera all'interno dell'intervallo target di glucosio (70-180 mg/dL) viene confrontato dalla linea di base alla fine del trattamento (EOT) e viene riportata la variazione della percentuale mediana di quella differenza.
8 settimane
Ripetere la farmacocinetica a dose di RZ358
Lasso di tempo: Settimane pre-dose 1,3,5,7, 1 ora dopo la dose settimana 1 e settimana 7 e follow-up nei giorni 14, giorno 28, giorno 42 e giorno 105
Tutti i pazienti che hanno ricevuto RZ358 e per i quali i dati PK primari erano considerati sufficienti e interpretabili dovevano essere inclusi nelle analisi PK. I dati di concentrazione plasmatica individuali e medi sono riassunti in modo descrittivo ai timepoint specificati. I risultati di questo studio possono essere combinati con quelli di altri studi per l'analisi e la modellazione (ad esempio, la popolazione PK e PK-PD), e quindi i parametri PK sono riportati separatamente, come parte di un approccio PK della popolazione iterativa.
Settimane pre-dose 1,3,5,7, 1 ora dopo la dose settimana 1 e settimana 7 e follow-up nei giorni 14, giorno 28, giorno 42 e giorno 105

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mediana degli eventi di ipoglicemia settimanali complessivi, moderati e gravi di SMBG al basale (BL) e fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana del numero settimanale medio di eventi di ipoglicemia complessiva (<70 mg/dl [3,9 mmol/L], eventi di ipoglicemia moderati (<60 mg/dL [3,3 mmol/L] e eventi di ipoglicemia gravi (EOT) sono riportati.
8 settimane
Viaggio della percentuale mediana di eventi di ipoglicemia complessivi settimanali, moderati e gravi media da SMBG dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
The average weekly number overall hypoglycemia events (<70 mg/dL [3.9mmol/L], moderate hypoglycemia events (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] and severe hypoglycemia events (<50 mg/dL [2.8mmol/L]) by SMBG is compared from baseline (BL) to end of treatment (EOT) and the median percent changes of those differences are reported.
8 settimane
Mediana del tempo medio per la percentuale con l'ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM al basale (BL) e la fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana del tempo medio per la percentuale giornaliera in generale (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), moderata (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) e sono riportati gravi (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) ipoglicemia basale (BL) e fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Viaggio della percentuale mediana del tempo medio per la percentuale giornaliero con ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Il tempo medio per la percentuale giornaliero in generale (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderato (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) l'ipoglicemia viene confrontata dal basale (BL) alla fine del trattamento (EOT) e le variazioni della percentuale mediano delle differenze sono segnalate.
8 settimane
Mediana della durata giornaliera media (minuti) con ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM al basale (BL) e la fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana della durata media (minuti) in generale (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), moderata (<60 mg/dl [3,3 mmol/L]) e sono gravi (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) ipoglicemia mediante CGM alla base (BL) e la fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Viaggio della percentuale mediana della durata giornaliera media (minuti) con ipoglicemia complessiva, moderata e grave da parte di CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
La durata media (minuti) in generale (<70 mg/dl [<3,9 mmol/L]), moderata (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) ipoglicemia da parte di CGM viene confrontato dalla base (BL) alla fine del trattamento (EOT) e le variazioni mediane sono riportate.
8 settimane
Presenza di ipoglicemia durante la sfida a digiuno
Lasso di tempo: 8 settimane
Il verificarsi di ipoglicemia durante una sfida di digiuno di 12 ore.
8 settimane
Mediana degli eventi medi di ipoglicemia al giorno in ciascuna delle soglie di glucosio specificate da CGM al basale (BL) e alla fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
La mediana degli eventi medi di ipoglicemia al giorno a ciascuna delle soglie di glucosio specificate [<70, <60 e <50 mg/dl (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], di CGM al basale (BL) e alla fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Modifica netta mediana degli eventi medi di ipoglicemia al giorno in ciascuna delle soglie di glucosio specificate da CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Gli eventi medi di ipoglicemia al giorno a ciascuna delle soglie di glucosio specificate [<70, <60 e <50 mg/dl (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], per CGM, sono confrontati dalla linea di base (BL) alla fine del trattamento (EOT) e le variazioni della rete mediana di tali differenze sono riportate.
8 settimane
Mediana del tempo medio di 8 ore durante la notte nell'intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dl da CGM al basale (BL) e fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: 8 settimane
Viene riportata la mediana della media di 8 ore durante la notte (12 AM-8:00) nell'intervallo bersaglio del glucosio (70-180 mg/dL) al basale (BL) e alla fine del trattamento (EOT).
8 settimane
Variazione per percentuale mediana della media di 8 ore per la notte in intervallo target di glucosio di 70-180 mg/dl da CGM dal basale (BL)
Lasso di tempo: 8 settimane
Il tempo medio di 8 ore durante la notte (12 AM-8:00) nell'intervallo target di glucosio (70-180 mg/dL) viene confrontato dalla linea di base (BL) alla fine del treeatment (EOT) e viene segnalata la variazione della percentuale mediana di quella differenza.
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Rezolute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 maggio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RZ358-606

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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