Otwarte badanie wielokrotnej dawki RZ358 u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem
Otwarte badanie wielodawkowe RZ358 u pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
-
Varna, Bułgaria, 9010
- Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
-
-
-
-
-
Odense, Dania, 5000
- Odense University Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 117036
- Endocrinology Research Center
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja, 0122
- LTD "Pediatric Surgery Centre"
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d' Hebron
-
-
-
-
Adana
-
Sarıçam, Adana, Indyk
- Adana Cukurova University Balcalı Hospital
-
-
Ankara
-
Çankaya, Ankara, Indyk, 06800
- Hacettepe University
-
-
Diyarbakir
-
Kayapinar, Diyarbakir, Indyk, 21070
- SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
-
-
Erzurum
-
Yakutiye, Erzurum, Indyk
- Erzurum City Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 90000
- Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
-
-
Tel-Hashomer
-
Ramat Gan, Tel-Hashomer, Izrael, 5265601
- Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
-
-
-
-
Qubec
-
Monteral, Qubec, Kanada, H4A 3J1
- Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Magdeburg, Niemcy, 39120
- Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 2-45 lat (z wyjątkiem wieku 12-45 lat w USA) z ustalonym klinicznym rozpoznaniem wrodzonego hiperinsulinizmu
- Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody lub, w stosownych przypadkach, zgody
- Potwierdzona hipoglikemia oceniana za pomocą CGM, SMBG i oceny klinicznej podczas badania przesiewowego
- Gotowość do stosowania antykoncepcji, jeśli jest w wieku rozrodczym
Kryteria wyłączenia:
- Badanie krwi poza zakresem do włączenia do badania
- Wskaźnik masy ciała poza kryteriami włączenia do badania
- Historia nowotworów złośliwych
- Klinicznie istotne choroby, seropozytywność w kierunku HIV, przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B lub C
- Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
- Znana lub podejrzewana alergia na badany lek
- Niedawne stosowanie eksperymentalnego leku lub leczenia bądź udział w badaniu naukowym
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Historia nadużywania narkotyków lub nadmiernego spożywania alkoholu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 1
|
Infuzja dożylna przez 8 tygodni (3 mg/kg co dwa tygodnie przez 8 tygodni)
|
|
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 2
|
Wlew dożylny przez 8 tygodni (6 mg/kg co dwa tygodnie przez 8 tygodni)
|
|
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 3
|
Wlew dożylny przez 8 tygodni (9 mg/kg co dwa tygodnie przez 8 tygodni)
|
|
Eksperymentalny: RZ358 Kohorta 4
|
Infuzja dożylna przez 8 tygodni (co dwa tygodnie ustalona dawka-miareczkowanie od 3 do 9 mg/kg mc. przez pierwsze 4 tygodnie, a następnie ustalona dawka 9 mg/kg mc. przez pozostałe 4 tygodnie)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Mediana średniego okresu procentowego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Podano medianę średniego okresu procentowego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) na podstawie wartości wyjściowej i końca leczenia (EOT).
|
8 tygodni
|
|
Mediana procentowej zmiany średniego procentu dziennego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/l) o CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Średni czas dzienny w zakresie docelowego glukozy (70-180 mg/dl) jest porównywany od wartości wyjściowej do końca leczenia (EOT) i zgłaszano mediana procentowej zmiany tej różnicy.
|
8 tygodni
|
|
Powtarzaj farmakokinetykę RZ358
Ramy czasowe: Tygodnie przed dawkami 1,3,5,7, 1-godzinny po dawce Tydzień 1 i tygodnia 7, a następnie w dniach 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 105
|
Wszyscy pacjenci, którzy otrzymali RZ358 i dla których podstawowe dane PK uznano za wystarczające i możliwe do interpretacji, mieli zostać uwzględnione w analizach PK.
Indywidualne i średnie dane o stężeniu w osoczu podsumowano opisowo w określonych punktach czasowych.
Wyniki tego badania można połączyć z innymi badaniami analizy i modelowania (np. Populacja PK i PK-PD), a zatem parametry PK są zgłaszane osobno, w ramach iteracyjnego podejścia PK populacji.
|
Tygodnie przed dawkami 1,3,5,7, 1-godzinny po dawce Tydzień 1 i tygodnia 7, a następnie w dniach 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 105
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Mediana średnich tygodniowych, umiarkowanych i ciężkich zdarzeń hipoglikemii przez SMBG na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mediana średniej cotygodniowej liczby ogólnych zdarzeń hipoglikemii (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], umiarkowane zdarzenia hipoglikemii (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] i zgłoszono ciężkie zdarzenia hipoglikemii (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) przez SMBG na podstawie (BL) i końca).
|
8 tygodni
|
|
Mediana procentowa zmiana średniej tygodniowej, umiarkowanej i ciężkiej zdarzenia hipoglikemii według SMBG z linii podstawowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Średnia tygodniowa liczba ogólna zdarzenia hipoglikemii (<70 mg/dl [3,9 mmol/l], umiarkowane zdarzenia hipoglikemii (<60 mg/dl [3,3 mmol/l] i ciężkie zdarzenia hipoglikemii (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) przez SMBG jest porównywane od SMBG (BLE (BLE) (EOT) i mediana zmian.
|
8 tygodni
|
|
Mediana średniego okresu procentowego z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mediana średniego okresu procentowego w ogólnym (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) i donoszono ciężka (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) na początku (BL) i koniec leczenia (EOT).
|
8 tygodni
|
|
Mediana procentowej zmiany średniego procentu dziennego z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Średni czas dzienny w ogólnym (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) oraz ciężkie (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) porównano hipoglikemię z podstawy (BL) do końca leczenia (EOT)
|
8 tygodni
|
|
Mediana średniego dziennego czasu (minut) z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mediana średniego czasu trwania (minuty) w ogólnym (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]) oraz ciężka (<50 mg/dl [2,8 mmol/l]) hipoglikemia przez CGM (BL) i koniec leczenia (EOT).
|
8 tygodni
|
|
Mediana procentowa zmiana średniego dziennego czasu (minut) z ogólną, umiarkowaną i ciężką hipoglikemią przez CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Średni czas trwania (minuty) w ogóle (<70 mg/dl [<3,9 mmol/l]), umiarkowana (<60 mg/dl [3,3 mmol/l]), a ciężkie (<50 mg/dl [2,8 mmol/L]) hipoglikemia przez CGM jest porównywana z CGM z CGM.
|
8 tygodni
|
|
Występowanie hipoglikemii podczas prowokacji na czczo
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Występowanie hipoglikemii podczas 12 -godzinnego wyzwania na czczo.
|
8 tygodni
|
|
Mediana średnich zdarzeń hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mediana średnich zdarzeń hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy [<70, <60 i <50 mg/dl (3,9, 3,3 i 2,8 mmol/l)], przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT).
|
8 tygodni
|
|
Mediana zmiany netto średnich zdarzeń hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy przez CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Średnie zdarzenia hipoglikemii dziennie na każdym z określonych progów glukozy [<70, <60 i <50 mg/dl (3,9, 3,3 i 2,8 mmol/l)], podano od CGM od wartości wyjściowej (BL) do końca leczenia (EOT) i mediana zmian netto tych różnic.
|
8 tygodni
|
|
Mediana średnio 8-godzinnego procentu procentowego w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl przez CGM na początku (BL) i koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Podano medianę średnio 8-godzinnego (12 rano do 8 rano) w zakresie docelowego glukozy (70-180 mg/dl) na początku (BL) i końca leczenia (EOT).
|
8 tygodni
|
|
Mediana procentowej zmiany średniego 8-godzinnego procentu przez noc w zakresie docelowego glukozy 70-180 mg/dl według CGM od wartości wyjściowej (BL)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Średni czas 8-godzinny przez noc (12 rano do 8 rano) w zakresie docelowego glukozy (70-180 mg/dl) jest porównywana od linii wyjściowej (BL) do końca wagi (EOT), a mediana procentowej zmiany tej różnicy jest zgłaszana.
|
8 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- RZ358-606
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .