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Um estudo aberto de múltiplas doses de RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito

9 de maio de 2025 atualizado por: Rezolute

Um estudo aberto de doses múltiplas de RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos de aumento da glicose do RZ358 em pacientes com hiperinsulinismo congênito (HI).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Há uma necessidade médica significativa não atendida de desenvolver novas terapias destinadas a prevenir a hipoglicemia recorrente crônica na HI congênita, a causa mais comum de hipoglicemia persistente em crianças. O RZ358 é um mAb humano que atenua alostericamente a ação excessiva da insulina nas células-alvo. Portanto, o RZ358 é idealmente adequado como uma terapia potencial para hiperinsulinismo e está sendo desenvolvido para tratar a hipoglicemia associada a doenças como HI congênito. Este é um estudo clínico aberto de Fase 2, multicêntrico, projetado para avaliar a segurança e a eficácia de quatro doses progressivamente mais altas de RZ358 em grupos separados de pacientes com hipoglicemia hiperinsulinêmica devido a HI congênita, não adequadamente controlada com ou sem o padrão de tratamento atual. Um período de triagem de até 5 semanas avaliará a elegibilidade. Uma vez inscrito, o RZ358 será administrado quinzenalmente durante 8 semanas e, em seguida, os pacientes completarão um período de acompanhamento pós-tratamento de 13 semanas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
23

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Magdeburg, Alemanha, 39120
        • Magdeburg University Clinic Center (Otto-von-Guericke Universität)
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • SHAT Children diseases "Prof. Dr. Ivan Mitov"
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Medical University of Varna UMHAT "St. Marina"
  • Canadá
    • Qubec
      • Monteral, Qubec, Canadá, H4A 3J1
        • Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca, 5000
        • Odense University Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d' Hebron
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117036
        • Endocrinology Research Center
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0122
        • LTD "Pediatric Surgery Centre"
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 90000
        • Hadassah Har Hazofim MC - Division of Pediatric Endocrinology
    • Tel-Hashomer
      • Ramat Gan, Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • Edmond & Lilly Safra's Children Hospital
  • Peru
    • Adana
      • Sarıçam, Adana, Peru
        • Adana Cukurova University Balcalı Hospital
    • Ankara
      • Çankaya, Ankara, Peru, 06800
        • Hacettepe University
    • Diyarbakir
      • Kayapinar, Diyarbakir, Peru, 21070
        • SBÜ Gazi Yaşargil Eğitim ve Araştirma Hastanesi
    • Erzurum
      • Yakutiye, Erzurum, Peru
        • Erzurum City Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 41 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher de 2 a 45 anos de idade (exceto 12 a 45 anos nos EUA) com diagnóstico clínico estabelecido de hiperinsulinismo congênito
  • Capaz de fornecer consentimento informado por escrito ou, conforme aplicável, consentimento
  • Hipoglicemia confirmada conforme avaliada por CGM, SMBG e avaliação clínica, durante a Triagem
  • Vontade de usar métodos contraceptivos se houver potencial para engravidar

Critério de exclusão:

  • Exame de sangue fora do intervalo para entrada no estudo
  • Índice de massa corporal fora dos critérios de entrada do estudo
  • História de malignidade
  • Doenças clinicamente significativas, soropositividade para anticorpos HIV, hepatite B ou C
  • Uso de corticosteroides sistêmicos até 30 dias antes da triagem
  • Alergia conhecida ou suspeita ao medicamento do estudo
  • Uso recente de um medicamento ou tratamento experimental, ou participação em um estudo experimental
  • Mulheres grávidas ou lactantes
  • História de abuso de drogas ou uso excessivo de álcool

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: RZ358 Coorte 1
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 1
Infusão IV por 8 semanas (3 mg/kg quinzenalmente por 8 semanas)
Experimental: RZ358 Coorte 2
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 2
Infusão IV por 8 semanas (6 mg/kg quinzenalmente por 8 semanas)
Experimental: RZ358 Coorte 3
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 3
Infusão IV por 8 semanas (9 mg/kg quinzenalmente por 8 semanas)
Experimental: RZ358 Coorte 4
Medicamento: Grupo Sequencial RZ358 Coorte 4
Infusão IV por 8 semanas (titulação da dose fixa quinzenal de 3 a 9 mg/kg nas primeiras 4 semanas, seguida por uma dose fixa de 9 mg/kg posteriormente nas 4 semanas restantes)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mediana do tempo percentual médio diário dentro de uma faixa alvo de glicose de 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) pela CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
É relatada a mediana do tempo percentual médio diário dentro da faixa alvo de glicose 70-180 mg/dL (3,9-10 mmol/L) pela CGM na linha de base e o final do tratamento (EOT).
8 semanas
Mudança percentual mediana do tempo percentual médio diário dentro de uma faixa alvo de glicose de 70-180 mg/dl (3,9-10 mmol/L) pela CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
O tempo percentual médio diário dentro da faixa alvo de glicose (70-180 mg/dL) é comparado da linha de base ao final do tratamento (EOT) e a variação percentual mediana dessa diferença é relatada.
8 semanas
Repita a Farmacocinética da RZ358
Prazo: PRE DOSE Semanas 1,3,5,7, 1 hora após a semana 1 e semana 7, e acompanhamento nos dias 14, dia 28, dia 42 e dia 105
Todos os pacientes que receberam RZ358 e para quem os dados primários de PK foram considerados suficientes e interpretáveis ​​deveriam ser incluídos nas análises de PK. Os dados de concentração plasmática individuais e médios são resumidos descritivamente nos pontos de tempo especificados. Os resultados deste estudo podem ser combinados com os de outros estudos para análise e modelagem (por exemplo, PIP PK e PK-PD) e, portanto, os parâmetros de PK são relatados separadamente, como parte de uma abordagem de PK da população iterativa.
PRE DOSE Semanas 1,3,5,7, 1 hora após a semana 1 e semana 7, e acompanhamento nos dias 14, dia 28, dia 42 e dia 105

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mediana dos eventos de hipoglicemia média semanal, moderada e grave por SMBG na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
A mediana do número médio semanal de eventos gerais de hipoglicemia (<70 mg/dL [3,9 mmol/L], eventos moderados de hipoglicemia (<60 mg/dL [3,3 mmol/L] e hipoglicemia grave.
8 semanas
Mudança percentual mediana de eventos médios semanais de hipoglicemia semanal, moderada e grave por SMBG da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
The average weekly number overall hypoglycemia events (<70 mg/dL [3.9mmol/L], moderate hypoglycemia events (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] and severe hypoglycemia events (<50 mg/dL [2.8mmol/L]) by SMBG is compared from baseline (BL) to end of treatment (EOT) and the median percent changes of those differences are reported.
8 semanas
Mediana do tempo médio diário por percentual com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
A mediana do tempo percentual médio diário em geral (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderado (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dL [2,8 mmol/l]) hipoglicemia na linha de base (BL) e no tratamento final (eot).
8 semanas
Mudança percentual mediana do tempo percentual médio diário com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
O tempo percentual médio diário em geral (<70 mg/dL [<3,9 mmol/L]), moderado (<60 mg/dL [3,3 mmol/L]) e grave (<50 mg/dL [2,8 mmol/l]) a hipoglicemia é comparada daquela linha de base (BL) para o final do tratamento (eot) e a medição da medição e a medição.
8 semanas
Mediana da duração média diária (minutos) com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM na linha de base (BL) e final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
The median of average duration (minutes) in overall (<70 mg/dL [<3.9 mmol/L]), moderate (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] ), and severe (<50 mg/dL [2.8 mmol/L]) hypoglycemia by CGM at baseline (BL) and end of treatment (EOT) is reported.
8 semanas
Mudança percentual mediana da duração média diária (minutos) com hipoglicemia geral, moderada e grave por CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
The average duration (minutes) in overall (<70 mg/dL [<3.9 mmol/L]), moderate (<60 mg/dL [3.3 mmol/L] ), and severe (<50 mg/dL [2.8 mmol/L]) hypoglycemia by CGM is compared from baseline (BL) to end of treatment (EOT) and the median percent changes of those differences are reported.
8 semanas
Ocorrência de hipoglicemia durante o desafio do jejum
Prazo: 8 semanas
A ocorrência de hipoglicemia durante um desafio de jejum de 12 horas.
8 semanas
Mediana dos eventos médios de hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados pela CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
A mediana dos eventos médios de hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados [<70, <60 e <50 mg/dL (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], por CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT).
8 semanas
Mudança líquida mediana dos eventos médios de hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados pela CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
Os eventos médios da hipoglicemia por dia em cada um dos limiares de glicose especificados [<70, <60 e <50 mg/dL (3,9, 3,3 e 2,8 mmol/L)], por CGM, são comparados da linha de base (BL) ao fim do tratamento (EOT) e as alterações na rede mediana são relatadas.
8 semanas
Mediana da média de 8 horas durante a noite por cento tempo na faixa alvo de glicose de 70-180mg/dL por CGM na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT)
Prazo: 8 semanas
É relatada a mediana da média de 8 horas de 8 horas (12h a 8h) por cento no intervalo alvo da glicose (70-180 mg/dL) na linha de base (BL) e no final do tratamento (EOT).
8 semanas
Mudança percentual mediana da média de 8 horas durante a noite por cento tempo na faixa alvo de glicose de 70-180mg/dL por CGM da linha de base (BL)
Prazo: 8 semanas
O tempo médio de 8 horas durante a noite (12:00 a 8:00) dentro da faixa alvo de glicose (70-180 mg/dL) é comparado da linha de base (BL) ao final do treamento (EOT) e a variação percentual mediana dessa diferença é relatada.
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Rezolute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
5 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
19 de agosto de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de maio de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • RZ358-606

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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