Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr pacientů s Von WillLEbrandovou chorobou léčených přípravkem Voncento® (OPALE)

18. dubna 2024 aktualizováno: CSL Behring

Observační registr pacientů s Von WilLEbrandovou chorobou léčených přípravkem Voncento®

Popis dlouhodobého vývoje pacientů s von Willebrandovou chorobou a léčených přípravkem Voncento® a hemostatické účinnosti v prevenci a léčbě nechirurgických krvácivých epizod a prevenci chirurgického krvácení během 2 let po zařazení pacienta.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Dědičná von Willebrandova choroba (VWD) je považována za nejčastější poruchu krvácení. Jeho prevalence je přibližně 1 % v běžné populaci, ale symptomatickí pacienti jsou vzácnější (0,01 %). Je způsobena částečným nebo úplným kvantitativním deficitem (typ 1 a typ 3) nebo kvalitativním defektem (typ 2) von Willebrandova faktoru (VWF), velkého multimerního proteinu, který je nezbytný pro adhezi krevních destiček a slouží jako faktor VIII ( FVIII) nosič. VWD typu 2 se dále dělí na čtyři podskupiny (2A, 2B, 2M a 2N), které se rozlišují podle povahy vady VWF. Většina pacientů s VWD typu 1 může být léčena syntetickým analogem vazopresinu desmopresinem (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginin vasopresin), zatímco pacienti s VWD typu 3 a většina pacientů s VWD typu 2 vyžadují koncentráty obsahující VWF. Koncentráty FVIII získané z plazmy, které byly původně vyvinuty pro léčbu hemofilie, obsahují velká množství VWF a používají se u pacientů, u kterých je léčba DDAVP považována za neúčinnou nebo kontraindikovanou. Voncento® (CSL Behring) je koncentrát FVIII/VWF získaný z plazmy registrovaný ve Francii od roku 2015 pro léčbu a prevenci krvácivých příhod u pacientů s dědičnou VWD. OPALE je observační studie popisující použití lidského koagulačního koncentrátu FVIII/VWF (Voncento®) k léčbě a prevenci krvácivých příhod u francouzské kohorty pacientů s dědičnou von Willebrandovou chorobou v podmínkách reálného života. Cílem studie OPALE je popsat účinnost a bezpečnost přípravku Voncento® v profylaxi a léčbě krvácení nebo chirurgického krvácení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
135

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Besançon, Francie
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Francie
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Francie
        • Chu Lyon
      • Caen, Francie
        • CHU Caen
      • Eaubonne, Francie
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Francie
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Francie
        • Hôpital Saint-Eloi
      • Nancy, Francie
        • CHRU NANCY
      • Nantes, Francie
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker
      • Paris, Francie
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Francie
        • Chu Rennes
      • Rouen, Francie
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Francie
        • CHU Strasbourg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Francouzská kohorta pacientů s dědičnou von Willebrandovou chorobou léčených přípravkem Voncento.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti trpící konstituční von Willebrandovou chorobou, u kterých je léčba desmopresinem považována za neúčinnou nebo kontraindikovanou
  • Pacienti trpící von Willebrandovou chorobou a léčeni nebo byli léčeni přípravkem Voncento® pro léčbu chirurgických a nechirurgických krvácivých epizod, profylaxi chirurgického a nechirurgického krvácení
  • Pacienti bez anamnézy nebo podezření na inhibitory (posuzováno na základě předchozí účinnosti)

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí pacienta nebo zákonného zástupce pacienta zúčastnit se studie;
  • Existence kontraindikace pro použití léčby Voncento®

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Globální posouzení hemostatické účinnosti přípravku Voncento® při léčbě nechirurgických krvácivých příhod pacientem a zkoušejícím
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet nechirurgických krvácivých epizod za rok
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet podání přípravku Voncento® potřebných k léčbě nechirurgické krvácivé epizody a pro dlouhodobou profylaxi
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celková dávka přípravku Voncento® (v IU/kg VWF) potřebná k léčbě nechirurgické krvácivé epizody a pro dlouhodobou profylaxi
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení hemostatické účinnosti přípravku Voncento® během léčby a profylaxe chirurgického krvácení a po chirurgických zákrocích zkoušejícím
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Počet podání přípravku Voncento® potřebných k prevenci nebo léčbě epizody chirurgického krvácení
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Celková dávka přípravku Voncento® (v IU/kg VWF) potřebná k prevenci nebo léčbě epizody chirurgického krvácení
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Povaha a dopad nežádoucích příhod a zejména závažných nežádoucích příhod, nežádoucích příhod souvisejících s přípravkem Voncento®
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Sběr dostupných biologických údajů (např.: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Časové okno: Na začátku a do 24 měsíců
Na začátku a do 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CSL Behring

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OPALE study

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení