Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Register over patienter med Von WilLEbrands sygdom behandlet med Voncento® (OPALE)

18. april 2024 opdateret af: CSL Behring

Observationsregister over patienter med Von WilLEbrands sygdom behandlet med Voncento®

Beskrivelse af den langsigtede udvikling af patienter med von Willebrands sygdom og behandlet med Voncento® og af den hæmostatiske effekt til forebyggelse og behandling af ikke-kirurgiske blødningsepisoder og forebyggelse af kirurgisk blødning i løbet af 2 år efter patientens inklusion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Arvelig von Willebrands sygdom (VWD) betragtes som den mest almindelige blødningsforstyrrelse. Dets prævalens er ca. 1 % i den generelle befolkning, men symptomatiske patienter er sjældnere (0,01 %). Det er forårsaget af en delvis eller total kvantitativ mangel (type 1 og type 3) eller af en kvalitativ defekt (type 2) af von Willebrand faktor (VWF), et stort multimert protein, der er nødvendigt for blodpladeadhæsion og fungerer som faktor VIII ( FVIII) bærer. Type 2 VWD er yderligere opdelt i fire undergrupper (2A, 2B, 2M og 2N), der skelnes i henhold til arten af ​​VWF-defekten. De fleste patienter med type 1 VWD kan behandles med den syntetiske vasopressinanalog desmopressin (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginin vasopressin), hvorimod patienter med type 3 VWD og de fleste patienter med type 2 VWD kræver koncentrater indeholdende VWF. Plasma-afledte FVIII-koncentrater, som oprindeligt blev udviklet til behandling af hæmofili, indeholder store mængder VWF og anvendes til patienter, for hvem DDAVP-behandling anses for ineffektiv eller kontraindiceret. Voncento® (CSL Behring) er et plasmaafledt FVIII/VWF-koncentrat, der er registreret i Frankrig siden 2015 til behandling og forebyggelse af blødningshændelser hos patienter med arvelig VWD. OPALE er et observationsstudie, der beskriver brugen af ​​human koagulations-FVIII/VWF-koncentrat (Voncento®) til at behandle og forebygge blødningsepisoder i en fransk kohorte af patienter med arvelig von Willebrands sygdom i det virkelige liv. Formålet med OPALE-studiet er at beskrive virkningen og sikkerheden af ​​Voncento® til profylakse og behandling af blødninger eller kirurgiske blødninger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
135

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Besançon, Frankrig
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Frankrig
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Frankrig
        • Chu Lyon
      • Caen, Frankrig
        • CHU Caen
      • Eaubonne, Frankrig
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Frankrig
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Frankrig
        • Hôpital Saint-Eloi
      • Nancy, Frankrig
        • CHRU NANCY
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrig
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Frankrig
        • Chu Rennes
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHU Strasbourg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Fransk kohorte af patienter med arvelig von Willebrands sygdom behandlet med Voncento.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der lider af konstitutionel von Willebrands sygdom, for hvem behandling med Desmopressin anses for ineffektiv eller kontraindiceret
  • Patienter, der lider af von Willebrands sygdom og er behandlet eller er blevet behandlet med Voncento® til behandling af kirurgiske og ikke-kirurgiske blødningsepisoder, profylakse af kirurgiske og ikke-kirurgiske blødninger
  • Patienter uden historie eller mistanke om inhibitorer (bedømt på tidligere effekt)

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af patienten eller patientens juridiske repræsentant for at deltage i undersøgelsen;
  • Eksistens af en kontraindikation for brugen af ​​Voncento®-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Global vurdering foretaget af patienten og efterforskeren af ​​den hæmostatiske virkning af Voncento® i behandlingen af ​​ikke-kirurgiske blødningsepisoder
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal ikke-kirurgiske blødningsepisoder pr. år
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal administrationer af Voncento®, der er nødvendige for at behandle en ikke-kirurgisk blødningsepisode og til langsigtet profylakse
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Samlet dosis Voncento® (i IE/kg VWF) nødvendig for at behandle en ikke-kirurgisk blødningsepisode og til langsigtet profylakse
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Vurdering fra investigator af den hæmostatiske effekt af Voncento® under behandlingen og profylaksen af ​​kirurgiske blødninger og efter kirurgiske procedurer
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Antal administrationer af Voncento®, der er nødvendige for at forebygge eller behandle kirurgisk blødningsepisode
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Samlet dosis Voncento® (i IE/kg VWF) nødvendig for at forebygge eller behandle kirurgisk blødningsepisode
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Arten og virkningen af ​​uønskede hændelser og især alvorlige bivirkninger, uønskede hændelser relateret til Voncento®
Tidsramme: Op til 24 måneder
Op til 24 måneder
Indsamling af tilgængelige biologiske data (eks.: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Tidsramme: Ved baseline og op til 24 måneder
Ved baseline og op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
CSL Behring

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, CSL Behring SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. december 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OPALE study

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger