Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr pacjentów z chorobą von Willebranda leczonych preparatem Voncento® (OPALE)

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: CSL Behring

Rejestr obserwacyjny pacjentów z chorobą von Willebranda leczonych preparatem Voncento®

Opis długoterminowej ewolucji pacjentów z chorobą von Willebranda leczonych Voncento® oraz skuteczności hemostatycznej w zapobieganiu i leczeniu niechirurgicznych epizodów krwawień oraz zapobieganiu krwawieniom chirurgicznym w ciągu 2 lat po włączeniu pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wrodzona choroba von Willebranda (VWD) jest uważana za najczęstszą skazę krwotoczną. Jej częstość występowania wynosi około 1% w populacji ogólnej, ale pacjenci z objawami są rzadsi (0,01%). Jest to spowodowane częściowym lub całkowitym niedoborem ilościowym (typ 1 i typ 3) lub jakościowym defektem (typ 2) czynnika von Willebranda (VWF), dużego multimerycznego białka, które jest wymagane do adhezji płytek krwi i służy jako czynnik VIII ( FVIII) nosicielem. VWD typu 2 dzieli się dalej na cztery podgrupy (2A, 2B, 2M i 2N), które wyróżnia się w zależności od charakteru defektu VWF. Większość pacjentów z VWD typu 1 może być leczona syntetycznym analogiem wazopresyny desmopresyną (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginina wazopresyna), podczas gdy pacjenci z VWD typu 3 i większość pacjentów z VWD typu 2 wymagają koncentratów zawierających VWF. Koncentraty FVIII pochodzące z osocza, które pierwotnie opracowano do leczenia hemofilii, zawierają duże ilości VWF i są stosowane u pacjentów, u których leczenie DDAVP zostało uznane za nieskuteczne lub przeciwwskazane. Voncento® (CSL Behring) to koncentrat FVIII/VWF pozyskiwany z osocza, zarejestrowany we Francji od 2015 r. do leczenia i zapobiegania krwawieniom u pacjentów z wrodzonym VWD. OPALE to badanie obserwacyjne opisujące zastosowanie ludzkiego koncentratu czynnika krzepnięcia FVIII/VWF (Voncento®) do leczenia i zapobiegania epizodom krwawień we francuskiej kohorcie pacjentów z wrodzoną chorobą von Willebranda w warunkach rzeczywistych. Celem badania OPALE jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa Voncento® w profilaktyce i leczeniu krwotoków lub krwawień pooperacyjnych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
135

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Besançon, Francja
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Francja
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Francja
        • Chu Lyon
      • Caen, Francja
        • CHU Caen
      • Eaubonne, Francja
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Francja
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Francja
        • Hôpital Saint-Eloi
      • Nancy, Francja
        • CHRU NANCY
      • Nantes, Francja
        • CHU Nantes
      • Paris, Francja
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker
      • Paris, Francja
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Francja
        • Chu Rennes
      • Rouen, Francja
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Francja
        • CHU Strasbourg

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Francuska kohorta pacjentów z wrodzoną chorobą von Willebranda leczonych lekiem Voncento.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z wrodzoną chorobą von Willebranda, u których leczenie produktem Desmopressin zostało uznane za nieskuteczne lub przeciwwskazane
  • Pacjenci cierpiący na chorobę von Willebranda i leczeni lub byli leczeni Voncento® w leczeniu epizodów krwawień chirurgicznych i niechirurgicznych, profilaktyka krwawień chirurgicznych i niechirurgicznych
  • Pacjenci bez historii lub podejrzeń inhibitorów (oceniani na podstawie wcześniejszej skuteczności)

Kryteria wyłączenia:

  • odmowy udziału w badaniu przez pacjenta lub jego przedstawiciela ustawowego;
  • Istnienie przeciwwskazania do stosowania zabiegu Voncento®

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Ogólna ocena przez pacjenta i badacza skuteczności hemostatycznej Voncento® w leczeniu niechirurgicznych epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba epizodów krwawień niechirurgicznych w ciągu roku
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba podań Voncento® potrzebnych do leczenia niechirurgicznego epizodu krwawienia oraz do długoterminowej profilaktyki
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Całkowita dawka Voncento® (w j.m./kg VWF) potrzebna do leczenia niechirurgicznego epizodu krwawienia oraz do długoterminowej profilaktyki
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena badacza skuteczności hemostatycznej Voncento® w leczeniu i profilaktyce krwawień pooperacyjnych oraz po zabiegach chirurgicznych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Liczba podań Voncento® potrzebnych do zapobiegania epizodowi krwawienia chirurgicznego lub jego leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Całkowita dawka Voncento® (w j.m./kg VWF) potrzebna do zapobiegania lub leczenia epizodu krwawienia podczas zabiegu chirurgicznego
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Charakter i wpływ zdarzeń niepożądanych, aw szczególności poważnych zdarzeń niepożądanych, zdarzeń niepożądanych związanych z Voncento®
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zbiór dostępnych danych biologicznych (np. FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Ramy czasowe: Na początku i do 24 miesięcy
Na początku i do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
CSL Behring

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring SA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • OPALE study

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami