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Registro dei Pazienti con Malattia di Von WillEbrand Trattati con Voncento® (OPALE)

18 aprile 2024 aggiornato da: CSL Behring

Registro osservazionale dei pazienti con malattia di Von WillEbrand trattati con Voncento®

Descrizione dell'evoluzione a lungo termine dei pazienti con malattia di von Willebrand e trattati con Voncento® e dell'efficacia emostatica nella prevenzione e nel trattamento degli episodi emorragici non chirurgici e nella prevenzione del sanguinamento chirurgico nei 2 anni successivi all'inclusione del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La malattia ereditaria di von Willebrand (VWD) è considerata il disturbo emorragico più comune. La sua prevalenza è di circa l'1% nella popolazione generale, ma i pazienti sintomatici sono più rari (0,01%). È causata da un deficit quantitativo parziale o totale (tipo 1 e tipo 3) o da un difetto qualitativo (tipo 2) del fattore di von Willebrand (VWF), una grande proteina multimerica necessaria per l'adesione piastrinica e che funge da fattore VIII. FVIII) portatore. La VWD di tipo 2 è ulteriormente suddivisa in quattro sottogruppi (2A, 2B, 2M e 2N) che si distinguono in base alla natura del difetto di VWF. La maggior parte dei pazienti con VWD di tipo 1 può essere trattata con l'analogo sintetico della vasopressina desmopressina (DDAVP; 2-desamino-8-D-arginina vasopressina), mentre i pazienti con VWD di tipo 3 e la maggior parte dei pazienti con VWD di tipo 2 richiedono concentrati contenenti VWF. I concentrati di FVIII derivato dal plasma, inizialmente sviluppati per il trattamento dell'emofilia, contengono grandi quantità di VWF e sono utilizzati in pazienti per i quali il trattamento con DDAVP è considerato inefficace o controindicato. Voncento® (CSL Behring) è un concentrato di FVIII/VWF plasmaderivato registrato in Francia dal 2015 per il trattamento e la prevenzione di eventi emorragici in pazienti con VWD ereditaria. OPALE è uno studio osservazionale che descrive l'uso del concentrato di FVIII/VWF della coagulazione umana (Voncento®) per trattare e prevenire episodi di sanguinamento in una coorte francese di pazienti con malattia di von Willebrand ereditaria in contesti di vita reale. Lo scopo dello studio OPALE è descrivere l'efficacia e la sicurezza di Voncento® nella profilassi e nel trattamento dell'emorragia o del sanguinamento chirurgico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
135

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Besançon, Francia
        • CHU Besançon
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux
      • Brest, Francia
        • CHU Morvan Brest
      • Bron, Francia
        • Chu Lyon
      • Caen, Francia
        • CHU Caen
      • Eaubonne, Francia
        • Hôpital Simone Veil
      • Le Chesnay, Francia
        • Hopital Mignot
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hôpital Bicêtre
      • Montpellier, Francia
        • Hôpital Saint-Eloi
      • Nancy, Francia
        • CHRU NANCY
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes
      • Paris, Francia
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Paris, Francia
        • Chu Lariboisiere
      • Rennes, Francia
        • Chu Rennes
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Francia
        • CHU Strasbourg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Coorte francese di pazienti con malattia ereditaria di von Willebrand trattati con Voncento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti affetti da malattia di von Willebrand costituzionale per i quali il trattamento con Desmopressina è considerato inefficace o controindicato
  • Pazienti affetti da malattia di von Willebrand e in cura o in cura con Voncento® per il trattamento di episodi emorragici chirurgici e non chirurgici, la profilassi di emorragie chirurgiche e non chirurgiche
  • Pazienti senza anamnesi o sospetto di inibitori (giudicati in base all'efficacia precedente)

Criteri di esclusione:

  • Rifiuto del paziente o del rappresentante legale del paziente a partecipare allo studio;
  • Esistenza di una controindicazione all'uso del trattamento Voncento®

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione globale da parte del paziente e dello sperimentatore dell'efficacia emostatica di Voncento® nella gestione degli episodi emorragici non chirurgici
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di episodi emorragici non chirurgici all'anno
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di somministrazioni di Voncento® necessarie per il trattamento di un episodio emorragico non chirurgico e per la profilassi a lungo termine
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Dose totale di Voncento® (in UI/kg di VWF) necessaria per il trattamento di un episodio emorragico non chirurgico e per la profilassi a lungo termine
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione da parte dello sperimentatore dell'efficacia emostatica di Voncento® durante il trattamento e la profilassi delle emorragie chirurgiche e dopo procedure chirurgiche
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Numero di somministrazioni di Voncento® necessarie per prevenire o trattare un episodio di sanguinamento chirurgico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Dose totale di Voncento® (in UI/kg di VWF) necessaria per prevenire o trattare un episodio di sanguinamento chirurgico
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Natura e impatto degli eventi avversi e in particolare eventi avversi gravi, eventi avversi correlati a Voncento®
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Raccolta dei dati biologici disponibili (es: FVIII, VWF:Rco, VWF:Ag)
Lasso di tempo: Al basale e fino a 24 mesi
Al basale e fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CSL Behring

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • OPALE study

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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