Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Takrolimus v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu pro léčbu myasthenia gravis

21. února 2021 aktualizováno: Da, Yuwei, M.D.

Účinnost a bezpečnost takrolimu v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu pro léčbu myasthenia gravis: studie z reálného světa

Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila účinnost a bezpečnost takrolimu v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu při léčbě pacientů s myasthenia gravis ve srovnání s takrolimem jako počáteční imunitní monoterapií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je jediná observační studie v reálném světě, která rekrutuje pacienty s myasthenia gravis z neurologických oddělení nemocnice Xuanwu, jejímž cílem je porovnat účinnost a bezpečnost 2 různých imunoterapie pro MG. Studie plánuje nábor 160 účastníků MG a rozděluje se do 2 léčebných skupin podle úsudku lékaře a preferencí pacientů, jedna je kombinovaná imunoterapeutická skupina, do které se přidává takrolimus s nízkou dávkou prednisonu (0,25 mg/kg/d), a druhá je skupina monoterapie takrolimem. Obě skupiny mohou být léčeny pyridostigminem ke zmírnění příznaků. Pacienti jsou sledováni 1, 3 a 6 měsíců po zahájení léčby, aby se posoudila účinnost obou režimů. Primárním výsledkem je změna skóre MG-ADL. Testují se také funkce jater a ledvin, aby se sledovaly případné vedlejší účinky. Klinické záznamy pacientů jsou nahrány do online databáze.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
160

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100053
        • Nábor
        • Yuwei Da

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s myasthenia gravis

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18

  • Klinická diagnóza MG je potvrzena na základě typických klinických příznaků kolísavé svalové slabosti s alespoň jedním z následujících podpůrných důkazů:

    1. pozitivní klinická odpověď na inhibitor acetylcholinesterázy
    2. pozitivní testování AchR-Ab nebo MuSK-Ab
    3. pokles > 10 % ve studii opakované nervové stimulace (RNS) nebo zvýšený jitter na jednovláknové elektromyografii (SFEMG)
  • Klinická klasifikace MGFA: I - IV
  • Výchozí hodnota MG-ADL ≥ 3
  • Průběh onemocnění od začátku do zařazení ≤ 12 měsíců
  • Spolupráce na pokračování
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Zahájení imunosupresiva pro MG před screeningem, včetně prednisonu, methylprednisolonu, azathioprinu, metotrexátu, cyklosporinu A, mykofenolát mofetilu, takrolimu a cyklofosfamidu
  • Léčba imunosupresivy pro jiné doprovodné onemocnění 6 měsíců před náborem
  • Rychlá imunosupresivní léčba, jako je intravenózní imunoglobulin nebo výměna plazmy 1 měsíc před náborem
  • Tymektomie do 3 měsíců před screeningem
  • Souběžná chronická degenerativní, psychiatrická nebo neurologická porucha, která může způsobit slabost nebo únavu
  • Vědomí, demence nebo schizofrenie
  • Těhotenství nebo kojení, neochota vyhnout se těhotenství
  • nekontrolovaná hypertenze nebo diabetes, dysfunkce jater nebo ledvin, katarakta, těžká osteoporóza, nekróza hlavice stehenní kosti; Hyperkalémie, HIV, akutní nebo chronická infekce
  • Další podmínky, které by účast vylučovaly

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Kombinovaná imunoterapie

Pacienti s MG jsou léčeni takrolimem v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu (0,25 mg/kg/den).

Ke zmírnění příznaků lze přidat symptomatickou léčbu, jako je pyridostigmin bromid (≤ 480 mg/den).
Lék: Pyridostigmin, prednison, takrolimus
Dávka takrolimu by měla být zahájena na základě polymorfismu CYP3A5*3 a upravena tak, aby bylo dosaženo minimální koncentrace v krvi 4,8-10,0 ng/ml. Prednison se podává v počáteční dávce 0,25 mg/kg/den a začíná se manipulovat s dosažením MMS nebo s přítomností jakýchkoli netolerovatelných vedlejších účinků. Míru manipulace zvažuje lékař, obvykle ne více než 5 mg/měsíc. Pokud se účastníkům nepodařilo udržet MMS, dávka prednisonu by měla být zvýšena z 5 mg/týden na 0,25 mg/kg/den a měla by se udržovat, dokud se opět nedosáhne MMS. Po přetrvávání MMS po dobu 1 měsíce by se dávka prednisonu opět snižovala na 2,5 mg/měsíc. Aby se předešlo nežádoucím účinkům prednisonu, mohly by být použity doplňky vápníku a draslíku a chrániče žaludeční sliznice. Léčebné režimy jsou stanoveny na základě úsudku lékaře a preferencí pacientů. Tato studie byla observační a nemění klinický průběh pacientů.
Ostatní jména:
  • Pyridostigmin bromid
  • Tablety Deltacortone/Meticorten/Prednison acetát
  • Prograf/FK506
Takrolimus v monoterapii
Pacienti s MG jsou léčeni takrolimem jako úvodní imunitní monoterapie. Ke zmírnění příznaků lze přidat symptomatickou léčbu, jako je pyridostigmin bromid (≤ 480 mg/den).
Lék: Pyridostigmin, takrolimus
Dávka takrolimu by měla být zahájena na základě polymorfismu CYP3A5*3 a upravena tak, aby bylo dosaženo minimální koncentrace v krvi 4,8-10,0 ng/ml. Léčebné režimy jsou stanoveny na základě úsudku lékaře a preferencí pacientů. Tato studie byla observační a nemění klinický průběh pacientů.
Ostatní jména:
  • Pyridostigmin bromid
  • Prograf/FK506

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna stupnice aktivit denního života specifické pro MG (MG-ADL) oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
MG-ADL je 8-položková stupnice pro hodnocení symptomů pacientů s myasthenia gravis získaná sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (stupně: 0,1,2,3). Skóre se pohybuje od 0 do 24.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dosažení minimálních projevů (MMS) nebo lepší
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Doba trvání od zahájení léčby do dosažení MMS nebo lepší. Klinický stav pacientů se hodnotí a kategorizuje podle pointervenčního stavu (PIS) nadace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM nebo lepší zahrnuje minimální manifestaci (MM), farmakologickou remisi (PR) nebo úplnou remisi (CR).
Od základní linie do 6 měsíců
Čas do dosažení stavů příznaků přijatelných pro pacienta
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Otázka stavů příznaků přijatelných pro pacienty je jednoduchá otázka ano nebo ne, která se ptala: „Když vezmeme v úvahu všechny způsoby, jak jste myastenií ovlivněni, pokud byste museli zůstat ve svém současném stavu další měsíc, řekli byste, že váš současný stav onemocnění? je stav uspokojivý?" Tato otázka odráží hodnocení vlastního zdraví pacientů.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
QMG je 13-položková stupnice, která měří oční, bulbární, končetinové a dýchací funkce. Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádné myastenické nálezy) do 39 (maximální myastenické deficity) získané sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3).
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Změna stupnice kvantity života u Myasthenia Gravis (MG-QoL15) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
MG-QOL15 pomáhá informovat lékaře o pacientově vnímání rozsahu a nespokojenosti s dysfunkcí související s myasthenia gravis (MG). MG-QOL15 hodnotí aspekty pacientů ohledně fyzického stavu, sociální adaptace a duševní pohody.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Změny dílčích skóre MG-ADL od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Podskóre položek ADL může odrážet hodnocení pacientů ohledně různých dysfunkcí souvisejících s MG, včetně ptózy, diplopie, mluvení, žvýkání, polykání, dýchání a funkce končetin.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Hladina IL-2 v séru
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Takrolimus uplatňuje svůj imunosupresivní účinek inhibicí genové exprese časné fáze během aktivace T-buněk, včetně prozánětlivého genu IL-2. Sérový IL-2 je tedy testován jako cíl takrolimu a také marker in vivo autoimunitního stavu po léčbě.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Selhání léčby
Časové okno: Výchozí stav do 6 měsíců
Selhání léčby je definováno jako přerušení léčby takrolimem u pacientů, u kterých se nepodařilo dosáhnout MMS nebo lepšího nebo trpěli exacerbacemi (skóre MG-ADL nebo QMG zvýšení o 50 %) nebo myastenickou krizí.
Výchozí stav do 6 měsíců
Vybrání
Časové okno: Výchozí stav do 6 měsíců
Účastníci opustili klinickou studii z jakéhokoli důvodu, včetně nespokojené odpovědi, ekonomické zátěže nebo špatného dodržování léčebného protokolu. Pacienti mohou skončit kdykoli chtějí.
Výchozí stav do 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Da, Yuwei, M.D.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. února 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 1.0

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení