Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Takrolimus kombinert med lavdose prednison for behandling av myasthenia gravis

21. februar 2021 oppdatert av: Da, Yuwei, M.D.

Effektiviteten og sikkerheten til takrolimus kombinert med lavdose prednison for behandling av myasthenia gravis: en virkelighetsstudie

Denne studien er designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til takrolimus kombinert med lavdose prednison ved behandling av myasthenia gravis-pasienter, sammenlignet med takrolimus som initial immunmonoterapi.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, observasjonsstudie fra den virkelige verden som rekrutterer myasthenia gravis-pasienter fra nevrologiske avdelinger ved Xuanwu Hospital, med sikte på å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til to forskjellige immunterapi for MG. Studien planlegger å rekruttere 160 MG-deltakere og deles inn i 2 behandlingsgrupper i henhold til legens vurdering og preferanser til pasienter, den ene er kombinert immunterapigruppe der takrolimus tilsatt lavdose prednison (0,25 mg/kg/d), og den andre er takrolimus monoterapi gruppe. Begge gruppene kan behandles med pyridostigmin for å lindre symptomene. Pasientene følges opp 1, 3 og 6 måneder etter behandlingsstart for å vurdere effekten av begge regimene. Det primære resultatet er endringen av MG-ADL-skåre. Dessuten testes lever- og nyrefunksjoner for å overvåke eventuelle bivirkninger. Pasientenes kliniske journaler lastes opp til en online database.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
160

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Rekruttering
        • Yuwei Da

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med Myasthenia Gravis

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18

  • Klinisk diagnose av MG er bekreftet basert på typiske kliniske trekk ved svingende muskelsvakhet, med minst 1 av følgende støttende bevis:

    1. positiv klinisk respons på acetylkolinesterasehemmer
    2. positiv AchR-Ab- eller MuSK-Ab-testing
    3. reduksjon > 10 % i repetitive nervestimuleringsstudier (RNS) eller økt jitter ved enkeltfiberelektromyografi (SFEMG)
  • MGFA klinisk klassifisering: I - IV
  • Baseline MG-ADL ≥ 3
  • Sykdomsforløp fra debut til innskrivning ≤ 12 måneder
  • Samarbeid for oppfølging
  • Skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Initiering av immunsuppressivt middel for MG før screening, inkludert prednison, metylprednisolon, azatioprin, metotreksat, cyklosporin A, mykofenolatmofetil, takrolimus og cyklofosfamid
  • Behandling av immundempende middel for annen samtidig sykdom 6 måneder før rekruttering
  • Raske immunsuppressive behandlinger som intravenøs immunglobulin eller plasmautveksling 1 måned før rekruttering
  • Tymektomi innen 3 måneder før screening
  • Samtidig kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse som kan forårsake svakhet eller tretthet
  • Bevissthet, demens eller schizofreni
  • Graviditet eller amming, manglende vilje til å unngå graviditet
  • Ukontrollert hypertensjon eller diabetes, dysfunksjon av lever eller nyrer, katarakt, alvorlig osteoporose, nekrose av lårhodet; Hyperkalemi, HIV, Akutt eller kronisk infeksjon
  • Andre forhold som vil hindre deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Kombinert immunterapi

MG-pasienter behandles med takrolimus kombinert med lavdose prednison (0,25 mg/kg/d).

Symptomatisk behandling som pyridostigminbromid kan legges til for å lindre symptomene (≤480mg/d).
Legemiddel: Pyridostigmin, Prednison, Takrolimus
Dose av takrolimus bør initieres basert på CYP3A5*3 polymorfisme og justeres for å oppnå bunnkonsentrasjon i blodet på 4,8-10,0 ng/ml. Prednison administreres med en startdose på 0,25 mg/kg/d og begynte å tukle med oppnåelsen av MMS eller tilstedeværelsen av uutholdelige bivirkninger. Hastigheten av tukling vurderes av legen, vanligvis ikke mer enn 5 mg/måned. Hvis deltakerne ikke klarte å opprettholde MMS, bør dosen av prednison økes 5mg/uke til 0,25mg/kg/d og opprettholdes til MMS nådde igjen. Etter MMS vedvarende i 1 måned, ville prednisondosen trappes ned igjen med 2,5 mg/måned. Kalsium- og kaliumtilskudd og beskyttere av mageslimhinnen kan løses for å unngå uønskede effekter av prednison. Behandlingsregimer bestemmes basert på legens vurdering og preferanser til pasientene. Denne studien var observasjonsbasert og endret ikke det kliniske forløpet til pasienter.
Andre navn:
  • Pyridostigminbromid
  • Deltacortone/Meticorten/Prednison Acetat-tabletter
  • Prograf/FK506
Takrolimus monoterapi
MG-pasienter behandles med takrolimus som initial immunmonoterapi. Symptomatisk behandling som pyridostigminbromid kan legges til for å lindre symptomene (≤480mg/d).
Legemiddel: Pyridostigmin, takrolimus
Dose av takrolimus bør initieres basert på CYP3A5*3 polymorfisme og justeres for å oppnå bunnkonsentrasjon i blodet på 4,8-10,0 ng/ml. Behandlingsregimer bestemmes basert på legens vurdering og preferanser til pasientene. Denne studien var observasjonsbasert og endret ikke det kliniske forløpet til pasienter.
Andre navn:
  • Pyridostigminbromid
  • Prograf/FK506

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av MG-spesifikk Activities of Daily Living-skala (MG-ADL) fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
MG-ADL er en 8-elements skala for å vurdere symptomer på myasthenia gravis-pasienter oppnådd ved å summere responsene på hvert enkelt element (karakterer: 0,1,2,3). Poengsummen varierer fra 0 til 24.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til å oppnå minimale manifestasjoner (MMS) eller bedre
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Tidsvarigheten fra behandlingsstart til oppnåelse av MMS eller bedre. Kliniske statuser for pasienter vurderes og kategoriseres i henhold til Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) post-intervensjonsstatus (PIS). MM eller bedre inkluderer minimal manifestasjon (MM), farmakologisk remisjon (PR) eller fullstendig remisjon (CR).
Fra baseline til 6 måneder
Tid til oppnåelse av pasient-akseptable symptomtilstander
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Spørsmålet Pasient-akseptable symptomtilstander er et enkelt ja eller nei-spørsmål som spurte: "Med tanke på alle måtene du er påvirket av myasteni, hvis du måtte forbli i din nåværende tilstand den neste måneden, vil du si at din nåværende sykdomstilstand er statusen tilfredsstillende?" Dette spørsmålet reflekterer pasientens vurdering av egen helse.
Fra baseline til 6 måneder
Endring av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
QMG er en skala med 13 punkter som måler okulær, bulbar, lemmerfunksjon og respirasjonsfunksjon. Den totale poengsummen varierer fra 0 (ingen myasteniske funn) til 39 (maksimale myasteniske underskudd) oppnådd ved å summere svarene på hvert enkelt element (Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3).
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Endring av Myasthenia Gravis Quantity-of-Life Scale (MG-QoL15) fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
MG-QOL15 er nyttig for å informere klinikeren om pasientens oppfatning av omfanget av og misnøye med myasthenia gravis (MG)-relatert dysfunksjon. MG-QOL15 evaluerer pasientenes aspekter om fysisk status, sosial tilpasning og psykisk velvære.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Endringer av MG-ADL-subscore fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Underscore av ADL-elementer kan gjenspeile pasientenes vurdering av ulike MG-relaterte dysfunksjoner, inkludert ptosis, diplopi, snakking, tygging, svelging, pust og lemmerfunksjon.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Serum IL-2 nivå
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Takrolimus utøver sin immunsuppressive effekt ved å hemme genuttrykket i tidlig fase under T-celleaktivering, inkludert pro-inflammasjon IL-2-genet. Serum IL-2 er derfor testet som mål for takrolimus og også en markør for in vivo autoimmun status etter behandling.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Behandlingssvikt
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Behandlingssvikt er definert som seponering av takrolimusbehandling hos pasienter som ikke klarte å oppnå MMS eller bedre eller led av eksaserbasjoner (MG-ADL eller QMG-skåre øker med 50 %) eller myasteni-krise.
Baseline til 6 måneder
Uttak
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Deltakerne sluttet i den kliniske studien av en eller annen grunn, inkludert utilfredsstilt respons, økonomisk belastning eller dårlig overholdelse av behandlingsprotokollen. Pasienter kan slutte når de vil.
Baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Da, Yuwei, M.D.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2021

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. februar 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 1.0

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger