Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Takrolimus v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu pro léčbu myasthenia gravis

21. února 2021 aktualizováno: Da, Yuwei, M.D.

Účinnost a bezpečnost takrolimu v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu pro léčbu myasthenia gravis: studie z reálného světa

Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila účinnost a bezpečnost takrolimu v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu při léčbě pacientů s myasthenia gravis ve srovnání s takrolimem jako počáteční imunitní monoterapií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jediná observační studie v reálném světě, která rekrutuje pacienty s myasthenia gravis z neurologických oddělení nemocnice Xuanwu, jejímž cílem je porovnat účinnost a bezpečnost 2 různých imunoterapie pro MG. Studie plánuje nábor 160 účastníků MG a rozděluje se do 2 léčebných skupin podle úsudku lékaře a preferencí pacientů, jedna je kombinovaná imunoterapeutická skupina, do které se přidává takrolimus s nízkou dávkou prednisonu (0,25 mg/kg/d), a druhá je skupina monoterapie takrolimem. Obě skupiny mohou být léčeny pyridostigminem ke zmírnění příznaků. Pacienti jsou sledováni 1, 3 a 6 měsíců po zahájení léčby, aby se posoudila účinnost obou režimů. Primárním výsledkem je změna skóre MG-ADL. Testují se také funkce jater a ledvin, aby se sledovaly případné vedlejší účinky. Klinické záznamy pacientů jsou nahrány do online databáze.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

160

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100053
        • Nábor
        • Yuwei Da

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s myasthenia gravis

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18

  • Klinická diagnóza MG je potvrzena na základě typických klinických příznaků kolísavé svalové slabosti s alespoň jedním z následujících podpůrných důkazů:

    1. pozitivní klinická odpověď na inhibitor acetylcholinesterázy
    2. pozitivní testování AchR-Ab nebo MuSK-Ab
    3. pokles > 10 % ve studii opakované nervové stimulace (RNS) nebo zvýšený jitter na jednovláknové elektromyografii (SFEMG)
  • Klinická klasifikace MGFA: I - IV
  • Výchozí hodnota MG-ADL ≥ 3
  • Průběh onemocnění od začátku do zařazení ≤ 12 měsíců
  • Spolupráce na pokračování
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Zahájení imunosupresiva pro MG před screeningem, včetně prednisonu, methylprednisolonu, azathioprinu, metotrexátu, cyklosporinu A, mykofenolát mofetilu, takrolimu a cyklofosfamidu
  • Léčba imunosupresivy pro jiné doprovodné onemocnění 6 měsíců před náborem
  • Rychlá imunosupresivní léčba, jako je intravenózní imunoglobulin nebo výměna plazmy 1 měsíc před náborem
  • Tymektomie do 3 měsíců před screeningem
  • Souběžná chronická degenerativní, psychiatrická nebo neurologická porucha, která může způsobit slabost nebo únavu
  • Vědomí, demence nebo schizofrenie
  • Těhotenství nebo kojení, neochota vyhnout se těhotenství
  • nekontrolovaná hypertenze nebo diabetes, dysfunkce jater nebo ledvin, katarakta, těžká osteoporóza, nekróza hlavice stehenní kosti; Hyperkalémie, HIV, akutní nebo chronická infekce
  • Další podmínky, které by účast vylučovaly

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kombinovaná imunoterapie

Pacienti s MG jsou léčeni takrolimem v kombinaci s nízkou dávkou prednisonu (0,25 mg/kg/den).

Ke zmírnění příznaků lze přidat symptomatickou léčbu, jako je pyridostigmin bromid (≤ 480 mg/den).
Lék: Pyridostigmin, prednison, takrolimus
Dávka takrolimu by měla být zahájena na základě polymorfismu CYP3A5*3 a upravena tak, aby bylo dosaženo minimální koncentrace v krvi 4,8-10,0 ng/ml. Prednison se podává v počáteční dávce 0,25 mg/kg/den a začíná se manipulovat s dosažením MMS nebo s přítomností jakýchkoli netolerovatelných vedlejších účinků. Míru manipulace zvažuje lékař, obvykle ne více než 5 mg/měsíc. Pokud se účastníkům nepodařilo udržet MMS, dávka prednisonu by měla být zvýšena z 5 mg/týden na 0,25 mg/kg/den a měla by se udržovat, dokud se opět nedosáhne MMS. Po přetrvávání MMS po dobu 1 měsíce by se dávka prednisonu opět snižovala na 2,5 mg/měsíc. Aby se předešlo nežádoucím účinkům prednisonu, mohly by být použity doplňky vápníku a draslíku a chrániče žaludeční sliznice. Léčebné režimy jsou stanoveny na základě úsudku lékaře a preferencí pacientů. Tato studie byla observační a nemění klinický průběh pacientů.
Ostatní jména:
  • Pyridostigmin bromid
  • Tablety Deltacortone/Meticorten/Prednison acetát
  • Prograf/FK506
Takrolimus v monoterapii
Pacienti s MG jsou léčeni takrolimem jako úvodní imunitní monoterapie. Ke zmírnění příznaků lze přidat symptomatickou léčbu, jako je pyridostigmin bromid (≤ 480 mg/den).
Lék: Pyridostigmin, takrolimus
Dávka takrolimu by měla být zahájena na základě polymorfismu CYP3A5*3 a upravena tak, aby bylo dosaženo minimální koncentrace v krvi 4,8-10,0 ng/ml. Léčebné režimy jsou stanoveny na základě úsudku lékaře a preferencí pacientů. Tato studie byla observační a nemění klinický průběh pacientů.
Ostatní jména:
  • Pyridostigmin bromid
  • Prograf/FK506

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna stupnice aktivit denního života specifické pro MG (MG-ADL) oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
MG-ADL je 8-položková stupnice pro hodnocení symptomů pacientů s myasthenia gravis získaná sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (stupně: 0,1,2,3). Skóre se pohybuje od 0 do 24.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas k dosažení minimálních projevů (MMS) nebo lepší
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Doba trvání od zahájení léčby do dosažení MMS nebo lepší. Klinický stav pacientů se hodnotí a kategorizuje podle pointervenčního stavu (PIS) nadace Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). MM nebo lepší zahrnuje minimální manifestaci (MM), farmakologickou remisi (PR) nebo úplnou remisi (CR).
Od základní linie do 6 měsíců
Čas do dosažení stavů příznaků přijatelných pro pacienta
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Otázka stavů příznaků přijatelných pro pacienty je jednoduchá otázka ano nebo ne, která se ptala: „Když vezmeme v úvahu všechny způsoby, jak jste myastenií ovlivněni, pokud byste museli zůstat ve svém současném stavu další měsíc, řekli byste, že váš současný stav onemocnění? je stav uspokojivý?" Tato otázka odráží hodnocení vlastního zdraví pacientů.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
QMG je 13-položková stupnice, která měří oční, bulbární, končetinové a dýchací funkce. Celkové skóre se pohybuje od 0 (žádné myastenické nálezy) do 39 (maximální myastenické deficity) získané sečtením odpovědí na každou jednotlivou položku (žádné=0, mírné=1, střední=2, závažné=3).
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Změna stupnice kvantity života u Myasthenia Gravis (MG-QoL15) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
MG-QOL15 pomáhá informovat lékaře o pacientově vnímání rozsahu a nespokojenosti s dysfunkcí související s myasthenia gravis (MG). MG-QOL15 hodnotí aspekty pacientů ohledně fyzického stavu, sociální adaptace a duševní pohody.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Změny dílčích skóre MG-ADL od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Podskóre položek ADL může odrážet hodnocení pacientů ohledně různých dysfunkcí souvisejících s MG, včetně ptózy, diplopie, mluvení, žvýkání, polykání, dýchání a funkce končetin.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Hladina IL-2 v séru
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Takrolimus uplatňuje svůj imunosupresivní účinek inhibicí genové exprese časné fáze během aktivace T-buněk, včetně prozánětlivého genu IL-2. Sérový IL-2 je tedy testován jako cíl takrolimu a také marker in vivo autoimunitního stavu po léčbě.
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců
Selhání léčby
Časové okno: Výchozí stav do 6 měsíců
Selhání léčby je definováno jako přerušení léčby takrolimem u pacientů, u kterých se nepodařilo dosáhnout MMS nebo lepšího nebo trpěli exacerbacemi (skóre MG-ADL nebo QMG zvýšení o 50 %) nebo myastenickou krizí.
Výchozí stav do 6 měsíců
Vybrání
Časové okno: Výchozí stav do 6 měsíců
Účastníci opustili klinickou studii z jakéhokoli důvodu, včetně nespokojené odpovědi, ekonomické zátěže nebo špatného dodržování léčebného protokolu. Pacienti mohou skončit kdykoli chtějí.
Výchozí stav do 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Da, Yuwei, M.D.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

31. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1.0

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na Pyridostigmin, prednison, takrolimus

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit