Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tacrolimus kombineret med lavdosis prednison til behandling af myasthenia gravis

21. februar 2021 opdateret af: Da, Yuwei, M.D.

Effektivitet og sikkerhed af tacrolimus kombineret med lavdosis prednison til behandling af myasthenia gravis: et virkeligt studie

Denne undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​tacrolimus kombineret med lavdosis prednison i behandlingen af ​​myasthenia gravis-patienter sammenlignet med tacrolimus som initial immun monoterapi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt center, observationsstudie fra den virkelige verden, der rekrutterer myasthenia gravis-patienter fra neurologiske afdelinger på Xuanwu Hospital, med det formål at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​2 forskellige immunterapi til MG. Studiet planlægger at rekruttere 160 MG-deltagere og opdeles i 2 behandlingsgrupper i henhold til lægens vurdering og præferencer hos patienter, den ene er kombineret immunterapigruppe, hvor tacrolimus tilsat lavdosis prednison (0,25 mg/kg/d), og den anden er tacrolimus monoterapi gruppe. Begge grupper kan behandles med pyridostigmin for at lindre symptomer. Patienterne følges op 1, 3 og 6 måneder efter behandlingsstart for at vurdere effektiviteten af ​​begge regimer. Det primære resultat er ændringen af ​​MG-ADL-score. Desuden testes lever- og nyrefunktioner for at overvåge eventuelle bivirkninger. Patienternes kliniske journaler uploades til en online database.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
160

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Rekruttering
        • Yuwei Da

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med Myasthenia Gravis

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥18

  • Klinisk diagnose af MG er bekræftet baseret på typiske kliniske træk ved svingende muskelsvaghed, med mindst 1 af følgende underbyggende beviser:

    1. positiv klinisk respons på acetylcholinesterasehæmmer
    2. positiv AchR-Ab eller MuSK-Ab test
    3. reduktion > 10 % i repetitive nerve stimulations study (RNS) eller øget jitter på single-fiber elektromyografi (SFEMG)
  • MGFA klinisk klassificering: I - IV
  • Baseline MG-ADL ≥ 3
  • Sygdomsforløb fra debut til indskrivning ≤ 12 måneder
  • Samarbejde om opfølgning
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Påbegyndelse af immunsuppressiv for MG før screening, inklusive Prednison, Methylprednisolon, Azathioprin, Methotrexate, Cyclosporine A, Mycophenolate Mofetil, Tacrolimus og Cyclophosphamid
  • Behandling af immunsuppressiv mod anden samtidig sygdom 6 måneder før rekruttering
  • Hurtige immunsuppressive behandlinger som intravenøs immunoglobulin eller plasmaudveksling 1 måned før rekruttering
  • Thymektomi inden for 3 måneder før screening
  • Samtidig kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse, der kan forårsage svaghed eller træthed
  • Bevidsthed, demens eller skizofreni
  • Graviditet eller amning, manglende vilje til at undgå graviditet
  • Ukontrolleret hypertension eller diabetes, dysfunktion af lever eller nyrer, grå stær, svær osteoporose, nekrose af lårbenshovedet; Hyperkaliæmi, HIV, Akut eller kronisk infektion
  • Andre forhold, der vil udelukke deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Kombineret immunterapi

MG-patienter behandles med tacrolimus kombineret med lavdosis prednison (0,25 mg/kg/d).

Symptomatisk behandling som pyridostigminbromid kan tilføjes for at lindre symptomer (≤480mg/d).
Medicin: Pyridostigmin, Prednison, Tacrolimus
Dosis af tacrolimus bør påbegyndes baseret på CYP3A5*3 polymorfi og justeres for at opnå en dalkoncentration i blodet på 4,8-10,0 ng/ml. Prednison administreres med en startdosis på 0,25 mg/kg/d og begyndte at manipulere med opnåelsen af ​​MMS eller tilstedeværelsen af ​​eventuelle uacceptable bivirkninger. Hyppigheden af ​​manipulation vurderes af lægen, normalt ikke mere end 5 mg/måned. Hvis deltagerne ikke kunne opretholde MMS, bør dosis af prednison øges 5 mg/uge til 0,25 mg/kg/d og opretholdes, indtil MMS nåede igen. Efter MMS opretholdt i 1 måned, ville prednison-dosis blive nedtrappet igen med 2,5 mg/måned. Calcium- og kaliumtilskud og maveslimhindebeskyttere kunne behandles for at undgå eventuelle negative virkninger af prednison. Behandlingsregimer bestemmes baseret på lægens vurdering og patienters præferencer. Denne undersøgelse var observationel og ændrede ikke patienternes kliniske forløb.
Andre navne:
  • Pyridostigminbromid
  • Deltacortone/Meticorten/Prednison Acetat-tabletter
  • Prograf/FK506
Tacrolimus monoterapi
MG-patienter behandles med tacrolimus som initial immunmonoterapi. Symptomatisk behandling som pyridostigminbromid kan tilføjes for at lindre symptomer (≤480mg/d).
Medicin: Pyridostigmin, Tacrolimus
Dosis af tacrolimus bør påbegyndes baseret på CYP3A5*3 polymorfi og justeres for at opnå en dalkoncentration i blodet på 4,8-10,0 ng/ml. Behandlingsregimer bestemmes baseret på lægens vurdering og patienters præferencer. Denne undersøgelse var observationel og ændrede ikke patienternes kliniske forløb.
Andre navne:
  • Pyridostigminbromid
  • Prograf/FK506

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af MG-specifik Activities of Daily Living-skala (MG-ADL) fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
MG-ADL er en 8-punkts skala til vurdering af symptomer på myasthenia gravis-patienter opnået ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (karakterer: 0,1,2,3). Scoren går fra 0 til 24.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til opnåelse af minimale manifestationer (MMS) eller bedre
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Tidsvarigheden fra behandlingsstart til opnåelse af MMS eller bedre. Patienternes kliniske status vurderes og kategoriseres i henhold til Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) post-intervention status (PIS). MM eller bedre omfatter Minimal Manifestation (MM), Farmakologisk Remission (PR) eller Complete Remission (CR).
Fra baseline til 6 måneder
Tid til opnåelse af patientacceptable symptomtilstande
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Spørgsmålet Patient-Acceptable Symptom State-spørgsmål er et simpelt ja eller nej-spørgsmål, der spurgte: "I betragtning af alle de måder, du er påvirket af myasteni, hvis du skulle forblive i din nuværende tilstand den næste måned, ville du så sige, at din nuværende sygdomstilstand status er tilfredsstillende?" Dette spørgsmål afspejler patientens vurdering af deres eget helbred.
Fra baseline til 6 måneder
Ændring af Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
QMG er en skala med 13 punkter, som måler okulær funktion, bulbar funktion, lemmerfunktion og åndedrætsfunktion. Den samlede score spænder fra 0 (ingen myasteniske fund) til 39 (maksimale myasteniske underskud) opnået ved at summere svarene på hvert enkelt punkt (Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3).
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Ændring af Myasthenia Gravis Quantity-of-Life-skala (MG-QoL15) fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
MG-QOL15 er nyttig til at informere klinikeren om patientens opfattelse af omfanget af og utilfredshed med myasthenia gravis (MG)-relateret dysfunktion. MG-QOL15 evaluerer patienters aspekter omkring fysisk status, social tilpasning og mentalt velvære.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Ændringer af MG-ADL subscores fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Subscores af ADL-elementer kan afspejle patienters vurdering af forskellige MG-relaterede dysfunktioner, herunder ptosis, diplopi, tale, tygge, synke, vejrtrækning og lemmerfunktion.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Serum IL-2 niveau
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Tacrolimus udøver sin immunsuppressive virkning ved at hæmme genekspressionen i den tidlige fase under T-celleaktivering, herunder det pro-inflammationsfremmende IL-2-gen. Serum IL-2 testes således som mål for tacrolimus og også en markør for in vivo autoimmun status efter behandling.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Behandlingsfejl
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Behandlingssvigt er defineret som seponering af tacrolimusbehandling hos patienter, der ikke opnåede MMS eller bedre eller led af eksacerbationer (MG-ADL eller QMG-score øges med 50%) eller myastheni-krise.
Baseline til 6 måneder
Tilbagetrækning
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Deltagerne forlod det kliniske forsøg af en hvilken som helst grund, herunder utilfredsstillende respons, økonomisk byrde eller dårlig overholdelse af behandlingsprotokol. Patienter kan holde op når som helst, de vil.
Baseline til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Da, Yuwei, M.D.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. februar 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1.0

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger