Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První studie genové terapie TSHA-101 pro léčbu GM2 gangliosidózy s nástupem u dětí

8. května 2023 aktualizováno: Dr. Anupam Sehgal

Fáze 1/2, otevřená klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intratekální genové terapie TSHA-101 pro léčbu GM2 gangliosidózy se začátkem u kojenců

Gangliosidózy GM2 jsou skupinou autozomálně recesivních neurodegenerativních onemocnění charakterizovaných nedostatkem enzymu Hex A, který katabolizuje GM2, čímž způsobuje akumulaci GM2 v buněčných lysozomech. A se skládá ze 2 podjednotek, α- a β-, kódovaných geny HEXA a HEXB. Primárním účelem současné studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost TSHA101 podávaného prostřednictvím IT injekce.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • muž nebo žena s věkem menším nebo rovným 15 měsícům
  • diagnostika GM2 gangliosidózy s genetickou a enzymatickou dokumentací dětského onemocnění

Klíčová kritéria vyloučení:

  • druhá neurovývojová porucha nezávislá na HEXA nebo HEXB
  • neschopnost tolerovat sedaci nebo intratekální podání
  • invazivní ventilační podpora
  • souběžné onemocnění, alergie nebo známá přecitlivělost na požadovaný imunosupresivní režim

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TSHA-101
Subjekty, které dostanou jednorázově intratekálně TSHA-101, posuvná stupnice na základě objemu mozku pro dávkování
Biologický: TSHA-101
Virový vektor AAV9 obsahující geny HEXA a HEXB pro podání intratekální injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost: Nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: 1 rok
Výskyt, závažnost a příbuznost TEAE
1 rok
Bezpečnost a snášenlivost: Počet účastníků s abnormálním laboratorním hodnocením
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků se změnami oproti výchozímu stavu v laboratorních hodnoceních
1 rok
Bezpečnost a snášenlivost: Elektrokardiogram (EKG)
Časové okno: 1 rok
Změny od výchozí hodnoty v nálezech 12svodového EKG v intervalu QT
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost: Analýza šíření virů
Časové okno: 1 rok
Pozitivní přítomnost virové DNA z biologických tekutin (plná krev, moč, sliny a stolice)
1 rok
Hodnocení imunogenicity: Biomarkery v séru
Časové okno: 1 rok
Souhrn titrů neutralizačních protilátek (NAbs) pro adeno-asociovaný virus, sérotyp 9 (AAV9) a Hex A
1 rok
Hodnocení imunogenicity: Biomarkery v séru
Časové okno: 1 rok
Souhrn titrů celkových protilátek (TAbs) pro AAV9 a Hex A
1 rok
Hodnocení imunogenicity: Biomarkery v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMCs
Časové okno: 5 let
Souhrn PBMC pro testy ELISpot (ELISpot) pro sekreci cytokinů proti AAV9 a Hex A
5 let
Celkové přežití
Časové okno: léčba až do smrti z jakékoli příčiny, až 5 let
Odhad pomocí Kaplan-Meierovy metody
léčba až do smrti z jakékoli příčiny, až 5 let
Aktivita enzymu Hex A: Cerebrospinální mok (CSF) a sérum
Časové okno: 1 rok
Změna od základní linie
1 rok
Head Control: Počet událostí pro abnormální ovládání hlavy
Časové okno: 1 rok
změna od základní linie
1 rok
Změna motorických funkcí oproti výchozí hodnotě: Test neuromuskulárních poruch v dětské nemocnici ve Filadelfii (CHOP-INTEND)
Časové okno: 1 rok
Test se skládá ze 16 položek (částí těla), kde každá položka je testována pro obě strany těla, levou a pravou. Za každou položku se získá nejlepší skóre (s maximálním skóre 4) a skóre se sečte za všech 16 položek s možným celkovým skóre CHOP-INTEND 64.
1 rok
Změna od základní linie ve funkci motoru: Upravená Ashworthova stupnice
Časové okno: 1 rok
změna od základní linie. Zvýšení nebo snížení svalového tonusu bude měřeno pomocí Modified Ashworth Scale. Počty četnosti a procenta budou uvedeny podle skóre (0, 1, 1+, 2, 3 a 4), svalu, strany a návštěvy pro bezpečnostní populaci. Flexe a extenze kolena a lokte budou měřeny na obou stranách spolu s addukcí a abdukcí kyčle na obou stranách těla.
1 rok
Hodnocení klinické účinnosti: Progrese hypotonie
Časové okno: 1 rok
Posouzeno neurologickým vyšetřením jako přítomné nebo nepřítomné. Výchozí stav ke každé návštěvě po základním stavu
1 rok
Hodnocení klinické účinnosti: Dysfagie
Časové okno: Od počátku až do 3 let, pokud jsou přítomny
Hodnocení příhod dysfagie – hodnoceno jako přítomné nebo nepřítomné.
Od počátku až do 3 let, pokud jsou přítomny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Dr. Anupam Sehgal

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. března 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. března 2027

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TSHA-101-IST-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení