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First-in-Human-Studie zur TSHA-101-Gentherapie zur Behandlung von GM2-Gangliosidose im Kindesalter

8. Mai 2023 aktualisiert von: Dr. Anupam Sehgal

Phase 1/2, offene klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intrathekalen TSHA-101-Gentherapie zur Behandlung von GM2-Gangliosidose mit Beginn im Kindesalter

GM2-Gangliosidosen sind eine Gruppe von autosomal-rezessiven neurodegenerativen Erkrankungen, die durch einen Mangel des Hex-A-Enzyms zum Abbau von GM2 gekennzeichnet sind, wodurch eine GM2-Akkumulation in zellulären Lysosomen verursacht wird.Hex A besteht aus 2 Untereinheiten, α- und β-, die jeweils von den HEXA- und HEXB-Genen kodiert werden. Der Hauptzweck der aktuellen Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TSHA101, das per IT-Injektion verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • männlich oder weiblich mit einem Alter von weniger als oder gleich 15 Monaten
  • Diagnose der GM2-Gangliosidose mit genetischer und enzymatischer Dokumentation der infantilen Erkrankung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • eine zweite neurologische Entwicklungsstörung, unabhängig von HEXA oder HEXB
  • Unfähigkeit, Sedierung oder intrathekale Verabreichung zu vertragen
  • invasive Beatmungsunterstützung
  • Begleiterkrankungen, Allergien oder bekannte Überempfindlichkeit gegen das erforderliche Immunsuppressionsregime

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: TSHA-101
Probanden, die einmalig intrathekales TSHA-101 erhalten, eine auf dem Gehirnvolumen basierende gleitende Dosierungsskala
Biologisch: TSHA-101
Viraler AAV9-Vektor mit HEXA- und HEXB-Genen zur Verabreichung durch intrathekale Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit: Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 1 Jahr
Häufigkeit, Schweregrad und Verwandtschaft von TEAEs
1 Jahr
Sicherheit und Verträglichkeit: Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen Laborwerten
Zeitfenster: 1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Laborbewertungen
1 Jahr
Sicherheit und Verträglichkeit: Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei 12-Kanal-EKG-Befunden im QT-Intervall
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit: Virusausscheidungsanalyse
Zeitfenster: 1 Jahr
Positives Vorhandensein viraler DNA aus biologischen Flüssigkeiten (Vollblut, Urin, Speichel und Stuhl)
1 Jahr
Beurteilung der Immunogenität: Biomarker im Serum
Zeitfenster: 1 Jahr
Zusammenfassung der Titer neutralisierender Antikörper (NAbs) für Adeno-assoziiertes Virus, Serotyp 9 (AAV9) und Hex A
1 Jahr
Beurteilung der Immunogenität: Biomarker im Serum
Zeitfenster: 1 Jahr
Zusammenfassung der Gesamttiter der Antikörper (TAbs) für AAV9 und Hex A
1 Jahr
Bewertung der Immunogenität: Biomarker in peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs
Zeitfenster: 5 Jahre
Zusammenfassung der PBMCs für ELISpot-Assays (Enzyme-linked Immune Absorbent Spot) für die Zytokinsekretion gegen AAV9 und Hex A
5 Jahre
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Behandlung zum Tode aus jedweder Ursache, bis zu 5 Jahre
Geschätzt nach der Kaplan-Meier-Methode
Behandlung zum Tode aus jedweder Ursache, bis zu 5 Jahre
Hex A-Enzymaktivität: Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) und Serum
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderung von der Grundlinie
1 Jahr
Kopfkontrolle: Anzahl der Ereignisse für abnormale Kopfkontrolle
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderung von der Grundlinie
1 Jahr
Veränderung der motorischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert: Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND)
Zeitfenster: 1 Jahr
Der Test besteht aus 16 Items (Körperteilen), wobei jedes Item für beide Seiten des Körpers, links und rechts, getestet wird. Für jedes Item wird die beste Punktzahl genommen (mit einer maximalen Punktzahl von 4), und die Punktzahlen werden über alle 16 Items mit einer möglichen CHOP-INTEND-Gesamtpunktzahl von 64 summiert.
1 Jahr
Änderung der motorischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert: Modifizierte Ashworth-Skala
Zeitfenster: 1 Jahr
Änderung von der Grundlinie. Die Zunahme oder Abnahme des Muskeltonus wird mit der modifizierten Ashworth-Skala gemessen. Häufigkeitszählungen und Prozentsätze werden nach Punktzahl (0, 1, 1+, 2, 3 und 4), Muskel, Seite und Besuch für die Sicherheitspopulation dargestellt. Beugung und Streckung von Knie und Ellbogen werden auf beiden Seiten gemessen, zusammen mit Hüftadduktion und -abduktion auf beiden Seiten des Körpers.
1 Jahr
Klinische Wirksamkeitsbewertung: Fortschreiten der Hypotonie
Zeitfenster: 1 Jahr
Durch neurologische Untersuchungen als vorhanden oder nicht vorhanden beurteilt. Baseline für jeden Post-Baseline-Besuch
1 Jahr
Klinische Wirksamkeitsbewertung: Dysphagie
Zeitfenster: Vom Beginn bis zu 3 Jahren, falls vorhanden
Bewertung der Dysphagie-Ereignisse – bewertet als vorhanden oder nicht vorhanden.
Vom Beginn bis zu 3 Jahren, falls vorhanden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dr. Anupam Sehgal

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. März 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
12. März 2027

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TSHA-101-IST-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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