Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie na ludziach nad terapią genową TSHA-101 w leczeniu gangliozydozy GM2 o początku u niemowląt

8 maja 2023 zaktualizowane przez: Dr. Anupam Sehgal

Otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dooponowej terapii genowej TSHA-101 w leczeniu dziecięcej gangliozydozy GM2

Gangliozydozy GM2 to grupa autosomalnych recesywnych chorób neurodegeneracyjnych charakteryzujących się niedoborem enzymu Hex A katabolizującego GM2, powodując w ten sposób akumulację GM2 w lizosomach komórkowych. A składa się z 2 podjednostek, α- i β-, kodowanych odpowiednio przez geny HEXA i HEXB. Głównym celem obecnego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji TSHA101 podawanego we wstrzyknięciu dooponowym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku poniżej lub równym 15 miesiącom
  • diagnostyka gangliozydozy GM2 z genetyczną i enzymatyczną dokumentacją choroby wieku dziecięcego

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • drugie zaburzenie neurorozwojowe niezależne od HEXA lub HEXB
  • niezdolność do tolerowania sedacji lub podania dokanałowego
  • inwazyjne wspomaganie wentylacji
  • współistniejąca choroba, alergia lub znana nadwrażliwość na wymagany schemat immunosupresyjny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: TSHA-101
Pacjenci, którzy otrzymają jednorazowo dooponowo TSHA-101, przesuwaną skalę dawkowania opartą na objętości mózgu
Biologiczny: TSHA-101
Wektor wirusowy AAV9 zawierający geny HEXA i HEXB do podawania przez wstrzyknięcie dokanałowe

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja: zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 1 rok
Częstość występowania, nasilenie i pokrewieństwo TEAE
1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja: Liczba uczestników z nieprawidłowymi ocenami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników ze zmianami w ocenie laboratoryjnej w porównaniu z punktem wyjściowym
1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja: Elektrokardiogram (EKG)
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach 12-odprowadzeniowego EKG w odstępie QT
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja: Analiza wydalania wirusów
Ramy czasowe: 1 rok
Pozytywna obecność wirusowego DNA w płynach biologicznych (krew pełna, mocz, ślina i kał)
1 rok
Ocena immunogenności: Biomarkery w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Podsumowanie mian przeciwciał neutralizujących (NAb) dla wirusa związanego z adenowirusami, serotyp 9 (AAV9) i Hex A
1 rok
Ocena immunogenności: Biomarkery w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Podsumowanie mian całkowitych przeciwciał (TAbs) dla AAV9 i Hex A
1 rok
Ocena immunogenności: Biomarkery w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC
Ramy czasowe: 5 lat
Podsumowanie PBMC do testów immunoenzymatycznych (ELISpot) do oznaczania wydzielania cytokin przeciwko AAV9 i Hex A
5 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: leczenia aż do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, do 5 lat
Oszacowano metodą Kaplana-Meiera
leczenia aż do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, do 5 lat
Hex A Aktywność enzymatyczna: Płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF) i surowica
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana w stosunku do linii bazowej
1 rok
Kontrola głowy: Liczba zdarzeń nieprawidłowej kontroli głowy
Ramy czasowe: 1 rok
zmiana w stosunku do linii bazowej
1 rok
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji motorycznych: Test zaburzeń nerwowo-mięśniowych niemowląt Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP-INTEND)
Ramy czasowe: 1 rok
Test składa się z 16 pozycji (części ciała), gdzie każda pozycja jest testowana dla obu stron ciała, lewej i prawej. Dla każdej pozycji brany jest najlepszy wynik (maksymalny wynik 4), a wyniki są sumowane ze wszystkich 16 pozycji z możliwym łącznym wynikiem CHOP-INTEND wynoszącym 64.
1 rok
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji motorycznych: zmodyfikowana skala Ashwortha
Ramy czasowe: 1 rok
zmiana w stosunku do linii bazowej. Wzrost lub spadek napięcia mięśniowego będzie mierzony za pomocą zmodyfikowanej skali Ashwortha. Liczby i wartości procentowe częstości zostaną przedstawione według wyniku (0, 1, 1+, 2, 3 i 4), mięśni, boku i wizyty dla populacji bezpieczeństwa. Zgięcie i wyprost kolana i łokcia będą mierzone po obu stronach, wraz z przywiedzeniem i odwiedzeniem biodra po obu stronach ciała.
1 rok
Ocena skuteczności klinicznej: postęp hipotonii
Ramy czasowe: 1 rok
Oceniane na podstawie badań neurologicznych jako obecne lub nieobecne. Linia bazowa do każdej wizyty po linii bazowej
1 rok
Ocena skuteczności klinicznej: Dysfagia
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat, jeśli występuje
Ocena zdarzeń dysfagii – oceniana jako obecna lub nieobecna.
Od początku do 3 lat, jeśli występuje

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Dr. Anupam Sehgal

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 marca 2027

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TSHA-101-IST-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami