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Primeiro estudo em humanos da terapia gênica TSHA-101 para tratamento de gangliosidose GM2 de início infantil

8 de maio de 2023 atualizado por: Dr. Anupam Sehgal

Fase 1/2, estudo clínico aberto para avaliar a segurança e a eficácia da terapia gênica intratecal TSHA-101 para o tratamento da gangliosidose GM2 de início infantil

As gangliosidoses GM2 são um grupo de doenças neurodegenerativas autossômicas recessivas caracterizadas por uma deficiência da enzima Hex A para catabolizar o GM2, causando assim o acúmulo de GM2 nos lisossomos celulares. A é composto por 2 subunidades, α- e β-, codificadas pelos genes HEXA e HEXB, respectivamente. O objetivo principal do estudo atual é avaliar a segurança e a tolerabilidade do TSHA101 administrado por meio de injeção IT.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
3

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • homem ou mulher com idade menor ou igual a 15 meses
  • diagnóstico de gangliosidose GM2 com documentação genética e enzimática de doença infantil

Principais Critérios de Exclusão:

  • um segundo transtorno do neurodesenvolvimento independente do HEXA ou HEXB
  • incapacidade de tolerar sedação ou administração intratecal
  • suporte ventilatório invasivo
  • doença concomitante, alergias ou hipersensibilidade conhecida ao regime de imunossupressão necessário

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: TSHA-101
Indivíduos que receberão TSHA-101 intratecal uma vez, escala deslizante baseada no volume cerebral para dosagem
Biológico: TSHA-101
Vetor viral AAV9 contendo os genes HEXA e HEXB para ser administrado por injeção intratecal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade: Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 1 ano
Incidência, gravidade e relação de TEAEs
1 ano
Segurança e tolerabilidade: número de participantes com avaliações laboratoriais anormais
Prazo: 1 ano
Número de participantes com alterações da linha de base em avaliações laboratoriais
1 ano
Segurança e tolerabilidade: Eletrocardiograma (ECG)
Prazo: 1 ano
Alterações da linha de base em achados de ECG de 12 derivações no intervalo QT
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade: análise de excreção viral
Prazo: 1 ano
Presença positiva de DNA viral de fluidos biológicos (sangue total, urina, saliva e fezes)
1 ano
Avaliação da Imunogenicidade: Biomarcadores no soro
Prazo: 1 ano
Resumo dos títulos de anticorpos neutralizantes (NAbs) para vírus adeno-associado, sorotipo 9 (AAV9) e Hex A
1 ano
Avaliação da Imunogenicidade: Biomarcadores no soro
Prazo: 1 ano
Resumo dos títulos totais de anticorpos (TAbs) para AAV9 e Hex A
1 ano
Avaliação da Imunogenicidade: Biomarcadores em células mononucleares do sangue periférico (PBMCs
Prazo: 5 anos
Resumo de PBMCs para ensaios de manchas imunoabsorventes ligadas a enzimas (ELISpot) para secreção de citocinas contra AAV9 e Hex A
5 anos
Sobrevivência geral
Prazo: tratamento até a morte por qualquer causa, até 5 anos
Estimado usando o método Kaplan-Meier
tratamento até a morte por qualquer causa, até 5 anos
Atividade Enzimática Hex A: Líquido cefalorraquidiano (LCR) e soro
Prazo: 1 ano
Mudança da linha de base
1 ano
Controle da Cabeça: Número de eventos para controle da cabeça anormal
Prazo: 1 ano
mudança da linha de base
1 ano
Alteração da linha de base na função motora: Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP-INTEND)
Prazo: 1 ano
O teste é composto por 16 itens (partes do corpo), onde cada item é testado para ambos os lados do corpo, esquerdo e direito. A melhor pontuação é tomada para cada item (com uma pontuação máxima de 4), e as pontuações são somadas em todos os 16 itens com uma possível pontuação total CHOP-INTEND de 64.
1 ano
Alteração da linha de base na função motora: Escala de Ashworth modificada
Prazo: 1 ano
mudança da linha de base. O aumento ou diminuição do tônus ​​muscular será medido pela Escala de Ashworth Modificada. As contagens e porcentagens de frequência serão apresentadas por pontuação (0, 1, 1+, 2, 3 e 4), músculo, lado e visita para a população de segurança. Flexão e extensão do joelho e cotovelo serão medidos em ambos os lados, juntamente com adução e abdução do quadril em ambos os lados do corpo.
1 ano
Avaliação da Eficácia Clínica: Progressão da Hipotonia
Prazo: 1 ano
Avaliado através de exames neurológicos como presente ou ausente. Linha de base para cada visita pós-linha de base
1 ano
Avaliação da Eficácia Clínica: Disfagia
Prazo: Desde o início até 3 anos, se presente
Avaliação dos eventos de disfagia - avaliados como presentes ou ausentes.
Desde o início até 3 anos, se presente

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Dr. Anupam Sehgal

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de março de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de março de 2027

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
12 de março de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
9 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de maio de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • TSHA-101-IST-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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